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11月12日研发客临床年会花絮 当前全球医药行业监管政策、资本市场、以及跨国并购和交易都在发生巨大变化，中国创新生物医药企业如何重新调整预期，推动行业重拾辉煌？11月12日的2024研发客年会暨ChinaTrials16会场，汇聚了行业专家、学者、本土创业者、跨国药企管理者、投资人，为中国创新药产业建言献策。 点击下方阅读年会首日报道  先进疗法浪潮，中国能否接住这一波契机？ 恒瑞医药首席战略官江宁军、研发客总裁兼出版人戴佳凌分别为大会开幕致辞。江宁军表示，中国在全球医药研发中的贡献已实现了从第三梯队“跟跑”到第二梯队“并跑”的历史性跨越。然而过去三年，新冠疫情与地缘政治给中国生物制药产业带来了巨大冲击。许多企业盲目追求热门赛道，为资本寒冬埋下隐患，在支付和市场推广中也遇到诸多挑战。 恒瑞医药首席战略官 江宁军 如何穿越这股寒流？江宁军认为，国内生物医药企业需要重新调整预期，整合优化，增加海外合作和跨境交易，同时监管层面也持续加大对创新的支持力度，例如IND审批从60个工作日缩短至30个工作日，为行业创新提供了便捷、高效的通道。 在行业内部，整合、兼并、优化管线、降本增效等举措层出不穷,不断探索新的解决方案，希望为全球病患带来更加先进、有效的疗法，满足那些尚未被满足的临床需求。”我们坚信，在众人的共同努力下，中国生物医药行业必将重整旗鼓，重拾辉煌。”江宁军说。 麦肯锡公司全球董事合伙人张芳宁首先做“重塑创新之桥、推动合作与发展”主题演讲。面对中国大环境正在发生的巨变，中国医药创新何去何从？张芳宁提出三个关键词——全球化、可持续、高质量，她认为“中国创新非常具有后劲“。 麦肯锡公司全球董事合伙人 张芳宁 根据麦肯锡数据，过去六年中国的出海交易增长翻倍。从国内Biotech角度来看，一个重要的变化是早期阶段产品开始获得高额的预付款和里程碑交易；从买方角度来看，MNC开始扮演重要角色，数据统计显示MNC对肿瘤领域、ADC大分子更感兴趣。此外，NewCo开辟了除out-licensing外的出海新路径，缩短了中国企业出海的学习曲线。 对创新环境的预期重设 资本市场由热转冷后，中国创新药掀起出海热潮。同时，中国创新药发展也正面临多方挑战。面对挑战，中国创新药企应如何调整预期，继续前行推动行业重拾辉煌？恒瑞医药首席战略官江宁军与复旦大学附属肿瘤医院一期临床研究中心主任、肿瘤内科主任张剑，齐鲁制药集团副总裁、全球创新药研发总经理陶维康，麦肯锡公司全球董事合伙人张芳宁，科望医药联合创始人、董事会主席兼首席执行官纪晓辉，康桥资本董事总经理张晓帆共同讨论了这一话题。 从左至右：陶维康、张剑、张芳宁、江宁军、纪晓辉、张晓帆 纪晓辉认为，“寒流”能给中国企业带来真正思考，Biotech可以放慢脚步、回归初心，通过自主创新和全球合作解决实际问题，“我们不能改变周遭事物，唯有练好内功，保持良好心态，充分准备，把握时机 。”纪晓辉说。 张晓帆表示，从投资人角度，“更多会看中并购作为退出路径，而不再是IPO，同时看产品时要体现出绝对的临床疗效”。 陶维康认为，在目前中国支付体系下，做差异化创新并不容易。他认为中国药企可以同时兼顾国内和国外的临床需求和市场，也可以根据自身能力，或专门开发针对海外市场的产品，或仅针对本土市场开发产品。 张剑则从临床研究者角度感受市场变化。他表示，由于资金缺乏，部分临床项目在IND获批后起步缓慢，也有部分项目因研发成本问题或BD授权而暂停。临床研究者在启动临床研究时会更加慎重，并开始关注产品具体适应症竞争格局。 张芳宁表示，MNC正在从研发、生产、供应、人才等多角度不断更新换代，长期推进在中国的全产业链布局。MNC需要建立具备中国市场竞争力的产品管线组，开发中国临床能力的同时兼顾全球环境。 在“跨国企业视角：大型制药公司在中国的角色演变”主题讨论环节，研发客主编毛冬蕾与复星医药执行总裁、创新药事业部联席首席执行官、全球研发中心首席执行官王兴利，阿斯利康高级副总裁、全球研发中国中心总裁何静，勃林格殷格翰大中华区医学和研发负责人张维，武田亚太发展中心副总裁及临床开发负责人童岗，以及安进中国药物开发负责人陈瑜展开讨论。 