国产 iPSC 细胞疗法首获 FDA 双重资格认证
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12月24日，睿健医药宣布，其自主研发的NouvNeu001注射液于12月22日获得了美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。今年早些时候，在8月，该药物已被FDA授予用于治疗帕金森病的快速通道资格（FTD）。据企业新闻稿披露，NouvNeu001是目前全球范围内第一个同时获得FDA FTD和RMAT资格的iPSC产品。
再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）是根据2016年通过的《21世纪治愈法案》设立的加速审批程序。该计划旨在为再生医学疗法提供更快的市场化途径，特别聚焦于具有重大临床价值的创新疗法，帮助未被满足的医疗领域解决其需求短缺的问题。
帕金森病是全球范围内第二大常见的神经退行性疾病，现有的治疗方法主要集中在症状控制或并发症管理，而非逆转病程的治疗手段。NouvNeu001的开发目标正是为弥补此处的治疗缺口，力图通过细胞替代疗法，修复多巴胺能神经元的损失，期望能够逆转帕金森病的发展，给患者带来改变疾病进程的治疗成果。
据了解，睿健医药利用其自主知识产权的“AI+化学诱导”技术，成功实现了高纯度特定多巴胺能神经元亚型的定向分化。该技术在分化过程中同步改造细胞的生化功能，以满足临床实际需求。通过移植，细胞能填补病灶部位的功能缺失，修复帕金森病导致的神经回路损伤，让患者重新拥有多巴胺自体分泌功能，提供了传统治疗无法达到的逆转病程的潜力。
对比全球其他同行，睿健医药采用了一种全球首创的单针道立体定向给药方法，确保了用药的最大安全性，并实现了移植细胞的长期存活和整合。其治疗效果的国际领先性在数据中得以体现。数据显示，单次给药12个月后，患者运动功能评分（MDS-UPDRS III）在OFF状态下平均改善30.6分（改善比例为52.82%），而在ON状态下平均改善13.6分（改善比例为54.67%），显著优于当前现有疗法。
在帕金森病I期临床试验中，NouvNeu001显示出卓越的数据完整性以及临床安全性和有效性。这些成果得到了FDA的高度认可，FTD和RMAT双资格的授予也证明了这一点。未来，FDA计划继续与睿健医药紧密合作，为后续临床开发提供定制化指导，包括试验设计、临床终点设置以及加速审批路径等方面的沟通，以便加速从临床阶段到市场上市的进程。
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