Neurocrine口服CRF1拮抗剂crinecerfont III期临床结果积极，治疗肾上腺皮质增生症
2023年10月9日，Neurocrine Biosciences公司公布了3期CAHtalyst儿科研究的积极顶线数据，分析显示其在研疗法crinecerfont达成主要终点以及关键次要终点，治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。Neurocrine预计于2024年递交相关数据给美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）。
crinecerfont是Neurocrine Biosciences公司开发的一种研究性口服、非甾体、选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型（CRF1）受体拮抗剂，在糖皮质激素治疗中添加crinecerfont可能有助于允许正常剂量的糖皮质激素来替代皮质醇，同时降低促肾上腺皮质激素和雄激素水平。crinecerfont已在美国和欧盟获得孤儿药称号。
研究显示，拮抗脑垂体中的CRF1可降低促肾上腺皮质激素水平，进而减少肾上腺雄激素的生成，并可能减少与经典CAH相关的症状。CAHtalyst全球性3期试验旨在评估crinecerfont在21-OHD所致的CAH儿童和青少年（2-17岁）中的安全性、疗效和耐受性。分析显示，该3期儿科研究达到主要终点，表明在糖皮质激素（GC）稳定后，与安慰剂相比，crinecerfont治疗使得患者在第4周时的血清雄烯二酮较基线统计学显著降低（p=0.0002）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 CRF1 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年10月10日，CRF1 靶点共有在研药物28个，包含的适应症有20种，在研机构23家，涉及相关的临床试验51件，专利多达2110件……Neurocrine Biosciences目前收入主要依靠INGREZZA（valbenazine），crinecerfont的III期临床试验达成主要终点以及关键次要终点，较大概率能够在FDA成功获批。期待crinecerfont的后续表现。
