首款卡博替尼获准用于神经内分泌肿瘤治疗

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3月26日，Exelixis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准CABOMETYX（一种名为卡博替尼的药物）用于治疗无法切除、局部晚期或转移性分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）以及胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）患者，包括儿童（年龄≥12岁）和成人。此项批准标志着卡博替尼成为首个经过FDA认可的药物，用于治疗各种部位原发、不同分级及生长抑素受体表达和功能状态的经治神经内分泌肿瘤（NET）。

 

这一成就主要得益于III期CABINET研究项目取得的显著成效。该研究是一项多中心、随机、双盲的安慰剂对照关键临床试验，共招募了298名患者，其中包括99名pNET患者和199名epNET患者。试验评估了每日60mg卡博替尼与安慰剂在先前经治的pNET和epNET患者中的有效性和安全性。研究的主要观察指标是由盲法独立中心审查（BICR）的无进展生存期（PFS）。

 

结果表明，对于epNET患者群组，服用卡博替尼的患者在无进展生存期上明显优于安慰剂组（8.4个月对比3.9个月，风险比HR=0.38，P值<0.001），确认的客观缓解率（cORR）也明显更高（5%对比0%）；对于pNET患者群组，卡博替尼也表现出更优越的无进展生存期（13.8个月对比4.4个月，HR=0.23，P值<0.001），并且有更高的客观缓解率（19%对比0%）。

 

卡博替尼是一种靶向多种受体酪氨酸激酶的小分子抑制剂，最初于2012年11月在美国问世。目前，卡博替尼在美国已经获得了7项适应症批准，包括用于单药治疗进展性转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者，治疗先前接收过抗血管生成方案的晚期肾细胞癌（RCC）患者，治疗晚期RCC患者，以及与纳武利尤单抗联合用于晚期RCC患者的初始治疗。此外，卡博替尼还适用于治疗既往接受过治疗的肝细胞癌（HCC）患者和一些艰难治愈的甲状腺癌（DTC）患者，以及最近批准的治疗分化良好的pNET和epNET患者。

 

2016年，Exelixis将卡博替尼在美国和日本以外市场的开发和商业化权利授予益普生（Ipsen）。继而在2017年，Exelixis又将卡博替尼在日本的所有未来适应症的开发和商业化权利独家授予武田公司，但保留了在美国市场的独家权利。

 

神经内分泌瘤（NET）是一类异质性肿瘤，主要起源于人体消化系统和其他器官如肺和胰腺的神经内分泌细胞。尽管这种肿瘤可能在身体的任何部位发生，但大多数病例集中在胃肠道或肺部。晚期胃肠道NET和肺NET的五年生存率分别为68%和55%。相较于其他类型神经内分泌瘤，起源于胰腺的NET通常侵袭性更强，其晚期患者的五年生存率仅为23%。虽多数NET通常需要数年发展且生长缓慢，但所有晚期或转移性NET最终都会转变为具有挑战性的难治和进展性疾病。

 

据估计，截至2024年，美国的NET患者将超过38万人，其中约16.1万至19.2万患者属于不可切除的局部晚期或转移性NET的范畴。

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