凌意生物创新AAV基因疗法直接获FDA批准进行Ⅱ期临床研究

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凌意生物近期在基因治疗领域取得重要进展，正在积极推进一项针对肝豆状核变性的新型在研疗法。这一治疗方法基于其自主研发的LY-M003，一种以腺相关病毒8型（AAV8）为载体的基因治疗候选药物。肝豆状核变性是一种由13号染色体上的铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变引起的遗传疾病，患者由于基因缺陷而无法正常排除体内多余的铜离子，导致铜在体内蓄积，损害多个器官尤其是肝脏及大脑的功能。

 

LY-M003通过将具有正常功能的ATP7B基因通过单次静脉输注方式转入患者的肝细胞中，在这些细胞中实现长期稳定的ATP7B蛋白的表达，从而恢复患者的正常铜转运功能，达到治疗效果。这种基因治疗方法不仅旨在有效地降低患者体内铜离子的积累，同时也为长期管理和改善患者的生活质量提供了潜力。

 

值得关注的是，LY-M003是全球首例采用铜离子动态调控表达技术的AAV基因疗法，这一创新技术由凌意生物自主研发并拥有CREATE™系统的全部知识产权，为全球相关患者带来了新的治疗希望。这项技术的成功应用，不仅体现了凌意生物在基因治疗领域的技术领先优势，也显示出其在生物医药研发中的持续创新能力。

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