辉瑞：BRAFTOVI联合MEKTOVI疗法实现晚期肺癌患者长期生存重大突破

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2025年10月19日，在欧洲肿瘤内科学会年会上，辉瑞公司公布了II期PHAROS试验的长期随访结果。数据显示，BRAFTOVI®（encorafenib）与MEKTOVI®（binimetinib）的联合应用在治疗携带BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌患者中，带来了显著的持续生存获益。

 

对于首次接受治疗的患者，中位总生存期达到了47.6个月（95%置信区间为31.3至不可估计），这一结果是在中位随访时间为52.3个月时取得的。而对于之前接受过治疗的患者，中位总生存期为22.7个月（95%置信区间为14.1至32.6），随访时间的中位值为48.2个月。值得注意的是，这两组患者的四年生存率分别为49%（95%置信区间为35至62）和31%（95%置信区间为16至47）。

 

这一新发现在治疗领域中具有突破性意义。肺癌目前仍然是全球癌症相关死亡的首要原因，而非小细胞肺癌在肺癌病例中占据了约80%-85%的比例。其中，有约2%的患者检测出BRAF V600E突变。在靶向疗法应用前，这些患者采用标准化疗的预后极不理想。PHAROS试验的成果显示，针对初治患者的联合疗法为他们带来了近四年的中位生存期，创下了新的生存期记录。PHAROS试验的研究人员、莎拉·坎农研究所的Melissa Johnson博士评价说：“这一进展为携带BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌患者树立了新的治疗标准，带来了新的生存希望。”

 

PHAROS试验是一项开放标签、多中心、单臂的II期研究，目的在于评估BRAFTOVI与MEKTOVI的组合疗法在BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌患者中的表现。不仅是生存期，联合疗法还展示了令人满意的客观缓解率。数据显示，初治患者的客观缓解率为75%（95%置信区间为62至85），而经治患者的缓解率为46%（95%置信区间为30至63）。进一步的分析证实，该联合疗法的安全性良好，与过去的研究发现一致。治疗相关的不良事件中最常见的（≥30%）包括恶心（52%）、腹泻（44%）、疲劳（33%）和呕吐（30%）。

 

作为精准医疗的典型范例，BRAF突变在非小细胞肺癌患者中虽然仅占小部分（约2%），但针对BRAF开展靶向治疗可有效抑制由其驱动的肿瘤生长。Jeff Legos，辉瑞肿瘤学的首席官，强调了推动持久疗效的必要性，称这些长远的生存数据反映了辉瑞在改善肺癌治疗预后的坚实承诺。

 

在使用联合疗法时，安全性管理是关键。PHAROS试验中报告了多种需要持续关注的风险，如新发恶性肿瘤、心肌病、肝毒性及其他风险等。由于这些风险，针对不同严重程度应采取相应剂量调整。

 

BRAFTOVI和MEKTOVI通过抑制MAPK信号通路中的BRAF V600E和MEK蛋白，干扰与多种癌症相关的通路异常激活。辉瑞拥有这些治疗在美洲和部分其他地区的独家商业权益，而其他地区则由其合作伙伴负责市场推广。PHAROS试验的顺利进行得到了Pierre Fabre实验室的支持。

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