王兴利分享了在复兴和诺华不同的研发战略制定，执行实施；何静认为中国战略需要靠自己定位，同时作为总部一部分加以支持；张维博士分享了“中国关键”项目实施5周年的心路历程；童岗分享了武田亚太研发中心如何从被忽略加入MRCT， 到100%早期试验已经在中国开展的历程；最后，陈瑜介绍了安进模式与其他大外企的不同之处。 从左到右：毛冬蕾、陈瑜、童岗、张维、何静、王兴利 专家们表示，跨国药企正从执行方转变至自主设计中国战略。在布局立足中国的全球战略时，如何建立适合中国的产品管线？专家们建议，一方面需要加强与中国整个创新生态的合作与搭建，另一方面，在产品的早期临床开发时，就与临床研究者保持积极沟通合作，将临床研究者的临床经验纳入产品早期研发中。 FDA对临床试验实践的影响 在“从FDA ODAC会议看临床试验设计新趋势”话题讨论中，南京医科大学生物统计学教授陈峰，与信达生物副总裁、生物统计与信息部负责人孙兴，礼来中国医学科学负责人、药物发展与医学事务中心朱超，复星医药全球研发中心副总裁、生物统计与数据科学部总经理邱婧君，诺思格首席科学、FDA肿瘤药物评审中心前生物统计部门负责人陈刚，以及圣方医药研发董事长兼首席科学官陈杰参与讨论。 从左至右：毛冬蕾、孙兴、朱超、陈峰、邱婧君、陈刚、陈杰 9月27日，FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）审评会议投票表态，建议缩小PD-1药物在胃癌和食道癌适应症的范围。陈刚以监管机构视角，分别从产品机制、临床数据、富集（Precision medication）、风险获益比、诊疗指南五个方面分析会议结果。他认为在ODAC前FDA已从各角度经过充分讨论，这次会议结果将会改变一些适应症标签，有可能影响临床实践。 拓展阅读 PD-1遇挫，ODAC建议缩小胃癌和食道癌适应症范围 邱婧君从申办方角度介绍了会议内容和结果。与FDA沟通时可提供的证据有哪些？邱婧君建议从清晰的MOA机制、充分的实质性证据、临床实践和现实世界证据、精准医疗以及风险获益比BRA/疗效与安全性的平衡这五个主要方面来做准备。同时以临床医生和患者真正的诉求为主导。然而陈刚认为，FDA一般非常有自己的主见，企业较难撼动。 中国顶级临床中心开展试验的现状 下午的讨论由上海弼领生物技术首席医学官蒋皓媛主持，主题为“中国顶级临床中心开展试验的现状”。 中国医学科学院肿瘤医院及复旦大学附属华山医院药物临床试验机构常务副主任张菁分析了顶尖临床中心的管理、资源配置及国际合作现状，并强调提升试验质量与效率，培养年轻研究者的重要性。 中国医学科学院肿瘤医院副主任医师俞悦介绍了医院的发展历程、临床试验成就及质量保障措施，指出中国临床试验质量与欧美及日本相当，并强调了科研创新对临床实践的重要性。 高博医疗集团首席医学官兼临床研究中心负责人侯杰讨论了资本市场寒冬对临床研究项目的影响，受试者资源获取的挑战，以及年轻一代机构提升研究质量的必要性。 圆桌讨论中，张菁分享了华山医院作为试点机构的经验，强调伦理审查前置、项目创新性和Sub-PI角色的重要性，并提醒研究人员保持耐心和严谨态度。侯杰赞扬了中国研究者的投入与专注，以及病人入组速度的优势。俞悦分享了参与国际项目的经验，建议企业提前与研究中心沟通以提高合作效率。 主持人总结强调合作的重要性，鼓励通过优势互补提升研究质量与速度，并分享了张菁主任及其团队在患者沟通与权益保护方面的实例，彰显了对临床试验严谨负责的态度。 从左至右：侯杰、蒋皓媛、张菁、俞悦 DCT临床试验的中国创新实践和展望 捷信医药/信华医药创始人林峰主持了关于DCT的专题讨论，强调其全球发展动态和以患者为中心的趋势。他分享了公司在DCT的实践成果，包括ePRO、远程访视等技术应用，并提及CDE和FDA对DCT的支持与规范化。 恒瑞医药中枢神经医学部负责人王心宁指出DCT核心理念贯穿于临床试验，并分享了恒瑞在DCT的研发成果。她探讨了DCT的适用性，特别是在疼痛管理和神经退行性疾病领域，并强调了患者教育的重要性。 挚盟医药首席医学官陆志红通过实例分享了偏头痛药物研发中DCT的应用，展示了其降低成本和提升患者参与度的优势，鼓励中小公司勇于尝试DCT。 赛默飞Patheon临床供应链中国质量负责人施维维介绍了公司在临床试验远程送药和质量管理方面的DCT经验，包括“患者直达”项目和药瓶技术创新。 辉瑞公司高级经理孙晓静介绍了DCT实施中的挑战，如合规性、供应商选择、初期投入等，并强调了与监管机构和行业交流的重要性，分享了合作策略。 