科济药业提交通用型BCMA CAR-T产品双项IND申请

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

2025年12月29日，科济药业宣布已向中国国家药品监督管理局提交了针对通用型BCMA CAR-T产品CT0596的两项新的药物临床试验（IND）申请。这些申请旨在启动针对复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和原发性浆细胞白血病（pPCL）的Ib/Ⅱ期临床试验。

 

CT0596是一款专门靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法。这款产品由科济药业通过其自主研发的THANK-u Plus®平台进行开发。CT0596通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，以此减少移植物抗宿主病（GvHD）和宿主免疫排斥的风险。此外，产品还通过额外的基因编辑技术阻断宿主NK细胞所介导的排斥反应，进而提升其疗效与安全性。

 

目前，CT0596已经在中国开展了研究者主导的临床试验，以探讨其对治疗R/R MM和pPCL的临床潜力。在2025年美国血液学协会（ASH）年会上，首次人体研究的结果显示，CT0596具有良好的安全性及初步的疗效。截至2025年8月31日，共有8名接受了CT0596输注的R/R MM患者可供疗效评估，经过中位4.14个月的随访，6名患者达到部分或以上缓解，其中3例患者完全缓解/严格意义的完全缓解，1例达到非常好的部分缓解（VGPR），2例达到部分缓解（PR）。同时，4例病人出现了1级细胞因子释放综合征（CRS），但未出现2级及以上CRS。此外，也未观察到免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS）或GvHD病例，更无剂量限制性毒性、治疗中断或死亡事件发生。

 

此前，科济药业亦公布了CT0596用于治疗复发/难治性pPCL的初步临床数据。在接受CT0596治疗的2例pPCL患者中，尽管之前已穷尽所有可用治疗方案且病情负荷较重、进展迅速，但患者均达到严格意义的完全缓解（sCR）。

 

此次IND申请的提交标志着CT0596正式进入注册性临床开发阶段，为R/R MM及pPCL患者提供了新的治疗选择可能。

 

在加快通用型CAR-T产品在中国大陆地区研发和商业化的进程中，科济药业也通过战略资本合作来推动创新。2025年2月25日，公司引入了珠海软银欣创投资，将其子公司优恺泽的股权稀释至92%。优恺泽生物因此获得了科济药业产品在中国大陆地区的独家研发、生产及商业化权利，涉及的产品包括治疗多发性骨髓瘤和浆细胞白血病的通用型BCMA CAR-T细胞产品，以及治疗B细胞肿瘤的通用型CD19/CD20双靶CAR-T细胞产品。

 

除通用型产品线之外，科济药业的自体CAR-T产品同样取得了显著进展。其中，自体CAR-T产品赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液）已在2024年2月获得国家药监局的批准，适用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者。根据公司2025年上半年的数据，有超过20个省市的医疗机构已完成赛恺泽的认证和备案，并且期间从华东医药获得了111份订单。除此之外，舒瑞基奥仑赛注射液的研发也在顺利进行中，于2025年6月其新药上市申请已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，该产品用于治疗CLDN18.2阳性的晚期胃癌/胃食管结合部腺癌，是全球首款进入新药申请（NDA）阶段的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞产品。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。