和誉医药FGFR4抑制剂获批注册性临床研究
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和誉医药于12月16日宣布，其FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib，ABSK011）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心的批准，用以启动注册性临床研究（ABSK-011-205）。目前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，依帕戈替尼有望成为首个在市场上销售的FGFR4抑制剂，并可能成为治疗FGF19过表达晚期或无法切除的肝细胞癌（HCC）患者的一种突破性药物。
依帕戈替尼是由和誉医药自主研发的高选择性小分子抗癌药物，专为治疗FGF19过表达的晚期或无法切除的HCC而设计。据统计，全球约30%的HCC患者中存在FGF19过表达，因此研发针对这一信号通路的小分子药物成为HCC治疗研究的热点。
在2024年ESMO年会上，和誉医药展示了依帕戈替尼作为单一疗法应用于晚期HCC患者的I期研究成果。数据显示，在接受过免疫检查点抑制剂及多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗的FGF19过表达HCC患者中，依帕戈替尼（220mg，每日两次）的治疗达到44.8%的客观缓解率，得出的中位缓解持续时间为7.4个月，中位无进展生存期则为5.5个月。
除了单药治疗方案，和誉医药还积极研究依帕戈替尼与抗PD-L1抗体阿替利珠单抗的联合疗法的效能。在2024年ESMO-GI大会上，和誉医药公布的II期研究（ABSK-011-201）结果显示，FGF19过表达的HCC患者，在应用依帕戈替尼与阿替利珠单抗联合治疗后，客观缓解率达到50%（即5/10）。值得注意的是，该组合疗法在先前接受免疫检查点抑制剂的患者中表现出显著疗效，并显示出良好的安全性。
获批展开的注册性临床研究（ABSK-011-205）将以多中心、随机、双盲的方式进行。本研究旨在评估依帕戈替尼与最佳支持性疗法（BSC）对比安慰剂联合BSC，在接受过免疫治疗与mTKI治疗且FGF19过表达的晚期或无法切除HCC患者中的疗效和安全性。这项研究将作为依帕戈替尼潜在市场批准的重要基础，标志着其在晚期或无法切除HCC治疗领域取得 significant 里程碑。
针对晚期或无法切除的HCC患者，传统治疗后续效果有限，特别是FGF19过表达的患者，其预后通常较差。和誉医药即将启动的注册性临床研究，期望为这类患者提供新的治疗选择和可能的医疗突破。
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