FDA首批批准Umoja体内CAR-T临床试验

7月31日，Umoja公司获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，允许其在研的CD19靶向原位生成CAR-T细胞疗法UB-VV111进行临床试验。这种新疗法主要用于治疗血液类恶性肿瘤，预计将在2024年底前为首位患者进行用药。这标志着Umoja在其VivoVec平台上取得了重要进展。

UB-VV111是一种利用慢病毒载体的基因疗法，其核心是Umoja的VivoVec平台。该平台的特殊之处在于表面工程病毒包膜，这种包膜能够高效地编码抗CD19 CAR和雷帕霉素激活的细胞因子受体（RACRTM）。这一设计旨在实现体内富集和扩增UB-VV111工程化的CAR T细胞，从而提升其治疗效果。

UB-VV111目前正在大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病等一系列B细胞恶性肿瘤中进行研究。这也是VivoVecTM基因递送平台首次进入临床应用阶段，有望成为血液学领域中首个原位生成的CD19靶向CAR-T细胞疗法。

公司的研究计划中，UB-VV111的1期研究将是一项剂量递增和验证研究，主要目的是评估UB-VV111的安全性、耐受性以及临床抗肿瘤活性。此次研究将招募复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，包括初治和经治的CAR-T患者。

Umoja的VivoVecTM基因递送平台结合了第三代慢病毒载体基因递送技术与新型T细胞靶向和激活表面复合物，使得体内的T细胞能够自行制造抗癌CAR-T细胞。这种方法有望解决传统CAR-T疗法的一系列问题，如依赖于患者或供体细胞的收集、时间滞后的问题、体外细胞修饰的制造挑战和患者淋巴消耗的需求等。

2024年1月4日，艾伯维公司和Umoja Biopharma宣布达成了两项独家选择权和许可协议，旨在利用Umoja的VivoVecTM平台开发多种原位癌的CAR-T细胞疗法候选药物。按照协议内容，Umoja公司有可能获得高达14.4亿美元的期权行使费、开发和监管里程碑费用，并且还有可能获得额外的销售里程碑和全球净销售额的分级版税。

第一份协议使艾伯维公司拥有独家选择权，许可Umoja的CD19靶向CAR-T候选药物UB-VV111。而根据第二份协议，两家公司将共同开发多达四种针对艾伯维选择的靶点的体内CAR-T候选疗法。

Umoja的联合创始人兼首席执行官Andrew Scharenberg博士表示，UB-VV111获得IND批准是Umoja开发现货型疗法的重要里程碑，克服了当前体外细胞免疫疗法的局限性。Umoja致力于消除早期体外CAR-T细胞疗法的许多障碍和挑战，从复杂、漫长和昂贵的制造过程到艰苦的患者用药体验。医生和患者一直在等待更好的疗法，Umoja也将在此目标上不断努力。

综上所述，许多制药公司都在致力于开发体内细胞疗法，包括Moderna、Capstan Therapeutics、Myeloid Therapeutics和Interius BioTherapeutics等。Myeloid Therapeutics最近也宣布其第二款靶向GPC3的mRNA CAR MT-303项目已进入临床试验阶段，并完成了首位肝细胞癌（HCC）患者的用药。而Interius BioTherapeutics的在研CAR-T疗法INT2104也获得了澳大利亚的临床试验批准，用于治疗B细胞恶性肿瘤。

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