首个体外基因编辑猪肝临床试验获批
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基因编辑技术在器官移植领域的应用再次取得重大进展。据悉，eGenesis公司近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将开展一项针对“体外基因编辑猪肝”的人体临床试验。与传统的直接器官移植方式不同，此次试验的重点在于一种肝辅助移植疗法，这种方法旨在帮助肝功能衰竭患者争取到更多的恢复时间，并在等待兼容的人类肝脏供体时提供支持。
根据eGenesis公司的介绍，这项新疗法会将重度肝衰竭患者与体外循环的基因编辑猪肝暂时连接，通过猪肝过滤患者血液中的毒素。在患者的自身肝功能得到恢复或成功找到相匹配的肝供体后，便可以断开这种体外循环支持。这种新的疗法为器官短缺问题提供了潜在的解决方案。
器官供体短缺始终是全球医学界面临的巨大挑战。据世界卫生组织的统计数据，每年全球大约有200万人需要器官移植，但供体器官的数量严重不足，平均供需比甚至不到1:20。由于猪的器官在大小及生理结构上与人类非常相似，而且容易获取，多年来它们一直被视为理想的异种器官移植来源。然而，长期困扰此领域的两大问题是跨物种排异和猪内源性逆转录病毒（PERV）的危害性。
近年来，基因编辑技术的发展显著提升了猪器官移植的成功可能性。科学家们能够利用CRISPR基因编辑技术删除猪基因组中的PERV基因，使得猪器官移植的安全性持续增强。近年来，全球已经成功进行多例基因编辑猪心、猪肝、猪肾的人体器官异种移植，中国科学家在这一领域取得了诸多突破。2024年5月，安徽医科大学第一附属医院成功为一名71岁的肝癌患者实施了基因编辑猪肝移植，这是全球首例活体人异种肝移植手术，术后第七天，患者已经可以自由活动，且未出现急性排斥反应。
eGenesis公司成立于2015年，由哈佛大学教授George Church与杨璐菡博士共同创办。作为唯一一家实现三类基因编辑的公司，eGenesis能够免除超急性排斥、调整免疫排斥反应，并删除PERV基因。截至目前，该公司已经完成四轮融资，累计融资金额达4.54亿美元。其主要候选产品之一是基因编辑猪肾EGEN-2784，在2024年3月，eGenesis公司成功完成世界首例活体基因编辑猪肾移植。
此外，杨璐菡博士还与George Church在2017年共同成立了中国启函生物公司。启函生物与eGenesis团队联合研发的基因编辑猪3.0也已取得显著进展，团队利用CRISPR-Cas9和转座子技术解决了人猪之间的免疫和凝血不兼容问题，并确保工程猪和器官的正常生理功能。不过，基因编辑猪3.0的后续进展尚未公布。
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