靖因药业：全球首例siRNA降脂药物进入高血脂II期临床试验

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12月31日，靖因药业宣布，其siRNA新药SRSD216在关于治疗高脂蛋白血症的2期临床试验中，首例患者已经成功完成用药。此次临床试验在中国和美国同步进行，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，计划招募大约60名受试者，要求其脂蛋白(a)水平高于150 nmol/L。参加者将被随机分配到三个不同剂量组：100毫克、300毫克和600毫克。

 

这一研究的主要目的是评估SRSD216的安全性，而次要研究终点则包括该药物的药代动力学参数，以及脂蛋白(a)水平相对于基线的变化情况。根据新闻稿内容，SRSD216是一种双链小干扰核糖核酸（siRNA）药物，专门用于调控LPA基因，以抑制肝脏中载脂蛋白(a)的生成，进而降低循环中脂蛋白(a)的水平。

 

临床前研究结果表明，这一药物在靶点特异性和安全性方面都表现出色。在1期临床试验中，药物在3个月的中期数据显示，其能够将脂蛋白(a)水平减少多达95%。而且，单次皮下注射给药后的疗效可持续至少12周，并且未观察到具有临床意义的安全性风险。

 

以下是相关领域的一些扩展阅读：

1. 2025年12月，悦康药业获得NMPA批准，开展YKYY032注射液用于治疗高脂蛋白(a)血症的临床试验，显示出市场竞争的激烈。悦康药物的RNA降脂药在中美两地获得了临床试验批准。
2. 2025年12月初，新加坡的生物医药公司Wave Life Science发布消息，其针对肥胖人群的1期临床试验INLIGHT中，GaINAc缀合小分子siRNA WVE-007的中期数据积极，表明这种每年一次的siRNA减肥药具有良好的临床前景。
3. 2025年10月，苏州时安生物技术有限公司研制的针对乙肝病毒HBx基因和肝细胞PD-L1基因的双靶点siRNA疗法SA1211注射液获得CDE的默示许可，成为全球首个此类药物在临床阶段获批的实例。
   
   
    
4. 2025年10月，石药集团的GalNAc缀合siRNA药物SYH2070注射液获得美国FDA的临床试验批准，同时在9月已通过中国NMPA的批准，标志着这款双链siRNA药物在中美两地成功获批开展临床试验。
   
   
    
5. 2025年7月，北京凯因科技股份的GalNAc肝靶向递送平台技术的siRNA分子KW-040注射液也通过了慢性乙型肝炎病毒感染的临床试验申请，从而在siRNA疗法的研发领域进一步取得进展。
   
   
   
    
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