Selpercatinib

Recommendations 特 刊 推 荐 儿童罕见病中的模型驱动创新 Model-Based Innovations in Pediatric Rare Disease 本期客座编辑： France Mentre, University Paris Cité 长按文章二维码，查阅特刊推荐文章： The Advance of In Silico Evidence to Transform Pediatric Drug Development for Rare Diseases 以计算机模拟证据推动儿童罕见病药物研发的变革 https://doi.org/10.1002/psp4.70139 编辑之选 Mitigate Japan's Drug Loss With Model-Informed Drug Development 以模型知情药物开发缓解日本的药物流失问题 https://doi.org/10.1002/psp4.70126 编辑之选 Transforming Pediatric Rare Disease Drug Development: Enhancing Clinical Trials and Regulatory Evidence With Virtual Patients 以虚拟患者增强临床试验与监管证据，重塑儿童罕见病药物研发 https://doi.org/10.1002/psp4.70096 编辑之选 State-of-the-Art on Model-Informed Drug Development Approaches for Pediatric Rare Diseases 儿童罕见病模型知情药物开发方法的研究前沿 https://doi.org/10.1002/psp4.70083 编辑之选 The Impact of QSP Modeling on the Design and Optimization of Gene Therapy Approaches QSP 建模对基因治疗策略设计与优化的影响 https://doi.org/10.1002/psp4.70131 编辑之选 A model-informed clinical trial simulation tool with a graphical user interface for Duchenne muscular dystrophy 面向杜氏肌营养不良症的模型知情临床试验模拟工具及其图形用户界面 https://doi.org/10.1002/psp4.13246 编辑之选 QSP-Copilot: An AI-Augmented Platform for Accelerating Quantitative Systems Pharmacology Model Development QSP-Copilot：一个 AI 增强平台，用于加速定量系统药理学模型开发 https://doi.org/10.1002/psp4.70127 编辑之选 A computational tool to optimize clinical trial parameter selection in Duchenne muscular dystrophy: A practical guide and case studies 一种优化杜氏肌营养不良症临床试验参数选择的计算工具：实用指南与案例研究 https://doi.org/10.1002/psp4.13281 编辑之选 Clinical modeling of motor function to predict treatment efficacy and enable in silico treatment comparisons in infantile-onset Pompe disease 婴儿发病型庞贝病运动功能的临床建模：用于预测治疗效果并实现计算机模拟下的治疗比较 https://doi.org/10.1002/psp4.13287 编辑之选 Postmarketing Assessment of Antibody–Drug Conjugates: Proof-of-Concept Using Model-Based Meta-Analysis and a Clinical Utility Index Approach 抗体–药物偶联物的上市后评估：基于模型的荟萃分析与临床效用指数方法的概念验证 https://doi.org/10.1002/psp4.70013 编辑之选 Population Pharmacokinetics and Exposure-Response Modeling for Evinacumab in Children, Adolescents, and Adults With Homozygous Familial Hypercholesterolemia Evinacumab 在儿童、青少年及成人纯合子家族性高胆固醇血症患者中的群体药代动力学与暴露–反应建模 https://doi.org/10.1002/psp4.70016 编辑之选 Comparison