Recordati集团罕见病新药磷酸奥西卓司他片拟纳入优先审评，治疗库欣综合征

2023年10月16日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥西卓司他薄膜衣片拟纳入优先审评，拟用于治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。

奥西卓司他是11β-羟化酶与醛固酮合成酶（CYP11B1）抑制剂，抑制皮质醇、皮质酮、醛固酮的生成，可有效降低皮质醇并且耐受性良好。2019年7月，Recordati公司从诺华（Novartis）收购了磷酸奥西卓司他薄膜衣片的全球开发和推广权益。2020年3月，FDA宣布批准该产品上市，治疗成年库欣病患者。这些患者无法接受垂体手术，或者在接受垂体手术之后仍然患有这种疾病。

一项纳入137例CD患者的多中心、随机对照Ⅲ期临床研究结果显示，经过12周开放标签剂量滴定和12周剂量优化后，72例CD患者UFC达到正常水平，符合随机化条件，随机分配到奥西卓司他治疗组（36例）和安慰剂对照组（35例），经过治疗后，随访至第34周，奥西卓司他治疗组中31例CD者UFC保持正常水平，而安慰剂对照组中仅10例患者UFC正常〔OR=13.7，95%CI（3.7，53.4），P<0.000 1〕。另一项2016—2020年由中国、美国、巴西、加拿大、西班牙等多个国家和地区参与的多中心、随机对照Ⅲ期临床研究结果显示，73例CD患者纳入双盲的第1阶段以2∶1的比例随机分配到奥西卓司他治疗组（48例）和安慰剂对照组（25例），12周后全部患者进入开放标签奥西卓司他滴定治疗组，随访至48周；治疗12周时奥西卓司他治疗组患者UFC的正常化率达77%，而安慰剂对照组UFC正常化率仅为8%〔OR=43.4，95%CI（7.1，343.2），P<0.000 1〕；至36周时81%的患者UFC降至参考范围。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达CYP11B1靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年10月18日，CYP11B1靶点共有在研药物10个，包含的适应症有29种，在研机构24家，涉及相关的临床试验124件，专利多达819件……库欣综合征患者在就医时要尽可能明确致病原因（需要复杂的专业医学检查），采取对因治疗，如垂体瘤引起的该病可手术或放疗。不适合手术或放疗治疗的库欣综合征患者，可以使用药物治疗，以降低皮质醇水平，缓解临床症状，保护垂体功能等。截至目前，国内针对该病有效控制病情的药物不多，STURISA®（奥西卓司他）成功于今年8月落地博鳌超级医院，将对国内库欣综合征患者提供更多的治疗选择。期待该药能够早日在中国成功获批，为患者带来新的治疗选择。