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更新于：2025-06-04

Selumetinib sulfate

司美替尼

更新于：2025-06-04

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

AZD-6244 hydrogen sulfate、KOSELUGO、Selumetinib

+ [20]

靶点

MEK1 x MEK2

作用方式

抑制剂

作用机制

MEK1抑制剂(双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶1抑制剂)、MEK2抑制剂(双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶2抑制剂)

治疗领域

肿瘤神经系统疾病遗传病与畸形+ [9]

在研适应症

神经纤维瘤病神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤+ [59]

非在研适应症

急性早幼粒细胞白血病胆囊腺癌伴鳞状化生腺鳞癌+ [67]

原研机构

Array BioPharma, Inc.

在研机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

National Cancer InstituteMerck Sharp & Dohme LLC

+ [10]

非在研机构

Boehringer Ingelheim GmbH

MedImmune LLC

Array BioPharma, Inc.

权益机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Merck & Co., Inc.

AstraZeneca PLC

+ [3]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2020-04-10),

神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (美国)

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结构/序列

分子式C17H17BrClFN4O7S

InChIKeyGRKFGZYYYYISDX-UHFFFAOYSA-N

CAS号943332-08-9

关联

132

项与司美替尼相关的临床试验

NCT06502171

/ Not yet recruiting临床1期IIT

A Phase 1/1b/2 Study of Cabozantinib in Combination With Selumetinib for Plexiform Neurofibroma in Adults and Adolescents With Neurofibromatosis Type 1

Based on the clinical activity of both selumetinib and cabozantinib as monotherapies in clinical trials, the demonstrated activity of these agents in reduced doses in preclinical studies, and the non-overlapping toxicity profiles, the study will assess the tolerability and efficacy of selumetinib and cabozantinib in combination in participants with NF1 ≥16 years old with progressive and/or symptomatic PN in a phase 1/1b/2 clinical trial.
Trial Design Phase 1 This will be an open label, dose escalation phase. Dose level escalation will be determined by a rolling six design. In this design, up to 6 participants can be enrolled at a given dose level and then evaluated for dose limiting toxicity (DLT) within the DLT window. The DLT window is defined as 16 weeks in this study based on the long half-life of cabozantinib and the desire to have maximum confidence about long-term tolerability of the combination prior to proceeding to the next dose level.
Phase 1b Once the recommended phase 2 dose has been determined in phase 1, an expanded cohort of 12 participants will be enrolled in phase 1b portion of the study.
Phase 2 This will be an open label, single-arm phase using the recommended phase 2 dose.

开始日期2025-07-01

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+2]

NCT05253131

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase 1/2 Trial of the MEK Inhibitor Selumetinib and Bromodomain Inhibitor With Durvalumab (MEDI4736), a PD-L1 Antibody for Sarcomas Including Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors (NF112)

A multi-institutional open-label phase 1/2 trial of selumetinib in combination with BI and durvalumab in refractory/unresectable sarcomas including MPNST. The phase 1 portion will be separated in two parts and will be open to all patients with refractory/relapsed sarcomas. The phase 2 portion will be for patients with refractory/unresectable NF1-associated MPNST.

开始日期2025-06-15

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+1]

NCT06188741

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Phase 2 Trial of Selumetinib for the Prevention of Plexiform Neurofibroma Growth and Morbidity in Neurofibromatosis Type 1

Plexiform neurofibromas (PN) are known to cause significant morbidity in children with NF1. The recent FDA approval for selumetinib in children 2 years and older with inoperable symptomatic PN was based on the finding that selumetinib shrinks the majority of PN in children with NF1 and results in clinically meaningful benefit such as improvement in pain or range of motion. However, many morbidities, such as blindness or nerve damage, cannot be fully reversed with PN shrinkage. Therefore, there remains a critical need in this patient population to determine if young participants with PN in high-risk locations may benefit from early medical intervention prior to the development of clinical problems. This study will determine whether participants with asymptomatic PN in high-risk locations can potentially benefit from early treatment with selumetinib.

开始日期2025-06-01

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+1]

100 项与司美替尼相关的临床结果

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100 项与司美替尼相关的转化医学

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100 项与司美替尼相关的专利（医药）

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1,737

项与司美替尼相关的文献（医药）

2025-12-01·CHILDS NERVOUS SYSTEM

The state of targeted therapeutic pharmacological approaches in pediatric neurosurgery: report from the European Society for Pediatric Neurosurgery (ESPN) Consensus Conference 2024

Review

作者: Due-Tønnessen, B J ; Leblond, P ; Thompson, D ; Obersnel, M ; Thomale, U W ; Di Rocco, F ; Knerlich-Lukoschus, F ; Romano, A ; Frassanito, P

Abstract:

Objective:

The development of novel targeted therapies is opening new perspectives in the treatment of pediatric brain tumors. Their precise role in therapeutic protocols still needs still to be defined. Thus, these novel pharmacological approaches in pediatric neurosurgery were the topic of the European Society for Pediatric Neurosurgery (ESPN) Consensus Conference held in Lyon (France) in January 25–27, 2024.

