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艾伯维公司于6月30日宣布,以21亿美元(约合人民币150亿元)现金收购Capstan Therapeutics。这次收购不仅意味着艾伯维将获得一款正在进行Ⅰ期临床试验的体内CAR-T细胞疗法CPTX2309,还将获得Capstan的tLNP平台技术。这项技术旨在递送编码CAR蛋白的RNA负载(如mRNA或基因编辑工具),从而在体内重编程特定的细胞类型。CPTX2309利用靶向CD8的tLNP,将mRNA递送到CD8+ T细胞来合成CAR蛋白,并用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病,如系统性红斑狼疮、多发性硬化和类风湿关节炎。
艾伯维近年来在体内CAR-T领域的布局进一步引发关注,此类疗法相比传统的CAR-T疗法,因其直接在患者体内进行免疫细胞改造的特点,有望大幅简化治疗流程,降低成本,从而拓展市场空间。今年3月,阿斯利康已以10亿美元收购了EsoBiotec,赛诺菲、安斯泰来及诺华等跨国药企也纷纷关注和投资于体内CAR-T疗法的研发。
脂质纳米颗粒递送技术作为体内CAR-T疗法的重要基础,正在为其突破性进展提供支持。随着人工智能、量子计算及高通量实验平台的应用,LNP设计优化效率得以提升,从而加速复杂疾病的创新治疗路径。此外,LNP递送技术不仅在疫苗中显示其价值,其在细胞疗法和基因编辑领域的应用潜力亦正持续得到挖掘。
艾伯维对LNP递送技术的重视,显示了其对体内CAR-T疗法未来发展和应用前景的信心。传统方法需要从患者体内提取细胞,并在体外进行处理,而体内CAR-T的出现,则可能彻底改变这一复杂流程。通过在患者体内直接进行细胞改造,体内CAR-T疗法有望大幅度降低治疗费用并提高可及性。随着技术的成熟,LNP技术在细胞疗法中显示出更高的安全性和生物相容性,这是传统慢病毒载体技术难以企及的优势。
当前,AI辅助脂质纳米颗粒设计的变革正在为mRNA公司开辟新的研发方向,BioNTech和赛诺菲等公司纷纷推进AI在LNP开发中的应用,增强了药物递送设计与优化的能力。AI的强大解析与预测能力使得LNP原料组成和结构设计更加高效,推动了下一代药物递送系统的极速发展。
与此同时,在全球顶级企业竞相研发的背景下,中国本土企业也逐步发力LNP领域,创新路径和价值实施正在不断显现。凭借AI技术的赋能,剂泰科技、艾博生物以及海昶生物等企业已在这一领域取得一系列创新成果。特别是剂泰科技凭借其高通量自动化LNP设计平台AiLNP的研制,展示了与国际企业竞争的潜力和实力。
综上所述,艾伯维的收购标志着基于mRNA-LNP的体内CAR-T疗法迎来了新的发展阶段,随着AI与LNP技术的进一步结合,其在细胞疗法和基因编辑领域的应用前景将愈加广阔,并引领着医药创新的未来发展方向。
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