亚盛医药BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼在中国澳门获批上市，治疗慢性髓细胞白血病

2024年7 月 8 日，亚盛医药宣布，公司原创 1 类新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克）正式获中国澳门特别行政区药物监督管理局（ISAF）批准上市。本次获批的适应症包括：治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药、并伴有 T315I 突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（-CP）和加速期（-AP）的成年患者；以及治疗对一代和二代 TKI 耐药和/或不耐受的 CML-CP 成年患者。

奥雷巴替尼是首个由中国本土企业研发的第三代Bcr-Abl T315I抑制剂，也是亚盛医药创立十余年来首款获批的创新药。2021年11月奥雷巴替尼获国家药品监督管理局药品审评中心批准上市，用于治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(-CP)或加速期(-AP)成年患者。此前，该药物已获《CSCO恶性血液病诊疗指南》推荐，用于治疗Ph+ALL患者。奥雷巴替尼最初由中国科学院广州生物医药与健康研究院研发合成。2013 年 6 月，顺健生物医药与研究院签订了技术转让协议。2016 年 12 月，亚盛医药成功收购顺健生物医药。2021 年 7 月，亚盛医药宣布与信达生物合作，共同开发和推广奥雷巴替尼。

2023 ASH 年会上公布的多中心、随机、注册性 II 期研究评估了奥雷巴替尼与最佳可用治疗（BAT）相比，在对三种 TKI 耐药和/或不耐受的 CML-CP 患者中的疗效和安全性。结果显示，奥雷巴替尼组的 mEFS 为 21.22 个月，BAT 组为 2.86 个月。奥雷巴替尼组预计 24 个月和 36 个月的 EFS 分别为 46.9% 和 47%。BAT 组预计 24 个月的 EFS 为 16.9%。在 ITT 效力分析人群中，接受奥雷巴替尼治疗的患者有 85% 达到 CHR，47.7% 达到 MCyR，36.4% 达到 CCyR，27.3% 达到 MMR。BAT 组中，相应比例分别为 34.8%、29.7%、16.2% 以及 8.1%。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达Bcr-Abl T315I靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年7月9日，Bcr-Abl T315I靶点共有在研药物22个，包含的适应症有45种，在研机构29家，涉及相关的临床试验72件，专利多达137件……作为中国首个获批上市的三代BCR-ABL抑制剂，奥雷巴替尼不仅改变了国内包括T315I突变CML患者无药可医的现状，也逐步满足着其他耐药CML和Ph+ ALL患者未被满足的临床需求。在最新版《CSCO指南》中，奥雷巴替尼获得众多I级推荐，充分证明了奥雷巴替尼的临床价值和临床潜力。期待奥雷巴替尼后续研究能够顺利，为国内带来新的治疗选择。