药物牧场ALPK1抑制剂DF-003获FDA儿科罕见病资格认定，针对ROSAH综合征

2024年1月16日，药物牧场（Drug Farm）宣布，美国FDA授予该公司ALPK1抑制剂新药DF-003儿科罕见病资格认定，用于治疗ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征患者。

DF-003是药物牧场开发的一种高效在研抑制剂，可抑制ALPK1和导致ROSAH患者致病的ALPK1相关的T237M驱动突变。DF-003在心脏和肾脏动物疾病模型以及ROSAH转基因小鼠模型中展现出显著临床前活性。此外，DF-003具有良好的类药特性，包括较低的脱靶风险和药物相互作用风险，以及符合人体每日一次给药的半衰期。DF-003是通过药物牧场原创的IDInVivo+和MedChem5平台技术开发的ALPK1抑制剂小分子在研药物，已于2023年7月在美国获批临床。2023年9月19日，药物牧场（Drug Farm）宣布，在健康志愿者中评估ALPK1抑制剂DF-003的1期临床试验的第一个受试者已经顺利完成给药。

ALPK1与心脏和肾脏疾病有关，而高活突变ALPK1是导致失明的罕见遗传病ROSAH的驱动因素。因此，DF-003有望治疗全球数亿患有心脏病和慢性肾脏疾病的患者，并为ROSAH综合征提供首个精准靶向药物。1期研究将评估DF-003在健康志愿者中的单次和多次递增剂量，将为2期临床的剂量选择提供信息。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达ALPK1 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年1月18日，ALPK1靶点共有在研药物3个，包含的适应症有8种，在研机构3家，涉及相关的临床试验3件，专利多达127件……药物牧场是一家致力于从靶点发现到原创新药(first-in-class)开发的生物科技公司，聚焦开拓乙肝、癌症和自身免疫性疾病的创新疗法。公司旗下还有一款口服ALPK1激动剂DF-006，能有效激活肝脏先天免疫，从而产生强大的免疫功能应答。今年5月，药物牧场完成2700万美元融资，用于FIC新药针对慢性乙肝（DF-006）和心血管/肾脏药物（DF-003）的临床试验推进，期待公司的后续表现。