阿斯利康氢司美替尼新适应症获批，成人患者迎新疗法
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根据美国食品药品监督管理局（FDA）官方网站的消息，11月19日，阿斯利康的氢司美替尼（Selumetinib）胶囊获批新增适应症，用于出现症状且无法通过手术治疗的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）成人患者。
氢司美替尼最初由Array BioPharma公司（现已成为辉瑞子公司）研发，是一种针对丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。目前该药物已推出胶囊和颗粒剂两种形式。早在2003年12月，阿斯利康便与Array BioPharma签署协议，获得了氢司美替尼的全球使用权。到了2017年7月，阿斯利康进一步与默沙东合作，共同负责该药物在全球范围内的开发与商业化。
氢司美替尼胶囊，于2020年4月首次在美国获得批准，用于治疗2岁及以上出现症状且无法进行手术的NF1相关PN儿科患者。此外，氢司美替尼颗粒剂于2025年9月首次在美国上市，适用于1岁及以上有类似病情的儿科患者。然而，在欧洲和中国，该药物的胶囊形式目前仅限于3岁及以上无法手术的NF1相关PN患儿使用。
此次氢司美替尼胶囊适用人群扩展至成人患者，基于III期KOMET研究的积极成果。该研究是一项全球性随机多中心双盲安慰剂对照临床试验，共纳入145名患者。研究评估了每日两次氢司美替尼胶囊与安慰剂在治疗有症状且无法手术的NF1相关PN成人患者的疗效与安全性。在第16周时的研究结果显示，氢司美替尼组的客观缓解率（ORR）显著高于安慰剂组，分别为20%对5%（P=0.011）。
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