默沙东口服PCSK9抑制剂在中国启动两项3期临床，针对动脉粥样硬化、高胆固醇血症

2023年12月19日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，默沙东（MSD）在中国启动了MK-0616的两项国际多中心（含中国）3期临床研究，针对适应症包括动脉粥样硬化、高胆固醇血症。

MK-0616是基于MSD大环多肽技术平台开发的口服PCSK9抑制剂，该平台通过mRNA展示技术发现能够抑制蛋白之间相互作用的抑制剂。MK-0616能阻断PCSK9蛋白和LDLR的结合，进而降低患者的LDL-C水平。同时，独特的环肽结构使MK-0616具有和单抗相仿的效力和选择性，同时其由于分子量较小，可通过口服给药。

MK-0616是首个进入3期临床研究的口服小分子PCSK9抑制剂。在早先的一项2b期临床研究中，该药将高胆固醇血症患者的LDL-C水平降低41.2%~60.9%。高胆固醇血症是一种血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高的疾病。血脂异常，尤其是LDL-C水平升高是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的致病性危险因素，降低LDL-C水平可显著减少ASCVD的发病及死亡危险。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达PCSK9靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月20日，PCSK9靶点共有在研药物94个，包含的适应症有41种，在研机构114家，涉及相关的临床试验545件，专利多达7498件……MK-0616有望成为心血管领域的一款重磅炸弹，据行业预测，该药物有潜力在销售高峰期实现高达$5Bn的销售额。期待MK-0616能够研发顺利，早日获批。