特发性震颤新药ulixacaltamide三期临床告捷，Praxis股价飙升183%

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2025年10月16日，Praxis Precision Medicines，Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）欣然宣布其用于特发性震颤（ET）治疗的3期Essential3试验取得积极结果。这一消息发布后，公司股价飙升了183%。

 

作为一家专注于中枢神经系统疾病治疗的临床阶段生物制药公司，Praxis长期以来致力于将遗传学的深刻洞察力转化为治疗方案。此次试验中展现的ulixacaltamide是一种高选择性的小分子T型钙通道抑制剂，专为抑制小脑-丘脑-皮质（CTC）环路中与震颤活动相关的异常神经元放电而设计。

 

该公司总裁兼首席执行官Marcio Souza表示：“对于所有正在与特发性震颤抗争的患者来说，Essential3计划的结果让我们倍感振奋。Praxis的所有同事都深深感激患者们的勇气，尤其是在面对这种顽疾时表现出的坚定。参与Essential3试验的患者平均已与此病症斗争了30年，症状日趋严重，而当前缺乏有效的治疗手段。在短短15个月内，我们已吸引到超过20万人有意参与研究，这彰显了类似ulixacaltamide此类疗法的巨大未被满足的需求。我们期待同FDA展开关于新药申请的对话。”

 

作为项目的研究指导之一，硅谷帕金森病和运动障碍中心的创始人Salima Brillman医学博士称，这一突破为ET患者带来了首次专属药物的曙光，并且可能对患者生活产生深远影响，帮助他们重建独立。

 

在此项研究中，创新的在家进行试验设计使得来自全美50个州的参与者可以在家中完成研究。这为ET患者带来了切实的结果。Jill Farmer博士指出：“通过3期研究，我们得以触达更广泛且多样性的ET患者群体，其中包含了许多原本不会参与此类研究的人群。这些积极结果切实反映了患者经历，并强调了对他们而言最有意义的内容。”

 

Alexander Shtilbans医学博士，作为Essential3项目的联合研究员，对此结果感到鼓舞，称这些发现意味着重大进展，并强调了现代临床试验在推动神经科学进步中的重要性。

 

国际特发性震颤基金会的执行董事帕特里克·麦卡特尼补充道：“多年来，我们的社区一直在等待基于数据的希望。Essential3显著推进了这一进程，将急需的治疗选择带给了医疗服务滞后的ET患者。”

 

Essential3计划的设计包括在美国进行的两项同时招募的研究。研究1是一项双盲、安慰剂对照试验，共473位患者参加，旨在评估12周治疗后的效果，而研究2则评估了Ulixacaltamide的稳定应答者，涉及238位患者。研究结果显示，治疗第8周后，主要疗效指标均为统计学意义。

 

在安全性方面，研究证实了Ulixacaltamide的良好耐受性，治疗相关不良事件主要为便秘、头晕和脑雾等，未见严重不良事件发生。这一结果为未来的ET治疗带来了希望，并为该领域的发展奠定了基础。

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