烨辉医药口服Menin抑制剂BN104获FDA快速通道资格，治疗急性髓性白血病

2023年10月24日，烨辉医药宣布，美国FDA已授予该公司的产品BN104快速通道资格，用于治疗复发/难治急性白血病。BN104是由烨辉医药研发的新型、高选择性口服Menin抑制剂，此前已经在美国获批临床，并获得FDA授予治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格。

BN104是由烨辉医药自主设计发现的新型、高选择性的口服Menin抑制剂。Menin抑制剂目前被学术界认为是全球急性白血病患者的潜在治疗方法，这些患者携带MLL基因重排或NPM1基因突变。在与其他临床阶段的Menin抑制剂相比的临床前研究中，BN104展现出更优异的疗效和明显更大的安全窗口。2023年4月，BN104获得了由美国FDA授予的孤儿药资质（ODD）；2023年8月和9月，BN104分别在中国和美国获得临床试验许可（IND）； 2023年10月19日，BN104在中国完成首例患者给药（FPI）。

Menin由MEN1基因编码，主要存在于细胞核中，作为一种支架蛋白，在细胞生长调节、细胞周期控制、基因组稳定性、骨发育和造血等生物学途径中起着多种关键作用。在细胞核中它与不同的结合伙伴在功能上串扰，以调节基因转录，并与多种信号通路相互作用。研究发现，menin抑制剂对KMT2A重排（KMT2Ar）和NPM1突变（NPM1c）的白血病均有效，KMT2Ar在急性淋巴白血病（ALL）患者中约占5-10%，NPM1c在急性髓性白血病（AML）患者中约占20-30%。因此开发高效menin抑制剂将给这一亚型的病人带来治疗希望。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达Menin靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年10月25日，Menin靶点共有在研药物18个，包含的适应症有31种，在研机构16家，涉及相关的临床试验23件，专利多达1274件……急性髓系白血病是一种总体预后较差的血液系统恶性肿瘤，当前的治疗方法主要为化疗和干细胞移植，尽管已经出现了一些疗效较好靶向治疗，但对于KMT2A基因重排和NPM1突变亚型的患者的疗法还很有限，menin抑制剂作为一种治疗该亚型患者的新药，在早期临床实验中表现出良好的治疗潜力。目前已有多家制药公司布局，最快的已经进入临床二期开发，期待这一类抑制剂早日获批，给患者带来福音！