全球首款PROTAC三期临床数据揭晓，辉瑞合作伙伴Arvinas股价暴跌
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年3月11日，Arvinas公司与辉瑞公司携手宣布，他们在一项名为VERITAC-2的三期临床试验中获得了重大进展，该试验针对的对象是雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌患者。
试验背景与目的：
VERITAC-2是一项全球范围内的多中心随机对照试验。其主要目的是评估Vepdegestrant与氟维司群（fulvestrant）相比在治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性。这些患者之前经过CDK4/6抑制剂和内分泌疗法治疗，但病情仍有进展。
试验结果：
- 主要终点的实现： 在携带雌激素受体1突变（ESR1m）的患者中，Vepdegestrant单药治疗在无进展生存期（PFS）方面显示出了显著优势，超出了预期的目标风险比0.60。
- 意向治疗人群（ITT）的结果： 尽管在ESR1m患者中表现出色，但在整个意向治疗人群中，PFS的改善未达到统计学显著性。
- 总生存期（OS）数据： 由于分析时尚未达到必要的事件数四分之一，总生存期的数据尚不成熟。试验仍会继续，将重点关注总生存期作为关键次要终点。
Vepdegestrant是一种创新的口服蛋白质降解工具，称为PROTAC（PROteolysis TArgeting Chimera），旨在通过人体自身的蛋白质降解机制来选择性降解雌激素受体，从而治疗ER+/HER2-乳腺癌患者。自2021年7月起，Arvinas与辉瑞达成了战略合作，携手开发和商业化这一具有潜力的治疗方案。
更为详细的试验结果预计将于2025年晚些时候在医学会议上揭示，并计划提交给全球各地的监管机构，从而为该药物的未来批准申请做准备。
结束语：
作为首次在三期临床试验中成功的PROTAC降解剂，Vepdegestrant展示了其在治疗携带ESR1突变的转移性乳腺癌患者方面的潜力。然而，针对总意向治疗人群的PFS改善未达统计学标准，同时总生存期的分析尚未成熟。消息公布后，Arvinas的股价下降了53%，辉瑞的股价下降了2.4%。尽管如此，这一结果仍被视为PROTAC技术在晚期临床试验中取得的重要突破。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