Method:

The paper reviews the current knowledge about targeted therapy as well as the current literature published on the topic. The conference aimed for an interdisciplinary consensus debate among pediatric oncologists and pediatric neurosurgeons on the following questions.Question 1: What is the current role for targeted therapies as neoadjuvant treatments before pediatric brain tumor removal?Question 2: What are the benefits, cost/efficiency, and long-term side effects of targeted therapies in the treatment of pediatric brain tumors?Question 3: Based on contemporary data, at which stage and in which pathologies do targeted therapies play a significant role?

Results:

Ninety-two participants answered consensus polls on the state of the art of targeted therapies, the ethical issues related to their use, and the evolving change in the role of pediatric neurosurgeons. The neoadjuvant role of targeted therapies is difficult to define as there are many different entities to consider. Despite the recently reported potential benefits, questions regarding the use of targeted therapies are manifold, in particular regarding sustainable benefits and long-term side effects. Additionally, challenging cost issues is a limiting factor for the broader availability of these drugs. Studies have demonstrated superiority of targeted therapy compared to chemotherapy both in randomized trials and compared to historical cohorts in the management of a subset of low-grade gliomas. The same drug combinations, BRAFi and MEKi, may be effective in HGG that have relapsed, progressed, or failed to respond to first-line therapy. Similar conclusions on efficacy may be drawn for mTORi in TSC and selumetinib in plexiform neurofibromas. For other tumors, the picture is still obscure due to the lack of data or even the lack of suitable targets. In conclusion, targeted treatment may not always be the best option even when a target has been identified. Safe surgery remains to be a favorable option in the majority of cases.

Conclusion:

The constantly evolving drug technology and the absence of long-term safety and efficacy studies made it difficult to reach a consensus on the predefined questions. However, a report of the conference is summarizing the present debate and it might serve as a guideline for future perspectives and ongoing research.

2025-12-01·CHILDS NERVOUS SYSTEM

Severe cervical kyphosis in a complex child with NF1, case report and literature review

Review

作者: Piatelli, Gianluca ; Santoro, Claudia ; Pola, Enrico ; De Prisco, Ferruccio ; Miele, Giuseppina ; Perrotta, Silverio ; Nasto, Luigi Aurelio

Abstract:

Purpose:

We faced and herein report a detailed description of pre-operative assessment, management, and post-operative follow-up of a 2-year and 10-month-old girl with neurofibromatosis 1 (NF1) who presented with severe, dystrophic, cervical kyphosis (170 degrees) associated with extensive pre- and para-vertebral plexiform neurofibromas, who also went under MEK inhibitors therapy. Cervical kyphosis in NF1 is particularly rare, and there is no extensive literature available on the subject in terms of clinico-radiological features, surgical approach, and outcomes. We therefore also performed a comprehensive review of the available literature on the topic.

Methods:

The clinical report was made through the retrospective review of all medical documents and imaging of the patient. The systematic review was performed based on the inclusion and exclusion criteria set by the authors on surgical management of cervical kyphosis in NF1 patients according to the Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses (PRISMA).

Results:

Our patient underwent a first-stage halo-gravity traction followed by a single-stage occipito-cervical posterior fusion. The six-week traction resulted in a reduction of the deformity from 170 to 90°. A further amelioration was obtained by surgery with a final 60% correction of the curvature (69° at last post-operative X-ray). No complications were observed at 1-and-a-half-year follow-up. The plexiform neurofibromas were treated with MEK inhibitors: trametinib for 1 year and 11 months until performing halo traction, and with selumetinib after surgery. We just found 19 papers suitable according to our selection criteria.

Conclusion:

Combined anterior and posterior fusion (CAP) is generally the best treatment option, although it is not always feasible. When plexiform, symptomatic, inoperable neurofibromas coexist, surgery can be preceded or followed by MEK inhibitor treatment for better control or a volumetric reduction of the tumors. The best therapeutic choice should always be the result of a multidisciplinary, expert approach and patient-tailored design.

