中美瑞康小核酸（saRNA）新药RAG-18获FDA儿科罕见病药物资格，治疗DMD
7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的儿科罕见病药物资格（RPDD）。
RAG-18是一种创新型治疗策略，正在开发用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）。RNA激活（RNAa）技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。
中美瑞康致力于开发突破性小核酸药物，并基于RNA激活技术建立了多款小核酸药物管线。中美瑞康已经有2款创新小核酸药物处于临床开发阶段，分别为小激活RNA（saRNA）药物RAG-01以及双链小干扰RNA药物RAG-17。RAG-18是中美瑞康开发的另一款创新作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。临床前研究表明，采用中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤，显示出在治疗DMD患者方面的潜力。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达saRNA药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年7月28日，saRNA这一药物类型共有在研药物22个，包含的适应症有26种，靶点6个，在研机构8家，涉及相关的临床试验8件……罕见儿科疾病认定（RPDD）是FDA针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定，旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法。期待RAG-18后续研发能够顺利。
