全球首创！勃林格殷格翰1类创新药物入选突破性疗法

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11月18日，勃林格殷格翰的一类创新药物BI 764198胶囊在CDE官网显示被拟定为突破性治疗品种，其适应症为治疗原发性局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）患者，包括体重至少40公斤的成年人和12岁以上的青少年。根据数据资料，BI 764198是全球首个进入临床阶段的选择性TRPC6抑制剂。

 

FSGS是蛋白尿患者中普遍存在的病理学特征，其中一半患者可能在5至10年内发展为肾衰竭。研究表明，TRPC6的过度激活可能导致足细胞的损失和肾功能的逐步下降。由于TRPC6功能的获得性突变可能引发遗传性FSGS，通过抑制TRPC6通道可能提供一种新的靶向足细胞的治疗策略。

 

BI 764198作为一款正在开发中的口服选择性TRPC6抑制剂，在2025年11月的美国肾脏病学会年会上，勃林格殷格翰展示了其针对FSGS的多中心Ⅱ期双盲安慰剂对照随机试验的结果。

 

该Ⅱ期试验纳入了原发性FSGS患者和因已知TRPC6突变引起的遗传性FSGS患者。患者被随机分配每天一次接受20、40或80毫克的BI 764198或安慰剂为期12周。在试验开始时，患者已接受了稳定的保守和免疫抑制治疗，筛选标准为尿蛋白/肌酐比值（UPCR）≥1.0 g/g和eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m²。主要疗效指标是第12周时相较基线尿蛋白降低≥25%的患者比例。

 

试验结果显示，共有60名患者完成了治疗评估，其中包括7名携带TRPC6突变的患者。数据显示，BI 764198在降低FSGS患者的蛋白尿水平方面表现良好，并且耐受性显著。在第12周，BI 764198组的蛋白尿应答率分别为：20 mg组44.4%（8/18），40 mg组14.3%（2/14），80 mg组42.9%（6/14），而安慰剂组为7.1%（1/14）。

 

尤其是在携带TRPC6突变的患者中，所有接受BI 764198治疗的患者（4/4）均达到蛋白尿应答，而安慰剂组无人达到。校正安慰剂效应后，BI 764198的20 mg组在第12周的UPCR平均变化最大，为-39.82%（95%置信区间：-56.17至-17.36；p=0.002）。BI 764198在安全性和耐受性方面表现良好，各组发生不良事件的比例无显著差异。

 

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