2025-06-01·MOLECULAR BIOTECHNOLOGY

A Comprehensive Analysis Exploring the Impact of an Immunogenic Cell Death-Related Panel for Ovarian Cancer

Article

作者: Ren, Jie ; Wang, Yifei ; Zhang, Xing ; Jia, Yifan ; Chen, Rui ; Qu, Kai ; Liu, Chang

Ovarian cancer (OV) is a malignant tumor that ranks first among gynecological cancers, thus posing a significant threat to women's health. Immunogenic cell death (ICD) can regulate cell death by activating the adaptive immune system. Here, we aimed to comprehensively characterize the features of ICD-associated genes in ovarian cancer, and to investigate their prognostic value and role in the response to immunotherapy. After analyzing datasets from The Cancer Genome Atlas, we utilized weighted gene coexpression network analysis to screen for hub genes strongly correlated with ICD genes in OV, which was subsequently validated with OV samples from the Gene Expression Omnibus (GEO) database. A prognostic risk model was then constructed after combining univariate, multivariate Cox regression and LASSO regression analysis to recognize nine ICD-associated molecules. Next, we stratified all OV patients into two subgroups according to the median value. The multivariate Cox regression analysis showed that the risk model could predict OV patient survival with good accuracy. The same results were also found in the validation set from GEO. We then compared the degree of immune cell infiltration in the tumor microenvironment between the two subgroups of OV patients, and revealed that the high-risk subtype had a higher degree of immune infiltration than the low-risk subtype. Additionally, in contrast to patients in the high-risk subgroup, those in the low-risk subgroup were more susceptible to chemotherapy. In conclusion, our research offers an independent and validated model concerning ICD-related molecules to estimate the prognosis, degree of immune infiltration, and chemotherapy susceptibility in patients with OV.

191

项与司美替尼相关的新闻（医药）

2025-05-30

·摩熵医药

5款MEK抑制剂上市，复星医药、百济领衔，20+在路上

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。5月29日，复星医药的1类创新药芦沃美替尼（FCN-159，商品名：复迈宁）获批上市，适用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。芦沃美替尼基本信息图片来源：摩熵医药全球药物研发数据库说到I型神经纤维瘤病（NF1），这是一种较为常见的常染色体显性遗传性疾病。在神经纤维瘤病的三种主要临床类型中，它占据了96%的比例，且已被纳入国家罕见病目录，全球发病率为1/2500-1/3000。大约30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（PN），这种瘤体沿神经长轴呈弥漫性生长，常累及多条神经干、分支及神经丛，并侵及周围组织，从而引发毁容、疼痛、运动及呼吸功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等一系列严重问题。鉴于NF1相关PN瘤体复杂的生长特性和侵入性生长方式，手术治疗面临着诸多挑战。瘤体往往生长于头部、颈部、脊椎等特殊部位，致使手术风险巨大、难度极高，部分瘤体无法被完全切除，且复发率居高不下，这使得手术治疗效果极为有限，因此，研发有效的治疗药物迫在眉睫。FCN-159作为复星医药开发的高活性、高选择性MEK1/2抑制剂，其作用机制至关重要。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，通过抑制MEK的活性，能够有效抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路的活性，进而抑制肿瘤生长。而在NF1中，RAS-丝裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）通路常常发生异常，这种异常会促使细胞增殖和肿瘤沿神经生长，因此，MEK被认为是F1相关PN药物开发的潜力靶点。MEK 抑制剂的应用不仅局限于治疗NF1相关 PN，它还在黑色素瘤、结直肠癌、淋巴瘤等肿瘤的治疗领域展现出巨大潜力。据摩熵医药数据库显示，目前国内已批准5款MEK抑制剂，除了芦沃美替尼，还有诺华/百济神州的Trametinib（曲美替尼）、阿斯利康/默克的Selumetinib（氢司美替尼）、泽璟生物的Donafenibtosylate（甲苯磺酸多纳非尼）和科州制药的Tunlametinib（妥拉美替尼）。国内获批上市的MEK抑制剂图片来源：摩熵医药全球药物研发数据库此外，国内还有20余款MEK抑制剂正处于研发阶段，如卫材的E-6201（II期临床）、恒瑞医药的SHR7390（I期临床）、基石药业的CS3006（I期临床）、正大天晴的TQ-B3234（I期临床）、来凯医药的GSK-795（I期临床）、璧辰医药的ABM-168（I期临床）等。此次11款创新药集中获批，既是中国药审改革成果的集中体现，也标志着本土药企在肿瘤、罕见病等高壁垒领域实现技术突破。随着政策支持力度加大和研发体系完善，未来将有更多创新药进入临床，为患者带来生命希望。END本文为原创文章，转载请留言获取授权近期热门资源获取数据透视：中药创新药、经典验方、改良型新药、同名同方的申报、获批、销售情况-2025042023H2-2024H1中国药品分析报告-2025042024年中国1类新药靶点白皮书-202503中国AI医疗健康企业创新发展百强榜单-202502解码护肤抗衰：消费偏好洞察与市场格局分析-2025022024年FDA批准上市的新药分析报告-2025012024年NMPA批准上市的新药分析报告-2025012024年医保谈判及市场分析报告-2025.012024年中国医疗健康投融资全景洞察报告-202501小分子化药白皮书（上）-2025012024医美注射材料市场发展分析报告-202412中国放射性药物产业白皮书-202410近期更多摩熵咨询热门报告，识别下方二维码领取联系我们，体验摩熵医药更多专业服务会议合作园区服务数据库咨询定制服务媒体合作点击上方图片，即可开启摩熵化学数据查询点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

