血霁生物全球首创iPSC来源血小板注射液荣获FDA孤儿药资格认证

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

近日，血霁生物自主研发的XJ-PLT-002注射液，一种基于iPSC定向诱导分化技术的血小板注射液，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格（ODD）认定。这一里程碑事件标志着全球首款“First-in-class”iPSC分化来源的、同种异体且无基因编辑的血小板注射液正式进入国际视野。

 

XJ-PLT-002注射液由血霁生物独立研发，具备完整的自主知识产权。它的体外实验和动物试验数据展现了显著的疗效，并揭示了其独特且明确的作用机制，为罕见遗传性出血性疾病的治疗提供了全新选择。这一突破性进展不仅提高了病患的生活质量和寿命，也代表了该领域的重要治疗革新。

 

作为首款获得FDA认证的iPSC来源血小板药物，XJ-PLT-002体现了血霁生物在细胞治疗领域的前瞻性布局。该产品不涉及基因编辑，不依赖血清和饲养层细胞，提供了更安全、更稳定的治疗方案，为血液细胞相关疾病提供了新的治疗可能。

 

血霁生物将在未来继续推动XJ-PLT-002在大适应症的注册和临床应用。此外，公司正在建立以同一基础技术为核心的药物递送平台，旨在覆盖如肿瘤、自身免疫等重大疾病的治疗。在国际化战略方面，血霁生物计划加速FDA认可的5个ODD和2个RPDD以及1个IND药物的国际研发和临床进程，让更多全球患者受益于中国原创药物的创新成果。
 

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。