礼来RET激酶抑制剂Selpercatinib 3期临床试验达主要终点，治疗甲状腺癌
2023年8月23日，礼来（Eli Lilly and Company）宣布3期试验LIBRETTO-531的顶线结果，该研究评估了RET激酶抑制剂Retevmo（Selpercatinib）与医生选择的多激酶抑制剂（MKIs）作为带有RET突变的晚期或转移性髓样甲状腺癌（MTC）患者初始疗法的疗效与安全性。分析显示，该研究达到主要终点，显示接受Retevmo患者的无进展生存期（PFS）出现具统计学和临床意义的改善。
Selpercatinib是礼来开发的一款强效RET激酶抑制剂，可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长。2020年5月8日美国FDA批准Selpercatinib上市。用于治疗3种癌症：成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌（MTC）患者；放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。Selpercatinib是第一个专门批准用于具有RET基因改变的癌症患者的疗法。
LIBRETTO-531是一项随机、开放标签的3期试验，旨在评估Retevmo与卡博替尼（cabozantinib）或vandetanib相比的疗效，这些药物目前已获批作为晚期MTC患者的一线治疗选择。试验结果是基于由独立数据监查委员会（IDMC）进行的预定中期疗效分析，数据显示Retevmo相较于活性对照组，能够显著改善患者的PFS。Retevmo观察到的不良事件与先前报告的Retevmo试验中确定的不良事件基本一致。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 RET 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年8月24日，RET 靶点共有在研药物55个，包含的适应症有96种，在研机构91家，涉及相关的临床试验2399件，专利多达9362件……Selpercatinib对RET融合有极佳的抑制效果，且具有中枢神经系统（CNS）活性。Selpercatinib等RET抑制剂的应用还将进一步拓宽，正在开展的多项临床研究将探索Selpercatinib一线单药治疗、联合免疫治疗和化疗应用、用于术后辅助治疗的可行性，期待Selpercatinib后续的表现。
