This study is multicenter, primary data collection, non-interventional registry study to assess long-term safety, secondary malignancy risk, and effectiveness of tisagenlecleucel in patients with B-cell malignancies in a routine clinical practice setting in Korea.

开始日期2025-04-10

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06408194

/ Recruiting临床1期IIT

Phase I/Ib Clinical Trial of Autologous CD22 Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cells Following Commercial CD19 CAR T Cells in Children and Young Adults With Recurrent or Refractory B Cell Malignancies

The primary purpose of this study is to determine safety, feasibility, and the Maximum Tolerated Dose (MTD)/Recommended Phase 2 Dose (RP2D) of CD22 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy (CART) cells when administered 28 to 42 days after an infusion of a commercial CAR called Tisagenlecleucel, to children and young adults with relapsed or refractory B-cell leukemia.

开始日期2024-05-13

申办/合作机构

Stanford University

100 项与 Tisagenlecleucel 相关的临床结果

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100 项与 Tisagenlecleucel 相关的转化医学

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100 项与 Tisagenlecleucel 相关的专利（医药）

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653

项与 Tisagenlecleucel 相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Budget impact of introducing glofitamab for treatment of relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy in the United States

Article

作者: Li, Jia ; Mahmoudjafari, Zahra ; Masaquel, Anthony ; Parisé, Hélène ; Bercaw, Eric ; Bognar, Katalin ; Wang, Si-Tien

BACKGROUND:

Glofitamab is a T-cell engaging bispecific monoclonal antibody that was granted accelerated approval from the United States Food and Drug Administration for adult patients with relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), not otherwise specified or large B-cell lymphoma arising from follicular lymphoma, after ≥2 lines of systemic therapy (3L+).

METHODS:

A budget impact model was developed for a hypothetical blended commercial/Medicare health plan with 1,000,000 members. Comparators were axicabtagene ciloleucel (Axi-cel), lisocabtagene maraleucel (Liso-cel), tisagenlecleucel (Tisa-cel), loncastuximab tesirine, polatuzumab vedotin + bendamustine + rituximab, rituximab + gemcitabine + oxaliplatin, tafasitamab + lenalidomide, and epcoritamab (Epcor). Total costs included those for drugs, wastage, administration, grade ≥3 adverse reactions, and all-grade cytokine release syndrome) and routine care. Market shares were based on internal projections and expert opinions. Total and per-member per-month (PMPM) net budget impacts over 3 years were calculated.

RESULTS:

Approximately nine patients were projected to be eligible for 3L + DLBCL treatment in a health plan of 1,000,000 members. The introduction of glofitamab as a treatment option resulted in estimated total and PMPM cost savings of $728,697 and -$0.0202, respectively, over 3 years. Costs were reduced across all cost categories but particularly in drug costs. Among the newer therapies, total 3-year cost per treated patient was lowest for glofitamab: $226,658 versus Tisa-cel = $564,113; Axi-cel = $540,002; Liso-cel = $516,272; and Epcor = $335,293. Across all sensitivity analyses, the inclusion of glofitamab had minimal PMPM budget impact, ranging from -$0.0256 to -$0.0108.

CONCLUSIONS:

With the lowest 3-year total cost per treated patient among the newer therapies, glofitamab being an available option in the 3L + DLBCL market is estimated to save a hypothetical 1,000,000-member health plan $728,697 in cumulative total costs and $0.0202 in PMPM costs over 3 years.

2025-07-08·Blood Advances

Bridging radiotherapy before chimeric antigen receptor T cells for B-cell lymphomas: an ILROG multicenter study

