海和药物MET抑制剂谷美替尼片在日本申报上市，治疗非小细胞肺癌

2023年9月8日，海和药物宣布，公司已正式向日本厚生劳动省（MHLW）提交MET抑制剂谷美替尼片的新药上市许可，针对适应症为：用于治疗具有MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。此前，谷美替尼片已在中国获批上述适应症。

谷美替尼（SCC244） 是一种国研高选择性 MET 抑制剂，由海和药物与中国科学院上海药物所合作研发。该药能够选择性抑制c-Met激酶活性，进而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和侵袭，在携带 MET 外显子 14 跳跃突变的非小细胞肺癌患者中表现出持久疗效。谷美替尼的上市为具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。临床前研究显示其强效和特异性靶向抑制MET激酶的活性，对具有METex14跳变的肺癌有显著的抗肿瘤活性。临床研究结果显示，谷美替尼片具有优良的药代动力学特性以及良好的安全性和耐受性，在人体中药物半衰期长，稳态谷浓度高，有利于靶点的持续抑制。2023年3月，国家药品监督管理局正式批准海益坦®（谷美替尼片）适用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

本次谷美替尼在日本的上市许可申请主要基于SCC244-108关键2期研究（GLORY研究）的有效性和安全性数据。GLORY研究为一项开放、国际多中心的单臂2期研究，总共入组84例患者，79例具有中心实验室确认的MET外显子14跳变的非小细胞肺癌患者纳入有效性分析集，其中初治患者44例，经治患者35例。由盲态独立影像评估委员会（BIRC）评估的总体客观缓解率（ORR）为66%，其中初治患者ORR为71%，经治患者ORR也达到60%；谷美替尼起效迅速，绝大部分在首次肿评达到缓解，中位起效时间为1.4个月；中位缓解持续时间（mDoR）总体人群8.3个月，初治患者达15.0个月，经治患者8.3个月；中位无进展生存期（mPFS）总体人群8.5个月，其中初治患者达11.7个月，经治患者7.6个月；中位总生存期（mOS）总体人群17.3个月，其中初治患者尚未达到，经治患者16.2个月。

此外，脑转移患者的总体ORR高达85%，也观察到令人鼓舞的颅内抗肿瘤作用，5名患者的脑转移病灶在研究者评价中选择为靶病灶并有治疗后肿瘤评估，均观察到颅内肿瘤缓解。安全性方面，整体安全可控，常见不良反应为水肿。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 MET  靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月9日，MET靶点共有在研药物164个，包含的适应症有152种，在研机构223家，涉及相关的临床试验1144件，专利多达20319件……2022年12月17日，海和药物与石药集团签署了一项授权许可。许可约定：海和药物作为谷美替尼片的上市许可持有人，主要负责谷美替尼片的研发和生产；石药集团负责实现谷美替尼在大中华（包含港澳台）范围内的商业化推广。凭借石药集团的优秀的商业化能力，谷美替尼有望在国内占据一席之地。此次谷美替尼在日本申请上市，有望开启谷美替尼的国际化路程。