鞍石生物小分子选择性MET抑制剂伯瑞替尼新适应症申报上市，治疗胶质母细胞瘤

2023年10月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，鞍石生物旗下全资子公司浦润奥生物申报了1类新药伯瑞替尼肠溶胶囊的新适应症上市申请，拟用于治疗经放疗和替莫唑胺治疗后复发或不可耐受的，具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型WHO 4级星形细胞瘤或既往有较低级别病史的胶质母细胞瘤（GBM）成人患者。

伯瑞替尼（Vebreltinib）是一款小分子选择性MET抑制剂，在多种临床前MET异常的人类胃癌、肝癌、胰腺癌和肺癌细胞移植动物模型（CDX）和人源肿瘤移植小鼠模型（PDX）中显示出强大的抑制肿瘤作用。目前，该药已在国内登记7项临床试验，适应症涉及NSCLC（非小细胞肺癌）、神经胶质瘤等。2021年2月，伯瑞替尼被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗MET外显子14跳变的NSCLC。2022年9月14日，伯瑞替尼被CDE纳入优先审评。2022年9月24日，“伯瑞替尼肠溶胶囊”1类新药注册申请正式获CDE受理。

2023 ESMO年会，鞍石生物旗下全资子公司浦润奥生物在研产品伯瑞替尼（Vebreltinib, bozitinib, PLB1001）Ⅱ期临床试验治疗间质表皮转化因子（MET）外显子14（METex14）跳跃突变的研究结果以Poster（壁报）形式展出。这是鞍石生物2020年在美国癌症研究学会（AACR）公开伯瑞替尼Ⅰ期研究结果后，再度公布最新的研究成果。

截止2022年8月9日，该研究共纳入113例患者，其中52例为METex14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者。32.7%（17/52）的患者既往接受过晚期或转移性NSCLC的系统性治疗。主要终点盲法独立阅片委员会（BIRC）评估的客观缓解率（ORR）为75% （95% CI: 61.1%~86.0%），其中的初治患者的ORR为77.1% （95% CI: 59.9%~89.6%），经治患者的ORR为70.6% （95% CI: 44.0%~89.7%）；疾病控制率（DCR）为96.2%，中位缓解持续时间（DoR）为15.9个月，中位至缓解时间（TTR）为1.0个月，中位无进展生存期（PFS）为14.1个月，中位总生存期（OS）为20.7个月。

肺癌脑转移患者、肝转移患者、以及高龄患者（年龄≥75岁）人群均可从伯瑞替尼治疗中取得获益， ORR分别为100.0%、66.7%、85.7%。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达c-MET靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年10月26日，c-MET靶点共有在研药物164个，包含的适应症有152种，在研机构223家，涉及相关的临床试验1144件，专利多达20319件……对于再次复发的胶质母细胞瘤患者，目前没有标准治疗手段，尤其是标准治疗失败后的ZM融合基因阳性胶质母细胞瘤患者。期待MET抑制剂伯瑞替尼肠溶胶囊填补该治疗领域的空白。