Apellis旗下pegcetacoplan 3期研究积极数据发表在柳叶刀，针对老年失明主要原因
近日，Apellis Pharmaceuticals宣布，《柳叶刀》杂志发表了评估Syfovre（pegcetacoplan）治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）的3期OAKS和DERBY研究的24个月积极结果。结果显示，每隔一个月和每月一次的Syfovre治疗都能显著减少GA病变的生长。
Pegcetacoplan是一种由13个氨基酸组成的双环肽分子，能够抑制C3转化酶的形成，进而在源头抑制补体通路。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。2020年10月，Sobi与Apellis就Pegcetacoplan达成合作。据协议，Sobi获得该药美国以外市场的商业权益，同时将向Apellis支付对价为2.5亿美元预付款+9.15亿美元里程碑金额+8000万美元研发费用+销售额两位数的特许权使用费。2021年5月，Syfovre获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
OAKS（共纳入637人）和DERBY（共纳入621人）是多中心、随机双盲临床研究，在继发于AMD的GA患者中，比较Syfovre与假性注射液对照的疗效和安全性。这些研究评估了每月和隔月注射Syfovre对GA患者的疗效，疗效通过眼底自发荧光测量的GA病变总面积与基线相比的变化进行评估。论文的研究结果显示，在1200多名患者中，每隔一个月和每月一次的Syfovre治疗都表现出了有临床意义的GA病变生长减少效果，而且随着时间的推移，效果会越来越明显，安全性也得到了充分的证明。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 C3靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年10月31日，C3靶点共有在研药物30个，包含的适应症有53种，在研机构35家，涉及相关的临床试验80件，专利多达487942件……除了Pegcetacoplan，目前全球还有多款在研C3靶向药，药物类型涉及多肽（如ZP 10068）、融合蛋白、siRNA（如ARO-C3）、双抗（如LP-005）和化药（如APL-1030）等。期待Pegcetacoplan能够在该赛道脱颖而出。
