BridgeBio旗下TTR稳定剂acoramidis达到3期临床主要终点，治疗ATTR-CM
近日，BridgeBio Pharma公布其在研疗法acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM中达到主要终点，显著降低患者死亡和因为心血管疾病住院的风险。详细数据公布于2023年欧洲心脏病学会（ESC）大会。
acoramidis是一款由BridgeBio Pharma开发的新一代、口服给药的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，旨在有效稳定四聚体转甲状腺素蛋白 (TTR)，从一开始阻止导致TTR淀粉样变性 (ATTR) 的一系列分子事件。Acoramidis能够模拟TTR基因 (T119M) 的一种天然变异，该变异被认为是一种“拯救突变（rescue mutation）”，因为它已被证明可以预防或减少TTR基因突变个体的ATTR。ATTR淀粉样变性是一种快速进展、使人衰弱的罕见疾病，由错误折叠的TTR引起，导致异常淀粉样蛋白在包括神经、心脏和胃肠道（GI）在内的多种组织中积蓄。此前，伴有心肌病的ATTR淀粉样变性患者疗法选择有限，具有重大的未竟医疗需求。
这项3期临床试验结果显示：主要终点获得具有高度统计学显著性的改善（分层分析优先顺序为：全因死亡率，然后为心血管疾病相关住院频率，然后为N末端脑钠肽前体自基线的变化，然后为6分钟步行距离自基线的变化），Win比率（Win ratio）为1.8（p<0.0001）。与既往TTR稳定剂试验观察到的结果不同的是，在30个月时，在所有预定病患亚组中观察到了抗心血管相关住院（CVH）的一致性。在全因死亡（ACM）、心血管死亡（CVM）和CVH中观察到的绝对值表明，30个月期间，与公司先前开展的ATTR-CM对照研究中观察到的结果相比，患者存活更多，住院率更低。Acoramidis组81%的生存率接近年龄匹配的美国数据库中的生存率（约85%）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达TTR靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年8月30日，TTR靶点共有在研药物20个，包含的适应症有24种，在研机构32家，涉及相关的临床试验115件，专利多达6416件……BridgeBio Pharma预计在今年年底之前向美国FDA递交acoramidis的新药申请（NDA），期待这一疗法为患者带来新的治疗选择。