曙光医院副院长元唯安从中医医院视角阐述DCT的兴起和影响，强调其以患者为中心的理念和颠覆性变革，建议企业应与监管机构沟通确保合规性，并强调DCT应以解决实际问题为出发点，是临床试验的未来发展方向。 从左至右：林峰、陆志红、元唯安、王心宁、施维维、孙晓静 中国生物制药在日本和亚洲的临床开发机遇 L.E.K.咨询主管合伙人陈玮主持了关于中国生物制药在日本及亚洲临床开发机遇的讨论。L.E.K.日本负责人井ノ口雄大先生指出，中国生物制药出海不应仅限于欧美，日本和亚洲市场同样充满机遇。过去五年，亚太地区的试验项目持续增长，主要由中国申办方推动。日本市场对创新药需求巨大，支付体系也支持创新。多家中国公司已与日本开展合作。 复宏汉霖药政事务部总经理李锦分享了公司国际化进展，包括获得日本PMDA许可开展国际多中心III期研究，以及多个品种与PMDA的沟通情况。她说，PMDA的意见和建议对公司在日本开展临床、规避风险非常有帮助。 海和药物高级副总裁杜一鸣介绍了公司突破，谷美替尼在日本成功获批上市。她表示，向PMDA申报并不难，关键在于语言和了解PMDA的沟通机制。日本临床批件资料要求不复杂，时间短，且临床费用相对合理。 T2T HEALTHCARE创始人兼首席执行官高野哲臣解读了PMDA最新的交流机制和政策。他提到，PMDA对亚洲人群数据的接受度提高，新规允许I期试验无需日本本土人群参与，为全球多中心临床试验在日本落地提供了便利。但是，他建议中国公司还是应更多考虑日本人群数据，“这种情形就像CDE要求任何一家国外企业考虑中国人群数据一样。”他说。 井ノ口雄大补充说，日本不仅有国际化的CRO，还有本土化的CRO，同时澳洲、中国和韩国市场也极具吸引力。 从左至右：陈玮、李锦、杜一鸣、高野哲臣、井ノ口雄大 中国中枢神经系统疾病药物开发 加立生物科技CEO陈柏州主持了“中国中枢神经系统疾病药物开发”议题，指出阿尔茨海默病（AD）长期缺乏有效治疗，但近期四种新药的获批为研发带来了新活力。 阿斯诺来医药科技CEO周显波分享了公司在神经退行性和精神类疾病的研究进展与规划。 武田亚太发展中心副总裁童岗博士讨论了AD的疾病本质、amyloid假说及其与CNS的关系，强调持续探索对找到AD解决方案的重要性。 礼来公司医学部执行总监成燕聚焦临床未满足需求，探讨了针对淀粉样蛋白级联假说的治疗方法，包括抗体疗法、小分子药物和免疫疗法。 纽欧申医药CEO申华琼回顾了CNS药物研发的挑战，表达了创业的过程，以及对领域发展的乐观态度，并期待加强行业合作。 中国科学院生物与化学交叉研究中心的研究员陈椰林说，尽管CNS研究领域历来充满挑战与失败，但他坚信，投身于这一领域的科研人员不应畏惧失败。相反，他们应当从每次失败中汲取教训，不断学习进步。陈椰林强调，只要同行之间能够相互支持、携手共进，CNS领域必将迎来蓬勃发展。 从左至右：陈柏州、童岗、周显波、申华琼、成燕、陈椰林 肺癌药物研究的现状与未来趋势 最后，上海市东方医院肿瘤科主任周彩存教授作为重磅嘉宾，带来了从研究者的视角来看肿瘤药临床开发的观点。他说，中国在新药研发领域发展迅速，尤其在生物技术公司数量上已居全球之首。然而，面对肺癌这一中国新发病例最多的癌症，对2030健康中国纲要的实现至关重要。“我们仍需更多创新技术产品。”他说。 上海市东方医院肿瘤科主任 周彩存教授 肺癌治疗已进入精准治疗时代，通过识别患者特定的靶点，开发出一系列靶向药物，显著改善了患者的生存率和治疗效果。然而，精准治疗也带来了高昂的费用。同时，中国在临床试验中的话语权仍有待提升，因为我们在选择对照组时往往不是最优的。 目前，肺癌治疗正从精准治疗走向不精准的治疗策略，如联合化疗、免疫治疗等，尽管看到了生存期的改善，但并未被所有专家推崇。 周教授还提到了多个正在进行的临床研究，包括双抗、靶向药物联合化疗等，这些研究有望为肺癌患者提供更多的治疗选择。然而，他也指出，尽管有很多产品正在研发中，但真正创新的产品和临床研究设计并不多。此外，他还强调了国际合作的重要性，以及中国生物技术公司在双抗和ADC领域的竞争性。他鼓励大家不要扎堆做重复的研究，而是要寻找新的方向和治疗方法。（明天还有一天精彩的分享，敬请留意） 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com  总第2244期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com