Sarepta 突破性新药获 FDA 许可，治疗瘫痪型 DMD 成功在望

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

2025年11月25日，生物制药公司Sarepta Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了其在“Endeavor研究”的第八组队列中开展新的增强免疫抑制方案测试。这一方案旨在于杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法Elevidys中，通过使用西罗莫司来降低肝损伤风险，重新为无法行走的非ambulant DMD患者提供用药的机会。此前，由于两名非ambulant患者在用药后因急性肝衰竭去世，FDA本月对Elevidys的使用进行限制，仅限于能够行走的患者。新方案的批准，正是为了解决这一棘手的肝损伤问题。

 

在本月初，FDA更新了Elevidys的治疗用药指南，明确将非ambulant患者排除在商用标签之外。此举是基于今年早些时候两名DMD患者在接受Elevidys治疗后不幸去世的事件。Sarepta早在事件发生时便着手研究新的治疗方案，以降低肝脏相关风险。这一计划的执行，现在终于得到FDA的正式批准。

 

此次获批的“增强免疫抑制方案”核心在于西罗莫司的使用。试验设计中规定，参与研究的患者需在注射Elevidys前14天开始接受西罗莫司，并在药物给与后继续使用长达12周。Sarepta研发与技术运营总裁Louise Rodino-Klapac博士表示，该方案是在结合了实际临床经验、治疗医生建议及FDA意见的基础上制定的，主要目标是减少急性肝损伤的风险，为非ambulant患者重新开启治疗的希望。

 

第八组队列试验计划招募约25名非ambulant DMD患者，是Endeavor研究计划中新扩展的一部分。此前，此研究计划已在七个队列中纳入了55名受试者。试验将主要评估两项指标：用药12周后患者急性肝损伤的发生率，以及Elevidys引起的微型肌营养不良蛋白的表达水平。需指出的是，前两名患者的死亡均发生在用药后的两个月内，因此12周的观察期正好覆盖了这一高风险的时间窗口。

 

Sarepta计划在2025年底前启动患者招募，预期在2026年下半年收集并分析试验的重要结点数据。如果数据显示出积极的效果，公司将主动与FDA探讨恢复非ambulant患者商用用药资格的问题，甚至有可能在2027年推动药物标签的再度修改。

 

行业分析师对此次FDA的批准表示乐观。根据威廉・布莱尔（William Blair）的一份报告，他们认为这是解决Elevidys安全性问题的重要一步，并为药物适用范围的扩大提供了可能性路径。报告中还提到了一项在上个月世界肌肉学会大会上公布的数据：范德堡大学医学中心的研究人员对接受Elevidys治疗的DMD患者进行了回顾性分析，发现那些在给药前使用西罗莫司的6名患者中，无一例出现急性肝衰竭。这一数据为新试验提供了重要支撑。

 

由于Elevidys肝损伤风险导致销售承压，Sarepta的业绩受到影响。仅在今年第三季度，其销售额就出现大幅下滑，达到仅1.315亿美元, 远低于第二季度的2.82亿美元。整个7月，Sarepta还应FDA的要求暂停了所有药物的发货。虽然随后被允许向ambulant患者供货，但市场的限制影响仍在。

 

对于Sarepta而言，此次第八组队列试验的结果，不仅关系到非ambulant患者的用药权益，更可能决定Elevidys能否走出安全争议的阴影，重回增长的轨道。随着试验的启动，这家聚焦于罕见病治疗的药企正寄希望于通过科学的调整，为DMD患者带来更多治疗的曙光。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。