CD19 CAR-T疗法3期临床试验即将启动，缓解率达100%
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2025年10月29日，Kyverna Therapeutics宣布其开发的CAR-T疗法KYV-101在治疗全身型重症肌无力（gMG）的注册性2/3期临床试验KYSA-6的II期阶段取得了积极的中期结果。公司计划在今年年底之前开始3期试验的患者招募工作。
KYV-101是全人源的CD19靶向自体CAR-T疗法，拥有CD28共刺激域，设计目标在于提升疗效和耐受性。该疗法主要用于治疗由于B细胞引发的自身免疫性疾病。
正在进行的2期研究为一项单臂、开放标签的多中心试验，以评估KYV-101在gMG患者中的疗效和安全性。试验的主要终点包括第24周时的MG-ADL评分变化和不良事件的发生率及严重程度，次要终点则包括QMG和重症肌无力综合评分（MGC）。
截至2025年10月3日，有6例中度至重度gMG患者接受了剂量为1×10⁸个KYV-101 CAR-T细胞的单次输注。这些患者的平均疾病持续时间为5.3年（范围为1.7至13.3年），基线时的MG-ADL平均为11.2、QMG为17.3、MGC为21.8。所有患者之前均对免疫抑制疗法无效，包括FcRn抑制剂和补体抑制剂。数据分析显示，治疗后的最长随访时间已达36周。
中期数据分析表明，100%的患者在MG-ADL和QMG方面实现了临床意义的显著、快速、持续改善，且不论患者先前是否使用过生物制品。在第24周时，这些患者的MG-ADL和QMG评分平均分别减少了8.0分和7.7分，且在第二周时已观察到显著改进。所有患者（6/6）均达到了反应标准，即MG-ADL和QMG下降至少3分。在至少随访24周的3位患者中，有两名达到最小症状表现，即MG-ADL评分为0或1。
此外，所有患者在MGC方面也获得了显著的临床缓解，24周时平均改善12分。KYV-101在单次给药后显著减轻了患者的治疗负担，到24周时，所有患者都不再需要非甾体免疫抑制剂、高剂量糖皮质激素（大于10毫克），以及FcRn抑制剂或补体抑制剂。
在安全性方面，KYV-101表现出良好的耐受性，研究未发现新的安全性问题。没有观察到3级以上的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。有一例患者出现4级中性粒细胞减少，这是预期的不良反应，经过标准支持治疗后，于数据截止时改善至1级。
与安进公司的CD19单抗Uplizna和Cartesian Therapeutics的mRNA CAR-T疗法Descartes-08相比，KYV-101在疗效上展示出了优势。KYV-101组患者MG-ADL平均下降8分，优于Uplizna和Descartes-08的4.2分。KYV-101组患者QMG平均下降7.7分，同样优于试验中其他公司报告的2.8至6.2分的降幅。
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