辉瑞新型血友病疗法TFPI抑制剂马塔西单抗在中国申报上市并获得受理
8月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由辉瑞（Pfizer）申报的1类治疗用生物制品马塔西单抗注射在中国申报上市并获得受理。
马塔西单抗（marstacimab ，PF-06741086）是由辉瑞研发的一款新型血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。马塔西单抗靶向组织因子通路抑制剂（TFPI），TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。马塔西单抗作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。
马塔西单抗的治疗效果已在关键 3 期试验 BASIS (NCT03938792) 中得到证明。BASIS 是一项全球性 3 期开放标签多中心研究，旨在评估使用马塔西单抗治疗 12 个月后的年出血率，研究对象为 12-75 岁的青少年和成年患者，他们患有严重 A 型血友病或中度至严重 B 型血友病，有或没有抑制剂。试验的主要终点是治疗出血的年出血率 (ABR) 和安全性结果。数据显示，与预防和按需治疗静脉注射方案相比，马塔西单抗注射液在年化出血率（ABR）上的减少在统计学上具显著性，且在临床上具相关性。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达TFPI靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年8月14日，TFPI靶点共有在研药物17个，包含的适应症有12种，在研机构23家，涉及相关的临床试验66件，专利多达4508件……现阶段，静脉注射凝血因子是血友病A和血友病B的常规治疗方案，这意味着患者每周通常需要进行多次注射。而马塔西单抗通过每周以固定剂量皮下注射给药，如果获得批准，将会成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物，也是血友病A型或B型首个固定剂量药物。期待马塔西单抗早日在国内获批。