上市批准临床2期临床1期申请上市

2025-05-29

·医药魔方Info

复星医药MEK1/2抑制剂「芦沃美替尼」获批上市

5月29日，国家药监局网站显示，复星医药自主研发的芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼，研发代号：FCN-159）获批上市，用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。芦沃美替尼是复星医药自主研发的创新型小分子MEK1/2选择性抑制剂，目前正在开展治疗NF1成人患者的III期临床试验。针对组织细胞肿瘤的II期研究结果显示，初治或复发/难治性、不限制基因突变类型的组织细胞肿瘤患者接受芦沃美替尼（8mg）治疗后，独立评审委员会（IRC）和研究者评估的确认的客观缓解率（cORR）分别为82.8%（24/29，其中14例CMR、10例PMR）和75.9%（22/29，其中12例CMR、10例PMR），中位至缓解时间均为2.9个月。在这29例患者中，共有13例患者进行了基线cfDNA基因突变检测（其中10例BRAFmut，3例MAP2K1mut），在2次肿瘤评估后，92.3%的患者的基因突变频率降低（69.2%，9/13）或未检测到（23.1%，3/13），该检测结果与临床反应（ORR）一致。针对神经纤维瘤的II期研究结果显示，NF1儿童患者接受芦沃美替尼（5mg/2）治疗后，盲法独立审查委员会（BIRC）和研究者评估的ORR分别为44.2%和60.5%。中位缓解持续时间（DOR）和中位无进展生存期（PFS）仍未达到。研究者评估的1年 PFS 率为95.3%。根据医药魔方NextPharma数据库，目前全球范围内已获批上市的MEK1/2选择性抑制剂共7款，包括曲美替尼（诺华）、比美替尼（辉瑞）、司美替尼（阿斯利康）、考比替尼（罗氏）、妥拉美替尼（科州制药）、mirdametinib（默克）和芦沃美替尼（复星医药）。Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

