施维雅IDH1抑制剂艾伏尼布获FDA批准新适应症，基石药业拥有中国权益

2023年11月14日，基石药业合作伙伴施维雅宣布，美国FDA已批准拓舒沃（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）。据悉，这是艾伏尼布片在IDH1突变癌症领域的第五项适应症。

艾伏尼布（商品名拓舒沃）最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2020年将其临床开发和商业化授权区域从大中华区扩展至新加坡。2020年12月，施维雅20亿美元收购了Agios制药公司的肿瘤业务线，艾伏尼布（ivosidenib）也在其中。施维雅和基石药业根据授权许可协议继续就艾伏尼布在包括中国大陆、香港、台湾及澳门地区在内的大中华地区以及新加坡地区进行临床开发与商业化开展独家合作。

在美国，该药已获批适用于经FDA批准的试验检测出的携带易感IDH1突变的患者，包括新诊断急性髓系白血病（AML）、复发或难治性AML、复发或难治性MDS、局部晚期或转移性胆管癌。在中国，艾伏尼布已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性AML患者。此外，艾伏尼布已被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成年R/R MDS患者，并被授予优先审评资格。

FDA本次批准艾伏尼布片的新适应症是基于该药在IDH1突变的复发性或难治性MDS患者（n=18）中开展德关键性1期开放标签临床研究结果。研究结果显示，在艾伏尼布治疗组中，患者完全缓解率（CR）为38.9％，客观缓解率（ORR）为83.3％。此外，达到CR的中位时间为1.9个月。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达IDH1靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年11月15日，IDH1靶点共有在研药物25个，包含的适应症有23种，在研机构38家，涉及相关的临床试验94件，专利多达3027件……在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，该突变为一种早期的“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者，其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。艾伏尼布新适应症的获批，给急性髓系白血病患者带来新的治疗选择。