股价大跌20%！FibroGen旗下CTGF抗体Pamrevlumab治疗DMD三期临床失败
2023年8月29日，Fibrogen宣布CTGF抗体Pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良(DMD)的三期临床LELANTOS-没有达到NSAA主要终点和关键次要终点。因此，Fibrogen股价大跌20%。
Pamrevlumab是FibroGen开发一种首创(first-in-class)全人源化抗体，可靶向抑制CTGF的活性。CTGF是组织重塑和纤维化的中心介质，涉及广泛的纤维化和增生性疾病，影响全身器官系统。这些疾病的特征是持续的过度瘢痕化，导致器官功能障碍和衰竭，其中许多疾病几乎没有有效的治疗选择，包括特发性肺纤维化(IPF)、胰腺癌、杜氏肌营养不良(DMD)。Pamrevlumab已经获得治疗IPF、胰腺癌和DMD的孤儿药资格认定，还获得了FDA授予治疗IPF和局部晚期不可切除胰腺癌患者的快速通道资格认定。
该研究没有达到NSAA总评分从基线到第52周变化的主要终点(安慰剂校正平均差-0.528分;95% CI -2.308 - 1.251;p = 0.5553)。在第52周从基线的变化中测量的次要终点，4级楼梯爬速度，10米步行/跑步测试，站立时间，失去活动时间，以及在10米步行/跑步测试中超过10秒的患者比例也未达到。
今年6月26日，FibroGen宣布Pamrevlumab（首个结缔组织生长因子(CTGF)抑制剂）治疗特发性肺纤维化（IPF）的ZEPHYRUS-1 3期临床研究的最新结果，试验未达到主要终点。ZEPHYRUS-1是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的临床3期试验，旨在评估Pamrevlumab在特发性肺纤维化（IPF）受试者中的疗效和安全性，共纳入356名受试者，主要终点将评估第48周时用力肺活量（FVC）与基线相比的变化，次要终点为疾病进展时间。基于ZEPHYRUS-1的结果，Fibrogen也是遗憾宣布将停止第二个临床3期试验ZEPHYRUS-2。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 CTGF 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年8月31日，CTGF靶点共有在研药物18个，包含的适应症有34种，在研机构22家，涉及相关的临床试验89件，专利多达4051件……目前FibroGen仅有一款商业化产品，罗沙司他（Roxadustat ）。随着Pamrevlumab的两项临床适应症研发失败，FibroGen正在面临着严重的产品研发断层问题。