上市批准临床结果临床2期临床3期

2025-05-22

·CPHI制药在线

复星医药MEK1/2抑制剂：拟纳入突破性治疗品种

关注并星标CPHI制药在线根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网 4 月 29 日的最新公示，上海复星医药产业发展有限公司申报的 FCN-159 片，拟被纳入突破性治疗品种，其对应的适应症为儿童朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）。公开信息表明，FCN-159 片是复星医药研发的创新型小分子化学药物芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼）。此前，该产品已有两项上市申请获得 CDE 受理，并被纳入优先审评程序。这两项适应症分别为：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤的治疗，以及 2 岁及以上儿童 1 型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）的治疗。截图来源：CDE官网PART01认识 MEK1/2 抑制剂MEK1/2，全名丝裂原活化蛋白激酶激酶 1 和 2（Mitogen-Activated Protein Kinase Kinase 1/2），它处于 RAS-RAF-MEK-ERK 信号通路的核心位置，负责将来自上游 RAF 的激活信号，精准无误地传递给下游的 ERK，从而调控细胞的增殖、分化、生存和代谢等一系列关键过程。正常情况下，MEK1/2 能确保细胞的生长、分裂等活动都在正确的轨道上进行。然而，当身体受到各种致癌因素的影响，如长期暴露在紫外线、化学物质或病毒感染下，RAS-RAF-MEK-ERK 信号通路就可能出现异常激活。此时，MEK1/2 持续处于激活状态，不断向下游传递错误的信号，就会导致细胞疯狂增殖、无法正常凋亡，最终引发肿瘤的形成和发展。在许多恶性肿瘤中，如黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌等，都能检测到 MEK1/2 的异常激活。复星医药凭的FCN-159 片是一款高选择性的 MEK1/2 抑制剂，能够精准地识别并结合 MEK1/2 蛋白，通过抑制 MEK 激酶的磷酸化，有效阻断下游 ERK 蛋白的磷酸化，从而阻滞细胞周期于 G0/G1 期，诱导癌细胞凋亡。此次复星医药拟被纳入突破性治疗疗法的适应症朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是组织细胞肿瘤的亚型之一，已经被收录至《中国第一批罕见病目录》。组织细胞肿瘤是指起源于单核吞噬细胞系统或向单核吞噬细胞系统细胞分化的肿瘤。它是一种以MAPK信号通路激活为主要特征的克隆性血液系统肿瘤，目前手术治疗、放化疗、骨髓移植等治疗手段的疗效十分有限，患者预后仍然较差。 PART02临床数据在一项多中心、开放标签、单臂、非随机、1 期剂量递增试验中，19 名 18 - 70 岁的 NF1 相关丛状神经纤维瘤患者参与其中，他们被分成 4 组，分别接受口服不同剂量（4mg、6mg、8mg、12mg）的 FCN-159 治疗，每日一次。在疗效分析的 16 例患者中，所有患者的肿瘤体积都出现了减小，其中 6 例（37.5%）患者获得了部分缓解（PR），最大的肿瘤缩小率更是高达 84.2%在安全性方面，虽然所有 19 例患者都观察到了药物治疗相关的不良事件（TEAE），但大多数为 1 级或 2 级，属于轻度到中度的不良反应。纳入剂量限制性毒性（DLT）分析的患者中，8 例接受 8mg 治疗的患者仅有 1 例报告了 DLT，3 例接受 12mg 治疗的患者中有 3 例报告了 DLT ，最大耐受剂量确定为 8mg 。这表明 FCN-159 片在治疗剂量范围内具有良好的耐受性，不良事件可控，患者能够较好地接受治疗。在 2023 年 6 月美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上展示的 FCN-159 在成人 NF1 的 1/2 期研究结果汇总分析中，进一步证实了其出色的疗效。研究结果显示，FCN-159 治疗成人患者的客观缓解率（ORR）达到了 45.1% ，这一数据再次证明了 FCN-159 片在治疗 NF1 相关丛状神经纤维瘤成人患者上的显著效果。除了在 NF1 相关丛状神经纤维瘤治疗上的突出表现，FCN-159 片在其他拟开发适应症上也展现出了巨大的潜力。在组织细胞肿瘤的治疗研究中，FCN-159 片同样表现出色。在一项在中国开展的多中心、开放标签、单臂 2 期临床试验中，共纳入了 30 例患者（其中 1 例患者因未满足 LCH 诊断标准而从基线和疗效分析中排除）。截至数据截止日期（2024 年 2 月 2 日），中位随访时间为 16.2 个月。独立评审委员会（IRC）根据 PET 反应标准（PRC）评估的总缓解率（ORR）高达 82.8%（24/29，其中 14 例完全代谢缓解 CMR、10 例部分代谢缓解 PMR），研究者根据 PRC 评估的 ORR 为 75.9%（22/29，其中 12 例 CMR、10 例 PMR），中位至缓解时间均为 2.9 个月。对于 IRC 和研究者分别根据 RECIST 1.1 基线评估存在靶向病灶的 16 例、13 例患者，其 ORR 分别为 56.3%、46.2% ，中位至缓解时间分别为 3.0 个月、3.4 个月。在安全性方面，虽然大多数患者出现了治疗相关不良事件，但多为 1 - 2 级，严重不良事件发生率低，且均与研究药物无关。这一研究结果表明，FCN-159 片对组织细胞肿瘤患者具有显著疗效，且药物治疗耐受性良好，不良事件可控。对于晚期实体瘤和低级别脑胶质瘤等疾病，FCN-159 片目前也正在积极开展临床试验。从前期的研究数据和初步结果来看，FCN-159 片在抑制肿瘤细胞增殖、诱导肿瘤细胞凋亡等方面展现出了积极的作用，有望为这些疾病的治疗提供新的有效手段。本次芦沃美替尼用于治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症拟纳入突破性治疗品种，意味着这款产品有望在不久的将来为这种儿童罕见病带来新的治疗选择。