of Model-Predicted and Observed Evinacumab Pharmacokinetics and Efficacy in Children Aged < 5 Years With Homozygous Familial Hypercholesterolemia 模型预测与实际观察的 Evinacumab 药代动力学及疗效比较：针对 <5 岁纯合子家族性高胆固醇血症儿童 https://doi.org/10.1002/psp4.70017 编辑之选 Population Pharmacokinetics Modeling of Selpercatinib to Support Posology in Pediatric Patients With RET-Altered Metastatic Thyroid Cancer or Solid Tumors Selpercatinib 的群体药代动力学建模：支持 RET 改变型转移性甲状腺癌或实体瘤儿童患者的用药剂量决策 https://doi.org/10.1002/psp4.70042 编辑之选 Integrated Modeling of Digital-Motor and Clinician-Reported Outcomes Using Item Response Theory: Towards Powerful Trials for Rare Neurological Diseases 基于项目反应理论的数字运动与临床医生报告结果整合建模：迈向罕见神经疾病的高效临床试验 https://doi.org/10.1002/psp4.70081 编辑之选 Predicting Residual 21-Hydroxylase Enzymatic Activity in Pediatric and Adult Congenital Adrenal Hyperplasia Patients: Towards Individualized Therapy 预测儿童及成人先天性肾上腺增生症患者的残余 21-羟化酶活性：迈向个体化治疗 https://doi.org/10.1002/psp4.70086 编辑之选 Population Pharmacokinetic Modeling and Pediatric Exposure of Dexamethasone Sodium Phosphate Encapsulated in Erythrocytes (eDSP) Administered Monthly for Treatment of Neurological Symptoms of Patients With Ataxia Telangiectasia 地塞米松磷酸钠（eDSP）红细胞包裹制剂按月给药治疗共济失调毛细血管扩张症患者神经症状的群体药代动力学建模及儿童暴露研究 https://doi.org/10.1002/psp4.70103 Wiley Journal Introduction 期刊简介 CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology (PSP) 是一本跨学科期刊，致力于发表定量方法（如建模与模拟）在药理学、生理学及人类治疗学中的应用进展。本刊为美国临床药理学与治疗学会（ASCPT）的官方开放获取期刊。 Citation Impact 2024 CiteScore: 5.4 2024 Journal Impact Factor : 3 Submission to the First Decision 42 days 担任客座编辑可以为您带来一系列益处，包括但不限于： 为所在的研究领域发声，创建一个成果汇集与持续交流的平台； 在专业团队支持下了解出版流程，获得编辑经验； 强化与领域内专家学者的联系网络，提升在领域内的个人与学术影响力； 获得所在机构/组织的认可，助力未来职业发展。 扫码填写表单，申请担任 Wiley 的客座编辑 https://uao.so/pct567c0d0  如您符合要求，Wiley内容战略发展团队将会尽快联系您 我们认为影响因子并不是衡量一本期刊成功与否的唯一标准，我们正在改进衡量和提升 Wiley 期刊影响力和作者科研成果影响力的方式。在未来，我们将采用更广泛的基于期刊和基于文章的评价指标，以提供更丰富的形式来展示期刊表现。 威立（Wiley）是权威内容与科研智慧领域的全球领导者，致力于推动科学探索、创新发现与学习发展。两个多世纪以来，我们始终立于学术生态体系的中心，将悠久的出版传承与人工智能驱动的平台深度融合，重塑知识的发现、获取与应用方式。从独立研究员、莘莘学子到世界500 强企业的研发团队，威立始终助力将先进的科学突破转化为切实的社会实践。从知识到影响力 —— 我们正在重新定义科学与求知领域的无限可能。 点赞，在看，分享，来个一键三连吧！

