霍德生物hNPC01注射液获FDA快速通道资格，加速推进神经损伤疾病治疗突破
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12月2日，霍德生物公司宣布，其自主研发的全球首款针对缺血性脑卒中长期运动障碍的人前脑神经前体细胞注射液（hNPC01）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的快速通道资格。这一重要资质的授予表明了hNPC01的创新性和临床价值得到了国际权威监管机构的高度认可，并为其未来的临床应用铺平了道路。
hNPC01注射液是一种基于人诱导多能干细胞（iPSC）定向分化的异体前脑神经前体细胞疗法。该治疗方案具备以下三大核心优势：
首先，在细胞纯度、一致性与安全性方面，通过独特的二代RONA诱导分化技术实现了稳定的批次生产。hNPC01的前脑神经前体细胞纯度超过99%，没有发现iPSC残留或其他杂质，多次测试表明产品一致性和稳定性良好。迄今为止的非临床和临床研究均支持其安全性。
其次，hNPC01在细胞替代机制上展现出卓越的性能。该疗法的细胞可以在体内外继续分化为功能性的大脑皮层神经细胞。研究表明，hNPC01移植至脑梗塞大鼠模型后一个月，体内90%的分化神经元表现出活跃的电生理活动，且能够与下丘脑等多个脑区域形成神经网络连接，显著促进运动功能的恢复。
最后，在国际研发进度上，hNPC01处于领先地位。该注射液已于2023至2024年相继获得中国和美国的研究性新药（IND）批文，在中国完成了针对23例偏瘫患者的I期临床试验，并通过“十四五”国家重点研发项目进行12至18个月的跟踪研究。这些数据展现出良好的安全性及治疗潜力，为后续研究工作奠定了坚实基础。
这一临床试验显示，在所有剂量组中，患者的上下肢运动功能评分在12个月时相较于基线有显著改善。目标人群的上肢功能改善（FMA-UE）和综合数据与历史对比组差异显著，P值低于0.001或0.005。
此外，hNPC01的疗效表现为，在治疗后12个月，低剂量组的上肢改善平均为11.3分，高剂量组则为13.7分。达到临床显著改善标准（超过5分）的患者比例达到92%。这一功效相比当前唯一获批用于偏瘫治疗的神经刺激器（VNS）更为突出，而后者在结合3个月康复计划后仅取得5.8分的上肢改善。
进一步的研究显示，大多数参与者的上下肢功能在12至18个月的随访期间持续改善。完成18个月随访的9名患者的FMMS评分平均进一步提高了1到10分。此外，近70%的目标人群中，患者的改良Rankin残疾等级（mRS）提高了1级，显示出hNPC01不仅能改善运动功能障碍，还对提升患者的长期残疾程度和生活质量有积极影响。
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