PART03目前全球 mek 抑制剂竞争格局在全球医药市场中，MEK 抑制剂领域的竞争可谓是硝烟弥漫，目前全球总共有 5 款 MEK 抑制剂获批上市，在国内上市的有 3 款。这 5 款抑制剂各有千秋，在不同的肿瘤治疗领域发挥着重要作用。诺华的曲美替尼（Trametinib），商品名为 Mekinist，是全球首款上市的 MEK 抑制剂。2013 年 5 月，它首次获 FDA 批准，用于治疗具有 BRAF V600E 或 V600K 突变的不可切除或转移性黑色素瘤。曲美替尼不仅能单独使用，还能与 BRAF 抑制剂达拉非尼（Dabrafenib）联合使用。这种联合疗法在 2014 年 1 月获得 FDA 批准，用于治疗 BRAF V600E 或 V600K 突变的转移性非小细胞肺癌。辉瑞的比美替尼（Binimetinib），商品名为 Mektovi 。2018 年 6 月，它与恩考芬尼（Encorafenib）联合获批，用于治疗 BRAF V600E 或 V600K 突变的不可切除或转移性黑色素瘤。阿斯利康的司美替尼（Selumetinib），商品名为 Koselugo 。2020 年 4 月，它获批用于治疗 2 岁及以上儿童的 Ⅰ 型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤，这是首个获批用于治疗 NF1 的药物，填补了该领域的治疗空白。司美替尼能够特异性地抑制 MEK1/2，阻断肿瘤细胞的生长信号传导，从而达到治疗肿瘤的目的。在针对 NF1 相关丛状神经纤维瘤的临床试验中，司美替尼表现出了良好的治疗效果，显著改善了患者的病情。罗氏的考比替尼（Cobimetinib），商品名为 Cotellic 。2015 年 11 月，它与维莫非尼（Vemurafenib）联合获批，用于治疗 BRAF V600E 或 V600K 突变的不可切除或转移性黑色素瘤。考比替尼通过抑制 MEK1/2 的活性，协同维莫非尼增强对 BRAF 突变黑色素瘤细胞的抑制作用。上海科州药物研发有限公司的妥拉美替尼（Tolametnib），商品名为科露平。2024 年 3 月，它获批用于含抗 PD - 1/PD - L1 治疗失败的 NRAS 突变晚期黑色素瘤患者，是全球首个获批用于 NRAS 突变黑色素瘤的靶向药物。妥拉美替尼在结构上与其他 4 款 MEK 抑制剂不同，有效解决了已有药物的安全性问题，提高了靶点抑制作用，活性更高，药代动力学性质更佳。在针对 NRAS 突变晚期黑色素瘤患者的临床试验中，妥拉美替尼展现出了良好的疗效和安全性。面对如此激烈的竞争格局，复星医药的 MEK1/2 抑制剂依然展现出了独特的竞争优势和广阔的前景。如上文所述复星医药的 FCN-159 片在多项临床试验中和安全性上表现出色。在适应症拓展方面，复星医药展现出了前瞻性的布局。目前，除了在 NF1 相关丛状神经纤维瘤和组织细胞肿瘤等领域取得显著进展外，FCN-159 片还在积极开展针对晚期实体瘤和低级别脑胶质瘤等多种疾病的临床试验。这一广泛的适应症拓展策略，使得 FCN-159 片能够覆盖更多的患者群体，满足不同患者的治疗需求。一旦在这些新的适应症上取得突破，复星医药的 MEK1/2 抑制剂将在市场中占据更有利的地位。PART04复星医药创新之路复星医药自 1994 年成立以来，始终将创新视为企业发展的核心驱动力，在创新药领域走出了一条坚定而辉煌的发展之路。复星医药在创新药和高值器械领域进行了广泛而深入的布局，成果斐然。在创新药方面，其产品聚焦实体瘤、血液瘤、免疫炎症等核心治疗领域。2019 年，中国首个生物类似药汉利康（利妥昔单抗注射液）获批上市，打破了国外药企在该领域的长期垄断，为国内淋巴瘤患者带来了质优价廉的治疗选择，开启了复星医药创新药发展的新篇章。此后，复星医药不断取得突破，中国首个自主研发的中欧美获批生物类似药汉曲优（曲妥珠单抗注射液，美国商品名：HERCESSI，欧洲商品名：Zercepac）成功上市，为全球乳腺癌和胃癌患者提供了新的治疗方案；中国首个获批上市的 CAR-T 细胞治疗产品奕凯达（阿基仑赛注射液），为癌症治疗带来了革命性的突破，让更多癌症患者看到了治愈的希望；全球首个获批一线治疗小细胞肺癌的抗 PD-1 单抗汉斯状（斯鲁利单抗注射液），更是在肺癌治疗领域取得了重大进展，惠及全球超 7.5 万名患者。在医疗器械领域，复星医药同样积极布局，不断引入先进技术和产品。2024 年 6 月，复星医药与直观医疗联营公司直观复星总部产业基地在上海浦东张江启用，进一步加速达芬奇手术系统的国产化进程，真正实现 “中国制造、共同研发、全球销售” ，推动了我国高端医疗器械产业的发展。2024 年 3 月，用于肺部结节等早诊早治的 Ion 支气管导航操作系统获得国家药监局批准，将帮助更多肺癌患者通过更微创的方式获得早期的诊断和治疗。此外，复星医药还在神经系统疾病领域布局了磁共振引导超声聚焦（磁波刀）、自由移动式 CT 和无液氦脑磁图仪等全球领先的创新技术和产品，致力于为脑重大疾病的精准诊疗提供整体解决方案。从实验室到临床，从中国到世界，复星医药正朝着 “重磅炸弹” 的目标全速前进。随着药物的获批上市，它将为无数患者驱散病痛阴霾；而复星医药也将继续以创新为笔，在全球医药舞台上书写更多 “中国奇迹”！参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Apr 29,2025,From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]【2024 EHA】ORR 82.8%,,MEK1/2抑制剂复迈替尼（FCN-159）治疗组织细胞肿瘤2期数据披露.Retrieved Jun 14,2024,From https://mp.weixin.qq.com/s/-VMGcI2oomZvQi2onoddig [3]全球研发动态|筑希望之堤,芦沃美替尼助力罕见病诊疗新篇章.Retrieved Feb 28,2025,From https://mp.weixin.qq.com/s/6xJs0gqrx92tsD1OJ83aZAEND【企业推荐】智药研习社直播预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

