北海康成IBAT抑制剂氯马昔巴特新适应症申报上市，并在中国台湾地区获批

2023年10月9日，北海康成在研罕见病新药氯马昔巴特口服溶液迎来两项重要进展。一是向中国国家药监局药品审评中心（CDE）申报新适应症上市申请，并获得受理。二是在中国台湾地区获得批准上市，治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。

氯马昔巴特口服溶液（迈芮倍）是Mirum Pharmaceuticals公司开发的一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，它可以阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解瘙痒。北海康成从Mirum Pharmaceuticals获得了在大中华区开发、商业化和在特定条件下生产迈芮倍的独家权利，用于治疗多种罕见肝病适应症，包括阿拉杰里综合症（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）及胆道闭锁（BA）以及其他可选择的适应症。此次为氯马昔巴特口服溶液在中国递交的第二项上市申请。今年9月，氯马昔巴特口服溶液已被CDE纳入优先审评，用于治疗2月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积瘙痒症。

Alagille综合征是一种由JAG1或NOTCH2基因突变所导致的常染色体显性疾病，其临床特征涉及多个器官系统，如肝脏、心脏、血管、骨骼、颅面和眼部，不同症状具有不同的表型外显率。研究数据显示，15%-47%的Alagille综合征患者最终需要进行肝移植。严重的胆汁淤积和瘙痒是该疾病临床上的主要特征。针对Alagille综合征，临床上主要是根据临床表现进行多学科的对症治疗和疾病管理。

根据Mirum公司于2022年6月在一场科学会议上公布的相关临床数据，这款治疗Alagille综合征的药物氯马昔巴特在改善患儿的无事件生存期、瘙痒症状、生长状况以及健康相关生存质量等方面取得了良好疗效，展示了这款药物在儿童患者群体中的临床潜力。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 IBAT 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年10月10日，IBAT 靶点共有在研药物17个，包含的适应症有25种，在研机构30家，涉及相关的临床试验113件，专利多达2123件……氯马昔巴特在国内从申请受理到获批仅仅用了18个月不到的时间，展现了我国对于罕见疾病临床急需药品优先审评审批的“中国速度”。多部门联合发力，为罕见病药物的审评审批、进口通关等提供了有力保障，协同助力药品满足临床需求。此次新适应症的申请上市，有望使其扩大使用范围，为更多患者带来新的治疗选择。