礼来携手Remedium Bio开创肥胖与糖尿病基因疗法新篇章
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2025年9月9日，全球知名的医药公司礼来宣布与基因疗法领域的先锋企业Remedium Bio达成了一项具有里程碑意义的合作协议。此次合作将基于Remedium公司的Prometheus™创新性可调剂量基因治疗平台，目标是联合开发针对2型糖尿病和肥胖症的一次性基因疗法。这一合作被认为是代谢疾病治疗领域的一次重大突破，预计将为全球超过5亿患者提供长效且可控的治疗选择。
Remedium的技术优势：Prometheus™平台的革新潜力
Remedium Bio的核心平台Prometheus™通过其创新的皮下注射递送系统，实现了精准的治疗性蛋白质剂量控制和长期表达。与传统基因治疗方法相比，该平台的优势在于：
- 可调性：利用外源性小分子精确调控治疗蛋白的表达水平，从而避免过量或不足的治疗效果；
- 长效性：仅需一次注射即可维持数年的治疗效果，大大提高了患者的治疗依从性；
- 安全性：采用非病毒载体递送，显著降低了免疫原性风险。
该技术平台在前期的动物模型研究中已展示了其将GLP-1类似物作用时间延长至18个月以上的能力，为这次合作奠定了坚实的科学基础。
礼来公司在代谢疾病领域的发展战略上，近年在细胞与基因治疗（CGT）领域积极拓展。2025年第二季度发布的GLP-1/GIP/胰高血糖素三受体激动剂LY-3437943的三期试验中，受试者的平均减重达到24.5%，创下行业新高纪录。
与此同时，礼来斥资12亿美元扩建其在北卡罗来纳州的基因治疗生产基地以提升大规模生产能力。此外，今年6月礼来收购表观遗传编辑公司Tune Therapeutics，以增强其基因调控技术管线。这些策略举措体现了礼来在积极发展小分子和生物药物的同时，通过外部合作力量抢占基因治疗技术高地的“双轨并行”战略。
Remedium Bio的首席执行官Frank Luppino表示：“与礼来的合作将加速我们改变代谢疾病治疗方法的愿景。Prometheus™平台就像基因疗法中的‘智能恒温器’，礼来是将其推向全球的理想合作伙伴。”
根据合作协议，Remedium将收到预付款、股权投资及最高23亿美元的里程碑付款，同时还将享受产品销售额的分级特许权使用费。尽管双方未透露具体的研发时间表，但业内人士预计首个临床试验将在2027年启动。
谈及肥胖症与2型糖尿病，全球范围内的患者数量庞大且医疗负担沉重。根据2025年国际糖尿病联盟（IDF）的统计数据，全球糖尿病患者达到5.37亿，其中90%为2型糖尿病；而世界卫生组织（WHO）数据显示，肥胖患者超过10亿，两者每年的医疗支出总共达到1.7万亿美元。
在相关基因疗法的竞争格局中，其他公司也在积极探索。诺和诺德与CRISPR Therapeutics合作开发的基因编辑疗法NT-0256目前正在进行Ⅰ期阶段的研究；辉瑞则斥资8.5亿美元投资了Voyager Therapeutics的神经代谢疾病项目。
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