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-	司美替尼	L01XE	DB11689

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
神经纤维瘤病	韩国	AstraZeneca PLC	2021-05-28
神经纤维瘤病1型	美国	AstraZeneca Pharmaceuticals LP	2020-04-10
丛状神经纤维瘤	美国	AstraZeneca Pharmaceuticals LP	2020-04-10

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
NF1突变型丛状神经纤维瘤	申请上市	中国	AstraZeneca UK Ltd.	2025-02-20
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性低级别星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性低级别星形细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性 WHO II 级胶质瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性 WHO II 级胶质瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
结节性硬化症	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
结节性硬化症	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
低级别星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2020-01-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04924608 (KOMET, ASCO2025)	临床3期	NF1突变型丛状神经纤维瘤	145	Selumetinib 25 mg/m2 BID	製製鏇襯憲簾憲壓廠齋(鬱憲糧網獵獵觸憲選獵) = 糧淵衊願糧鏇積鹽鬱繭襯顧蓋遞鹹窪襯選蓋構 (獵鹽鑰艱窪鬱鏇觸夢醖, 11.2 ~ 30.9)	积极	2025-05-30
				Placebo	製製鏇襯憲簾憲壓廠齋(鬱憲糧網獵獵觸憲選獵) = 鏇壓夢鬱獵築鏇願顧糧襯顧蓋遞鹹窪襯選蓋構 (獵鹽鑰艱窪鬱鏇觸夢醖, 1.5 ~ 13.3)
NCT02407405 (Pubmed \| Nat Med)	临床2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	33	Selumetinib	繭構鑰糧鬱蓋簾憲鏇遞(衊醖構積積襯鑰蓋選夢) = acneiform rash was the most prevalent AE 壓遞製醖憲築夢壓遞廠 (願壓襯壓願衊膚襯積鑰 )	积极	2025-01-01
NCT04924608 (KOMET, Company_Website) 人工标引	临床3期	神经纤维瘤病1型	145	selumetinib	齋獵繭鑰範淵鬱蓋鹹鬱(憲鏇積齋艱醖鹹遞範獵) = Topline results showed that KOSELUGO, an oral, selective MEK inhibitor, demonstrated a statistically significant and clinically meaningful improvement in objective response rate (ORR), the study’s primary endpoint, versus placebo, in these adult patients. 餘製築憲願憲繭窪範窪 (遞簾淵淵簾簾選選壓鑰 ) 达到	积极	2024-11-12
NCT03833427 (MK-5618-001, CTgov)	临床1期	实体瘤	32	Selumetinib+Pembrolizumab (Selumetinib 50mg + Pembrolizumab)	醖積網簾淵網衊網簾獵 = 範鹹夢鹽淵淵範鑰鬱願鏇積鏇壓鹽艱膚鏇築壓 (鏇築積糧膚鏇繭壓願遞, 襯鏇壓願簾憲醖醖製願 ~ 糧鹽顧膚壓選糧憲獵衊) 更多	-	2024-10-30
