Intellia 公布CRISPR疗法1期试验最新中期研究结果
2023年11月3日，Intellia Therapeutics公布其NTLA-2001临床1期试验最新中期研究结果。更新的结果包括超过60例受试者的数据，分析显示NTLA-2001单次给药后血清转甲状腺素（TTR）蛋白水平一致、显著和持续降低。
NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法，它通过脂质纳米颗粒（LNP），包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变，导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送，可以肝脏特异性敲除TTR基因，从而降低TTR蛋白的表达。2023年10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键III期临床，预计今年年底启动。NTLA-2001是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法，用于治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR淀粉样变性）。
此次公布的中期数据包括超过12个月随访的29例患者的数据。分析显示，在接受≥0.3 mg/kg剂量的患者（n=62）中，其血清TTR中位降低91%，治疗后第28天的中位绝对残留血清TTR浓度为17 µg/mL。预计这些持续的低TTR水平将减少进一步的淀粉样蛋白蓄积，并可能促进淀粉样蛋白消退，从而逆转疾病表现。安全性分析显示，在评估的所有剂量水平下，该药物在研究队列（包括多发性神经病和心肌病患者）中展现的耐受性特征良好。在即将进行的全球3期试验中，Intellia选择55 mg剂量的NTLA-2001进行研究，该试验计划在今年结束前开始。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 CRISPR/Cas 药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年11月4日，CRISPR/Cas这一药物类型共有在研药物28个，包含的适应症有32种，靶点14个，在研机构22家，涉及相关的临床试验27件……CRISPR/Cas疗法是非常具有想象力的新药，在众多基因相关疾病中有着广泛的用途。由于该类疗法在各国监管机构中处于非常谨慎的审批态度，整体临床开发进度较慢，期待其未来的发展。