Article

作者: Imber, Brandon ; Chelius, Monica ; Burke, Skyler ; Dabaja, Bouthaina S. ; Tseng, Yolanda D. ; Zhang, Siqi ; Sim, Austin J. ; Braunstein, Steve ; Chowdhry, Amit K. ; Gunther, Jillian R. ; Sakthivel, Gukan ; Schuster, Stephen J. ; Constine, Louis S. ; Figura, Nicholas B. ; Fregonese, Beatrice ; Yahalom, Joachim ; Yang, Joanna C. ; Jain, Michael D. ; Chong, Elise A. ; Ladbury, Colton ; Sinha, Sumi ; Fang, Penny Q. ; Chew, Jessica ; Sun, Susan ; Yegya-Raman, Nikhil ; Plastaras, John P. ; Wu, Susan Y. ; Hubbeling, Harper ; Terezakis, Stephanie A. ; Dandapani, Savita ; Wright, Christopher M. ; Maity, Amit ; Pinnix, Chelsea C. ; Baron, Jonathan A. ; Delinger, Nathan M. ; Robinson, Timothy J. ; LaRiviere, Michael J. ; Reagan, Patrick M.

Abstract:

Despite the increasing utilization of bridging radiotherapy (Br-RT), its impact on chimeric antigen receptor T-cell therapy (CAR-T) efficacy and toxicity remains poorly characterized. We retrospectively reviewed patients with relapsed/refractory B-cell lymphomas (BCLs) who received Br-RT followed by CAR-T from 2018 to 2020 across 10 institutions. Br-RT toxicities were graded per Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0, and cytokine release syndrome (CRS) and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) per American Society for Transplantation and Cellular Therapy Consensus Guidelines. One hundred seventy-two patients (168 large BCL) received Br-RT before axicabtagene ciloleucel (73%), tisagenlecleucel (24%), or brexucabtagene autoleucel (2%). At leukapheresis, most patients (74%) had advanced-stage disease and 39% had bulky disease measuring ≥10cm. Comprehensive Br-RT was administered to 39% and bridging systemic therapy to 35%. Among all patients, grade ≥3 Br-RT toxicity occurred in 2% (1 grade 5 toxicity), grade ≥3 CRS in 9%, and grade ≥3 ICANS in 24%. Median follow-up was 31.3 months. Two-year progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) were 38% and 53%, respectively. On multivariable analysis, comprehensive Br-RT was associated with superior PFS (hazard ratio [HR], 0.38; P < .001) and OS (HR, 0.48; P = .011). Patients with lactate dehydrogenase (LDH) normalization after Br-RT (high pre-Br-RT LDH, normal post-Br-RT LDH) had superior PFS and OS compared with those with high post-Br-RT LDH and similar PFS and OS compared with those with normal baseline LDH. In this particularly high-risk cohort, Br-RT before CAR-T demonstrates an acceptable toxicity profile with favorable clinical outcomes compared with historical controls. Comprehensive Br-RT and LDH normalization after Br-RT may be associated with superior PFS and OS.

2025-07-01·PEDIATRIC BLOOD & CANCER

Recurrent Immune‐Effector Cell‐Associated Neurotoxicity Syndrome With Atypical Manifestations after Tisagenlecleucel

Letter

作者: Gottschalk, Stephen ; Khan, Raja B. ; Naik, Swati ; Metais, Jean‐Yves ; Murphy, Devin ; Pinto, Soniya N.

