首个明星PROTAC分子三期试验结果揭晓
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Arvinas与辉瑞公司宣布了一项重要进展：他们联合开发的创新药物vepdegestrant在3期临床试验中取得了令人振奋的成果。此次试验是首个展示PROTAC分子在临床3期取得积极效果的案例。双方计划将这些数据提交给全球监管机构，以争取药物的市场审批。
Vepdegestrant是一种口服PROTAC降解剂，设计用来通过人体自身的蛋白质降解系统，特异性降解雌激素受体（ER）。它已经获得美国FDA的突破性疗法认定，用于治疗ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者。在名为VERITAC-2的试验中，对于携带ESR1突变的患者，该药物与其他治疗方案相比显著延长了无进展生存期（PFS），降低了疾病进展或死亡的风险。这一成果对于经历了CDK4/6抑制剂和内分泌治疗后疾病进展的患者尤其重要。然而，对于不携带ESR1突变的患者群体，PFS的改善并未达到统计学显著性。
目前，试验的次要终点即总生存期（OS）数据仍不成熟，继续跟踪研究将揭示更清晰的结果。详细的数据将在未来的医学会议中报告，并支持潜在的监管申请递交。Arvinas高层表示，这一成果有望为携带1型雌激素受体突变的转移性乳腺癌患者提供重要的治疗选择，他们期待与监管机构进一步合作，以加速这一新药的上市。
回顾PROTAC分子的研发历程，这种技术起步于2001年。由耶鲁大学的Craig Crews教授提出的早期概念，如今已经发展为充满潜力的治疗平台。2013年Crews教授创办了Arvinas公司，目标是推动PROTAC从实验室走向临床应用。辉瑞公司与Arvinas公司在2021年达成合作，计划共同推动vepdegestrant成为治疗ER阳性乳腺癌患者的新型内分泌疗法。
除了vepdegestrant，Arvinas的多个PROTAC项目正在快速推进中，比如与诺华公司合作的雄激素受体降解剂以及进入临床阶段的其他候选药物。这不仅显示了Arvinas在PROTAC研究中的领先地位，也验证了这一领域的巨大临床潜力。
其他公司也在积极探索类似的靶向蛋白降解技术，例如Kymera Therapeutics和Nurix Therapeutics等公司都在研发新型降解剂，目标靶点从细胞内蛋白到无法治疗的蛋白质病变，几乎覆盖所有有潜在治疗意义的领域。
靶向蛋白降解剂的多样化已经成为药物研发中不可或缺的一部分，药明康德早在这类药物兴起之初就建立了强大的赋能平台，支持全球66%的活跃公司。这为推动更多创新药物的临床进展奠定了坚实基础，让我们期待未来更多此类药物能够真正惠及患者，改变疾病治疗格局。
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