全球首款： ART002实现体内基因编辑，安全有效降低LDL-C达药效饱和
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2月18日，锐正基因与蚌埠医学院第一附属医院合作进行的“ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究”（IIT）取得重要进展。研究结果表明，锐正基因开发的ART002体内基因编辑药物仅需单次用药，即可实现药效饱和，有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，并保证安全性。
在美国Verve Therapeutics类似产品的初期临床试验失利后，ART002成全球首个在人体研究中实现该目标的体内基因编辑药物。此突破为体内基因编辑治疗高胆固醇血症奠定了坚实基础。
ART002由锐正基因自主研制，采用LNP为载体，精准靶向并编辑LDL-C的调控基因PCSK9，有望通过一次用药有效减低LDL-C水平，从而降低心血管疾病的风险。目前市面上的疗法如他汀类药物、PCSK9抗体和其他药物需要长期或定期注射，患者依从性较低且费用昂贵。而ART002的出现有望改变这一现状，实现心血管疾病的精确长期治疗。
该研究于2024年中启动，数据显示，入组受试者的LDL-C基线值普遍较高，其中三分之二超过6.2 mM，相比于目前临床的其他药物受试者基线水平更高，挑战性更大。ART002通过LNP递送sgRNA和Cas9 mRNA，特异性敲除PCSK9基因，从而增加肝细胞表面LDLR数量，达到降低血浆LDL-C浓度的效果。
临床试验显示，ART002具有良好的安全性，无严重不良事件。在第2至4周内，中高剂量的受试者PCSK9蛋白敲降平均值接近90%，显著优于目前市场上的siRNA产品。用药后12至24周，绝大多数受试者的LDL-C水平下降幅度超过50%，部分甚至接近70%，展现出与全球同类产品相当甚至更优的疗效。
锐正基因创始人兼首席执行官王永忠博士表示，ART002的IIT研究为公司继ART001作为首个中美注册的非病毒载体体内基因产品后再添里程碑，未来将加速推向市场，为高风险心血管和家族性高胆固醇血症患者带来新希望。蚌埠医学院第一附属医院的张宁汝主任也指出，ART002验证了体内基因编辑技术在慢性疾病治疗中的潜力，具备“单次治疗，长期见效”的独特优势。
家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，受累者LDL-C水平升高，增加心血管疾病风险。目前全球约有1000万到2000万人受到该病困扰，需社会各界共同努力以改善诊断和治疗状况。
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