768

项与 Tisagenlecleucel 相关的新闻（医药）

2025-07-22

·CPHI制药在线

iNKT，细胞疗法的新突破口？

关注并星标CPHI制药在线2017年世界上第一个细胞免疫疗法Kymriah获批上市，由此开启了细胞免疫疗法新时代。如今细胞免疫疗法已发展出了CAR-T（嵌合抗原受体修饰T细胞）、TCR-T（T细胞受体嵌合T细胞）、TIL（肿瘤浸润免疫细胞）等多个常见赛道，不过这些细胞疗法基本都用于血液瘤治疗，而且具有脱靶效应及细胞因子风暴（CRS）等严重副作用。为了突破细胞免疫治疗瓶颈，科学家们一直在探索疗效更好、更安全且适应症更广的下一代细胞疗法，其中iNKT（恒定自然杀伤T）细胞疗法，正在崭露头角。近期的一项研究结果的发布，使iNKT再度掀起热潮。受益试验结果，股价上演暴力美学近期，生物技术公司MiNK Therapeutics在权威期刊《Oncogene》（自然出版集团旗下期刊）发表了agenT-797在治疗转移性睾丸癌和胃癌方面相关研究成果。该成果的发布，被视为具有里程碑意义。agenT-797是一种异体iNKT细胞疗法，在针对转移性睾丸癌的临床研究中，研究结果公布了一例转移性睾丸癌患者，在先后接受铂类化疗、干细胞移植、抗PD-1/CTLA-4/TIGIT治疗均无效后，接受单次agenT-797联合PD-1抑制剂nivolumab治疗，结果显示患者的临床症状、PET-CT影像、血清标志物（AFP/HCG）均恢复正常，目前患者已维持无疾病复发超2年。而且治疗过程耐受性良好，未报告细胞因子释放综合征（CRS）或移植物抗宿主病（GVHD）等常见并发症。在针对胃癌的研究中，agenT-797能激活免疫反应、增加肿瘤浸润，部分患者生存期超过12个月。而且有一例转移性胃癌患者在接受单次agenT-797与nivolumab联合治疗后，肿瘤体积缩小了42%，PFS超过9个月。该研究成果证明了异体iNKT细胞疗法在治疗难治性实体瘤方面的巨大潜力，以及在治疗免疫治疗耐药的肿瘤方面具有显著的效果。受此消息影响，MiNK Therapeutics在当日收盘股价暴涨730%，在生物科技领域实属罕见。MiNK Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发异体、现成的iNKT细胞疗法。除了睾丸癌和胃癌，公司还在探索iNKT细胞疗法在其他实体瘤和免疫介导疾病中的应用。在研产品中，公司还在开发FAP-CAR-iNKT、BCMA-CAR-iNKT，以及双特异性iNKT细胞接合器等前沿疗法。iNKT研发进展几何？NKT细胞是一种罕见但功能强大的T细胞亚群，主要分布在肝脏、骨髓、胸腺、肺部等部位，含量较少，（约占外周血单核细胞的0.01%–2%）。NKT细胞分为三个亚型：I型NKT细胞，Ⅱ型NKT细胞和Ⅲ型NKT细胞。其中I型即iNKT细胞，具有恒定型TCRα受体，是研究最多的NKT细胞。与T细胞一样，iNKT细胞识别细胞表面分子呈递的抗原，其能够接受CD1d递呈的脂类抗原，在固有免疫中发挥作用。由于TCR受体是不变的（在所有人中都相同），iNKT细胞疗法有望成为“现货型”细胞疗法。当iNKT被激活后，可通过分泌细胞因子，活化其它免疫细胞参与先天性免疫和获得性免疫，而且不会引发GVHD。与CAR-T、TIL及TCR-T在肿瘤免疫治疗中的研究和应用相比，iNKT细胞远远落后，目前国内外也只有寥寥几家公司参与研发。◆Appia BioAppia Bio成立于2020年，专注于发现和开发工程化同种异体细胞疗法，其创始团队包括诺贝尔奖获得者以及曾经领导Kite公司所有CAR和TCR-T细胞项目开发的前Kite高管Jeff Wiezorek。Appia Bio拥有ACUA技术平台，可以从造血干细胞中生成CAR-iNKT细胞。据公开信息，其采用HSC生产iNKT细胞，生产量可以达到万亿级。2021年，Appia Bio与吉利德旗下Kite公司达成一项合作协议，双方将利用Appia Bio的ACUA同种异体细胞疗法技术平台，开发表达嵌合抗原受体的恒定自然杀伤T细胞（CAR-iNKT）疗法。交易金额高达8.75亿美元。◆AthenexAthenex成立于2003年，由美国纽约大学布法罗分校化学教授David Hangauer博士创立。公司致力于开发口服紫杉醇，成为全球领军企业。2021年，在口服紫杉醇产品被FDA拒绝批准后，公司决心转型。