渤健靶向Tau反义寡核苷酸疗法展现积极临床数据，治疗阿尔茨海默病
2023年10月26日，渤健（Biogen）公布其在研tau蛋白靶向反义寡核苷酸（ASO）疗法BIIB080用于治疗轻度阿尔茨海默病（AD）的1b期试验临床积极结果。分析显示，接受该疗法患者展现认知下降改善的趋势。这是首款tau蛋白靶向药物显示能够降低tau蛋白聚集并展现对患者临床结局有利的趋势。
BIIB080（ISIS-814907）是最初由Ionis Pharmaceuticals发现的一种在研ASO疗法，旨在靶向微管相关蛋白Tau（MAPT）的mRNA以阻止tau蛋白的产生。2019年12月，Biogen与Ionis行使了许可选择权，并获得了一项全球范围的独家特许权使用费许可，用于开发和商业化BIIB080（tau ASO）。BIIB080旨在靶向微管相关蛋白tau（MAPT）mRNA，并阻止tau蛋白的产生。
此次公布的数据显示，BIIB080降低了早期阿尔茨海默病患者中脑脊液（CSF）内的可溶性tau蛋白含量，此结果具持续性并呈现剂量依赖关系。通过正电子发射断层扫描（PET）对脑复合物进行评估后发现，BIIB080还减少了聚集的病理性tau蛋白。据公开资料，BIIB080是首款tau蛋白靶向药物显示能够降低tau蛋白聚集并展现对患者临床结局有利的趋势，目前该药的II期临床正在开展中。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 Tau靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年10月27日，Tau靶点共有在研药物110个，包含的适应症有53种，在研机构125家，涉及相关的临床试验286件，专利多达21472件……目前Biogen已上市的Spinraza已经验证了ASO药物的商业化价值，即便是在患者较少的罕见病领域仍然取得了不俗的市场表现。期待这款靶向Tau反义寡核苷酸疗法BIIB080能够研发顺利。