				Selumetinib+Pembrolizumab (Selumetinib 75mg + Pembrolizumab)	醖積網簾淵網衊網簾獵 = 夢廠範齋顧製鏇淵齋範鏇積鏇壓鹽艱膚鏇築壓 (鏇築積糧膚鏇繭壓願遞, 糧廠範壓廠網鹽遞遞憲 ~ 鑰襯鬱鏇壓選觸築襯襯) 更多
NCT01256359 (DOC-MEK, CTgov)	临床2期	黑色素瘤 \| 不可切除的黑色素瘤	83	AZD6244+Docetaxel (Docetaxel and AZD6244)	簾觸鑰願獵獵淵積窪鹽(衊網鬱製壓糧網衊範糧) = 夢獵鑰獵齋鏇餘壓憲淵憲遞齋願襯鏇鬱顧鏇築 (構築顧願襯鏇襯獵鏇願, 積蓋鹹衊夢製觸範顧願 ~ 製膚選鹹觸範範艱餘選) 更多	-	2024-08-15
				Docetaxel and placebo (Docetaxel and Placebo)	簾觸鑰願獵獵淵積窪鹽(衊網鬱製壓糧網衊範糧) = 鑰鬱膚積醖壓鏇積鹽築憲遞齋願襯鏇鬱顧鏇築 (構築顧願襯鏇襯獵鏇願, 製齋夢艱鬱鑰蓋淵積醖 ~ 鬱構壓鏇壓鑰醖餘壓鏇) 更多
NCT02839720 (Pubmed)	临床2期	神经纤维瘤	4	Selumetinib	積繭簾構積蓋製糧鏇鏇(衊廠鏇鑰範鏇餘鏇鏇夢) = 襯憲夢範網獵鏇淵繭糧構鹽餘範遞鑰襯壓積範 (觸餘顧襯醖窪選選網餘 )	-	2024-06-21
				Placebo	積繭簾構積蓋製糧鏇鏇(衊廠鏇鑰範鏇餘鏇鏇夢) = 鑰鬱鏇觸憲構觸顧築鏇構鹽餘範遞鑰襯壓積範 (觸餘顧襯醖窪選選網餘 )
NCT01362803 (SPRINT, Pubmed \| Future Oncol)	临床1/2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	50	Selumetinib	壓艱壓醖願鑰壓鬱構餘(蓋廠遞願鹹選齋襯蓋餘) = mainly mild and could be managed by doctors 簾膚製網齋糧糧鹹憲鹽 (繭顧鏇醖繭繭齋繭醖鬱 ) 更多	积极	2024-05-01
AAN2024	N/A	神经纤维瘤病1型	-	Selumetinib 20mg/10mg	鬱鏇艱築築觸衊願糧簾(壓夢壓鑰壓衊製窪願糧) = 鹹夢憲醖衊簾願鏇觸鬱鬱憲廠齋襯襯蓋鹽積構 (選觸鏇繭築築網醖淵選 )	-	2024-04-09
				Selumetinib 20mg b.i.d.	鬱鏇艱築築觸衊願糧簾(壓夢壓鑰壓衊製窪願糧) = 醖鏇襯獵鬱憲膚膚壓餘鬱憲廠齋襯襯蓋鹽積構 (選觸鏇繭築築網醖淵選 )
NCT03833427 (Pubmed) 人工标引	临床1期	实体瘤 PDCD1 Positive	32	selumetinib 50mgselumetinib 50mg + pembrolizumabpembrolizumab 200 mg	鹽壓網膚鬱鹽積鏇鹽淵(繭觸獵顧網製選鬱鑰醖) = 2/11 patients (18.2%) experienced DLTs (n = 1 grade 3 diarrhea, n = 1 grade 3 fatigue). In the selumetinib 125 mg group, 3/14 (21.4%) experienced DLTs (n = 1 grade 2 retinal detachment, n = 1 grade 3 retinopathy, n = 1 grade 3 stomatitis) 鬱夢鹹觸顧醖遞顧艱鏇 (淵網顧顧廠積選鬱簾蓋 ) 更多	不佳	2024-03-14
				pembrolizumabpembrolizumab 200 mg + selumetinib 75mgselumetinib 75mg
NCT05101148 (Pubmed)	临床1期	NF1突变型丛状神经纤维瘤	24	Selumetinib with low-fat meal	網壓範衊膚選鹽膚構顧(觸憲齋簾築鹹構鬱蓋廠) = 鬱鏇願襯醖糧艱醖襯衊願遞蓋醖築範艱獵醖積 (網選範繭糧積膚艱鹽蓋 )	积极	2024-01-01
				Selumetinib in fasted state	網壓範衊膚選鹽膚構顧(觸憲齋簾築鹹構鬱蓋廠) = 憲鹹顧觸醖鹽廠築獵構願遞蓋醖築範艱獵醖積 (網選範繭糧積膚艱鹽蓋 )