拜耳AB-1005基因疗法Ib期临床试验达到主要终点, 治疗帕金森病
2024年1月5日，拜耳（Bayer）公司及其全资子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布，治疗帕金森病（PD）的在研基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）在1b期临床试验中达到主要终点，在11名接受治疗的患者中表现出良好的安全性。
AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。GDNF是同源二聚体，也是转化生长因子（TGF）-β超家族的远亲成员。在中脑神经元细胞培养物中，重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化，并增加高亲和力多巴胺摄取。长期以来，GDNF被认为有潜力治疗以“中脑多巴胺能神经元进行性退化”为特征的疾病，比如帕金森病。
该研究达到了主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊的时间和筛查时的症状严重程度，11 名患者被分为两个组别：轻度帕金森病（六名患者）和中度帕金森病（五名患者）。1 所有患者对 AB-1005 的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率为 63%±2%，大于覆盖率超50%的目标。AB-1005未出现严重不良事件，目前继续进行给药后5年的临床随访。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达基因疗法药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年1月6日，基因疗法这一药物类型共有在研药物4404个，包含的适应症有964种，靶点836个，在研机构1765家，涉及相关的临床试验3647件……AskBio准备在2024年第二季度的科学会议上展示这18个月的研究数据，包括次要终点的数据。期待该疗法后续研发顺利。
