诺华创新基因疗法获FDA批准
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11月25日，诺华公司宣布其基因疗法Itvisma获得FDA批准，用于治疗两岁及以上确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）且存活运动神经元1（SMN1）基因突变的患者。值得注意的是，这款新疗法与诺华早期推出的Zolgensma疗法采用相同的活性成分。Zolgensma主要针对两岁以下的SMA患者。然而，Itvisma的面世扩展了适用人群的年龄范围，并为患者提供了新的治疗选择。Itvisma的批发价格为259万美元，而Zolgensma则是210万美元。
对于广大SMA患者及其家庭而言，Itvisma的成功获批是一个重大利好。作为当前唯一针对两岁及以上患者的基因替代疗法，它标志着治疗该疾病的一个新的里程碑。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，其主要原因是SMN1基因的突变或缺失。该基因负责生成大部分对肌肉功能必需的SMN蛋白，该蛋白对诸如呼吸、吞咽和基本运动等肌肉功能至关重要。SMN1基因的缺失会引起运动神经元的不可逆损伤，导致严重并进行性加重的肌肉无力。而SMN2基因虽然可以部分替代SMN1的功能，但仅能生产少量（约10%）的功能性SMN蛋白。通常携带更多SMN2基因拷贝的患者，其病情较轻。
Itvisma疗法的批准是基于STEER注册性3期研究的显著结果，以及开放标签3b期研究STRENGTH的数据支持。在接受Itvisma治疗的患者中，有报告指其运动功能得到了统计学上显著的改善，并在疾病的自然进程中显示出难得的运动能力稳定性。这些积极效果在52周的随访中持续存在。同时，Itvisma在多个研究中均表现出一致的安全性，最常见的不良事件为上呼吸道感染和发热，也包括普通感冒和呕吐。
Itvisma通过单次椎管内注射，将功能性的人类SMN1基因输送给SMA患者，实现SMN蛋白的持续表达，进而改善他们的运动功能，从根本上解决SMA的遗传病因。Itvisma的创新之处在于，它通过一次性固定剂量的治疗模式，而无需根据患者的年龄或体重进行剂量调整。通过替换SMN1基因，Itvisma不仅改善了患者的运动功能，同时也有望减少患者在其他现有疗法中的持续给药负担。
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