股价暴跌32%！FDA拒绝批准DMD细胞治疗方案
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的遗传病，主要影响男性患者，随着病情恶化，肌肉逐渐萎缩，心肌病等严重并发症也随之而来，终会危及生命。然而，多年来针对DMD相关心肌病的治疗几乎没有突破性进展。Capricor Therapeutics的细胞疗法deramiocel一度被寄予厚望，并获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审评资格。
但2025年7月，这种期待遭遇重大打击。FDA以"缺乏充分的有效性证据"为由，拒绝了deramiocel的上市申请，这也使得Capricor股价暴跌32%，当前市值为3.49亿美元。Deramiocel由同种异体心肌球来源细胞（CDC）组成，该细胞群体罕见，已显示出可减少纤维化和调节免疫反应的潜力。然而，尽管Capricor此前在II期HOPE-2试验中展示了患者上肢力量的改善和左心室射血分数的稳定，但FDA对这些结果的"充分性"未予认可，认为其无法满足批准标准。
除了有效性不足的问题，FDA还指出deramiocel在化学、制造和控制方面存在一些缺陷。Capricor回应称，这些问题在之前的沟通中已得到解决，但问题的关键在于CRL发布的时机，导致监管机构未能及时审核相关材料。这一状况反映了药物开发过程中的监管沟通和数据完整性之间的微妙平衡。
这次驳回并非一个孤立事件，背后涉及FDA内部的一场监管争议。生物制品审评与研究中心（CBER）前负责人曾计划召开咨询委员会会议，讨论deramiocel的上市资格，但会议被取消，这一决定引发了行业对FDA透明度的质疑。Capricor首席执行官Linda Marbán则重申公司一直遵循FDA指导，并在之前的审评中未出现重大问题。
针对这一情况，Capricor计划重新申请上市，并寄希望于III期HOPE-3试验的后续数据，结果预计于今年第三季度公布。若新数据能提供更有力的证据，或能改变FDA的决定。然而，时间紧迫，该药物在8月30日的PDUFA日期已提前终止，Capricor需在有限的时间内完成数据补充与沟通。
Capricor面临的困境并非个例，整个DMD治疗领域正经历监管的严冬。上个月，FDA以"数据不足"为由拒绝了Edgewise Therapeutics的sevasemten药物，而Sarepta Therapeutics的患者因已知副作用而死，更揭示了DMD治疗面临的挑战。在监管上，如何在满足患者需求与科学证据严谨性之间取得平衡，已成为迫切需要解决的问题。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
