复旦大学团队首创帕金森病治疗新靶点

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复旦大学附属华山医院的郁金泰团队最近在帕金森病研究领域取得了重要突破，他们经过五年的临床和基础研究，首次在全球范围内发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2，并找到了具有潜在治疗效果的小分子化合物。这一突破性的研究结果于北京时间2月21日在国际学术期刊《科学》（Science）上发表。

 

郁金泰团队在其研究中揭示了FAM171A2蛋白与帕金森病关键致病蛋白α-突触核蛋白的结合机制。该团队发现，FAM171A2可以在神经元细胞膜上选择性地与病理性α-突触核蛋白结合，并将这种异常蛋白质引入神经元内部，导致神经元死亡及病变蛋白的进展和传播。在相关动物实验中，他们通过基因敲除手段验证了移除FAM171A2能够有效减缓帕金森病类似症状的进程。

 

在研究过程中，团队利用人工智能技术，从7000多种小分子化合物中找到了可以抑制FAM171A2与α-突触核蛋白结合的活性化合物。

 

基于此项研究成果，郁金泰团队已经申请了干预FAM171A2以治疗帕金森病的国际专利。他们计划进一步开展系统的临床前研究，寻找更多小分子药物、抗体以及基因治疗手段，并希望将这些研究成果推向临床试验和实际应用。

 

FAM171A2的发现为帕金森病的病因治疗和症状控制提供了一种全新的可能性，这一突破有望为该疾病的早期干预和病程延缓开辟新的路径。此外，这项研究的成功还可能为其他神经退行性疾病（如阿尔茨海默病和路易体痴呆）的治疗提供新的思路。

 

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大常见神经退行性疾病。全球帕金森病患者预计将从2015年的700万增加到2040年的1300万，其中中国的患者数占据了全球的半数。然而，目前的常规治疗方法仅能暂时缓解症状，无法有效阻止疾病的进展，因此全球科学家一直致力于揭示帕金森病的致病机制并开发出针对性的治疗方案。

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