阿斯利康斥资8.25亿深入基因治疗领域，聚焦JCR专用载体
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阿斯利康旗下的罕见病子公司 Alexion于近日与日本生物科技公司 JCR Pharmaceuticals 达成一项重要合作协议。该协议金额最高可达 8.25 亿美元，旨在获得 JCR公司拥有的 JUST-AAV 腺相关病毒（AAV）载体技术的使用权。这一合作协议允许 Alexion 使用这一创新载体在多达五个基因治疗项目中进行应用。这笔交易包括未公开的首付款、2.25 亿美元的研发里程碑付款以及 6 亿美元的销售里程碑付款。此外，协议还规定根据销售额的分级特许权使用费，尽管具体的比例尚未披露。
在交易公布后，JCR 在东京证券交易所的股价上涨了 15%，这一表现展示了投资者对这一合作以及 JUST-AAV 技术商业化前景的乐观态度。
值得一提的是，这次合作是 Alexion 和 JCR 的第三次密切协作。2023 年 3 月，双方便已经在神经退行性疾病治疗上展开过合作。同年 12 月，合作范围拓展至寡核苷酸疗法的发现领域，先前的合作主要基于 JCR 的 J-Brain Cargo 技术，该技术能帮助药物顺利通过血脑屏障。然而这些合作的具体财务细节并未公开。
此次协议将重点转向基因治疗载体方面，尤其是 AAV 载体。AAV 载体在基因治疗中扮演着关键角色，其性能直接影响疗法的有效性和安全性。JCR 对其 JUST-AAV 载体的独特技术优势充满信心，尤其是在“肝保护”、“肌肉靶向”和“脑靶向”三大特性方面表现出色。这些特性帮助 JUST-AAV 技术在当前行业对基因治疗的安全性日益关注的环境下表现出了优异的安全性。今年早些时候，由于 Sarepta 公司的基因疗法 Elevidys 导致患者肝损伤事件，行业对基因治疗的肝毒性异常重视，JUST-AAV 的“肝保护”特性成为了行业关注的焦点。
在肌肉和脑部的精准靶向能力上，JUST-AAV 载体也表现出色，这意味着它可以适配更多的疾病领域，这与 Alexion 专注于罕见病的管线方向相吻合。Alexion 的管线中目前已经涉及重症肌无力、狼疮性肾炎等疾病。
对于阿斯利康来说，这次与 JCR 的合作是其在基因治疗版图上的又一重要布局。早在 2023 年 7 月，Alexion 便与辉瑞达成协议，以高达 10 亿美元的特许权使用费获得后者的一系列新型 AAV 载体。这次选择 JUST-AAV 技术，反映出在全球基因治疗领域中，载体技术的重要性正与日俱增。高效、安全的递送系统正逐渐成为行业的核心竞争点。而通过与国际大公司的合作，JCR 不仅加速了其技术商业化的进程，也巩固了其在 AAV 载体领域的地位。
随着这项重大交易尘埃落定，基因治疗载体技术的商业价值必将更加突出，预计将有更多企业投入和合作这一领域。
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