> 2026年1月1日，新版国家医保药品目录正式落地执行。此次调整新增的36款抗肿瘤药物，精准覆盖了肺癌、乳腺癌中曾令医患束手无策的罕见靶点与难治类型，标志着中国肿瘤精准治疗正式迈入“用得上、用得起”的普惠新阶段。 1. 肺癌：三大少见靶点药物集体“入保” 长期以来，约占所有肺癌患者**10%-15%**的少见靶点人群面临治疗方案有限、预后较差的困境。此次医保目录将**ROS1、KRAS G12C、RET**等靶点的创新药物纳入，彻底改变了这一格局。 - **他雷替尼**：针对ROS1融合阳性肺癌，临床数据显示其**客观缓解率达88.8%**，**中位无进展生存期超45个月**，并能有效控制脑转移。其医保支付限定为“**限ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者**”。 - **氟泽雷塞**：作为中国首个获批的KRAS G12C抑制剂，打破了该靶点“不可成药”的魔咒。其用于经治患者，**客观缓解率约50%**，**中位无进展生存期达9.7个月**。报销需满足“**至少接受过一种系统性治疗**”且经获批检测方法确认突变。 - **塞普替尼**：用于RET融合阳性肺癌，一线治疗**中位无进展生存期超两年**，对脑转移患者**颅内客观缓解率高达85%**。进入医保后，职工医保报销比例约为**50%-70%**。 此外，免疫治疗前移至早中期患者成为现实。**替雷利珠单抗**用于非小细胞肺癌围术期治疗的适应症纳入医保，成为该领域首个且唯一医保覆盖的免疫治疗药物。关键III期研究显示，其联合化疗方案可使患者**术后病理完全缓解率达41%**，**4年无事件生存率达61.2%**。 2. 乳腺癌：从“无药可用”到“精准破局” 乳腺癌治疗进入深度精准化时代，此次医保新增及拓展适应症的药物，直击多个临床治疗难点。 **晚期三阴性乳腺癌**曾缺乏针对性靶向药物。国产ADC药物**芦康沙妥珠单抗**的纳入填补了这一空白。该药用于既往至少接受过2种系统治疗的患者，临床数据表明其可将患者**中位无进展生存期从2.5个月延长至6.7个月**。  国家医保局医药管理司司长黄心宇指出，该药的纳入“**填补了临床空白**”。进医保后，其年治疗费用经报销，患者**年自付费用预计降至2万元左右**。 对于约占**40%-45.6%**的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者存在的PIK3CA突变导致的耐药问题，新药**伊那利塞片**提供了解决方案。作为中国首个获批的第三代高选择性PI3Kα抑制剂，其凭借“抑制+降解”双重机制，可**降低58%的疾病进展或死亡风险**。 该药实现了“**当年获批、当年入保**”，体现了创新药准入的“中国速度”。 同时，其他关键药物也扩大了惠及范围： - **卡匹色替片**（AKT抑制剂）：中国亚组数据显示，其联合氟维司群可将伴特定基因改变患者的**疾病进展风险降低59%**。 - **奥拉帕利片**：用于gBRCA突变早期高风险乳腺癌辅助治疗，可**降低42%的复发风险**和**32%的死亡风险**。 - **阿贝西利片**：医保适应症扩大，取消了早期辅助治疗中**Ki-67≥20%的限制**，让更多高危早期患者受益。 3. 医保落地：从“天价”到“可负担”的关键一跃 医保政策的落地，直接扭转了创新药“望药兴叹”的局面。核心变化体现在支付条件与费用减免上。 > 大多数新增靶向药设有明确的支付限定，通常包括基因检测阳性和特定治疗线数要求。例如，氟泽雷塞报销需“限至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌成人患者”。 报销比例存在地域差异。以替雷利珠单抗为例，其医保支付标准为**1253.53元/100mg**，**职工医保全国平均报销比例约70%**，但居民医保比例普遍较低，且部分地区对医院等级有额外规定。这种差异要求患者治疗前向当地医保部门详细咨询。 4. 专家视角：填补空白价值超越经济学模型 此次调整被业内视为推动肿瘤诊疗规范化的关键一步。复旦大学附属肿瘤医院吴炅教授强调，医保支撑让基因检测和精准匹配治疗成为可能：“建议对HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者在一线治疗前常规进行PIK3CA检测，做到**应检尽检**”。 国家医保局相关负责人则从政策层面阐释了其意义。黄心宇司长以芦康沙妥珠单抗为例，指出其纳入让医生有了更多用药选择，直接回应了临床未满足的需求。有临床专家评价认为：“**这种填补空白的价值，无法单纯用药物经济学模型量化**。它承载的是一个个鲜活生命重新获得希望的可能性。” 5. 从治疗空白到精准普惠 2025版国家医保目录的实施，远不止于药品数量的增加。它通过系统性纳入针对罕见靶点与难治类型的创新药物，实现了双重突破：一是打破了“无药可用”的技术瓶颈，二是跨越了“用不起药”的经济鸿沟。 对于肺癌和乳腺癌患者而言，这意味着治疗策略从传统的“试药碰运气”转向基于基因检测的“精准下药”。随着医保报销条件的明确，临床开展**基因检测**的驱动力大大增强，推动诊疗路径走向规范化。 从ROS1、KRAS G12C到PIK3CA，曾经被视为“不可成药”或“治疗死角”的靶点，如今已成为可及、可负担的精准治疗入口。这场由国家医保政策与医药创新共同驱动的变革，正在将“病有所医”的承诺，转化为患者手中实实在在的生存希望与生活质量。