同一年，Athenex以1.85亿美元收购了NKT细胞疗法领先公司Kuur Therapeutics，获得该公司旗下一系列细胞疗法在研项目。Kuur Therapeutics主要开发CAR-NKT细胞免疫疗法。2021年1月，Kuur公布了旗下CAR-NKT细胞免疫疗法治疗实体瘤和血液瘤的I期临床研究，结果显示出良好的安全性和耐受性。不幸的是，后续试验进展并不顺利。2022年3月，一例患者在开展的CAR-NKT细胞疗法试验中死亡，导致相关临床项目被迫暂停，引发了不好的反响。2023年5月，Athenex宣布公司及其部分子公司已经向美国德克萨斯州南区破产法院提交了自愿破产程序。至此，名噪一时的Athenex落幕。◆ArovellaArovella是一家澳大利亚上市药企，公司拥有4款处于临床开发阶段的CAR-iNKT产品。其核心产品ALA-101是一种针对CD19阳性肿瘤的CAR-iNKT细胞疗法，目前正处于临床前准备阶段。2023年10月，国内抗体疗法企业科霸生物与Arovella 达成合作，双方将共同开发即用型CAR-iNKT 细胞疗法。根据协议，Arovella将使用科霸生物已进入临床阶段的针对肿瘤特异性抗原Claudin 18.2的单克隆抗体序列，为Arovella的CAR-iNKT 细胞疗法的研发提供靶向分子结构。◆基因启明基因启明成立于2015年12月，是国内乃至全球开发iNKT细胞疗法的头部企业。公司拥有多项专利，其中一项名为《表达靶向GPC3嵌合抗原受体的恒定自然杀伤T细胞（iNKT）及其制备和应用》的发明介绍了基因启明GPC3 iNKT细胞疗法的详细信息。基因启明治疗肝细胞癌的自主创新iNKT细胞产品GKL-006目前已完成中晚期肝癌I/II期临床研究。同时，GKL-006用于治疗晚期胰腺癌的研究也即将开展临床试验。对于整个细胞疗法行业来说，经历过山车式的发展后，所有人都在寻找新的突破口，iNKT疗法凭借“现货型”、可突破实体瘤治疗瓶颈的优势，或可成为细胞治疗行业的新突破口。不过截至目前，iNKT疗法的整体临床数据仍属早期阶段，疗效稳定性、长期安全性等问题仍需更多证据支持。而且iNKT细胞数量在人体中含量太低，像传统的CAR-T疗法一样从患者体内分离iNKT细胞生成CAR-iNKT细胞疗法面临很大挑战。因此，iNKT细胞疗法距离临床转化还有很长一段距离，但对于国内药企来说，也是不可多得的机遇。主要参考资料：1.Mallory Paynich Murray和Mitchell Kronenberg. Engineered Stem Cells Provide Cancer-Killing iNKT Cells.2.https://finance.sina.com.cn/stock/aigc/ywsygs/2025-07-02/doc-infczzsn5907128.shtml.3.Athenex files for bankruptcy to pave way for firesale of programs, ending 20-year run.4.Salvage therapy with allogeneic invariant natural killer T cells in a heavily pre-treated germEND来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

免疫疗法细胞疗法临床结果临床研究上市批准

2025-07-16

·DIA资讯

课程升级｜细胞治疗产品研究与实践，生产质量管理及注册北京 8月15-16日

点击上方DIA资讯关注我们课程概览课程结合理论但更着重实践，涵盖内容丰富且深入，包括细胞治疗监管环境与注册申报要点，细胞治疗产品CMC研发，挑战以及应对策略，生产质量全方位管理与法规，临床前考量与研究，临床设计与实施，疗效评估和安全性管理等。旨在提升细胞治疗领域多方面专业人士系统的理论与实战水平，同时提供对细胞治疗感兴趣的从业人士深入浅出的培训。目标学员从事细胞治疗领域CMC研发、生产质量管理，非临床，临床应用以及注册的专业与管理人士，或对细胞治疗领域感兴趣的从业者。课程日程第一天08:45-09:30讲者曹晓平博士课程主席课程介绍：目的与内容模块1：中国细胞治疗监管环境概述09:30-12:30讲者毕军模块2：细胞治疗产品生产质量管理理论与实践细胞治疗产品定义产品生产特殊性及特殊控制措施生物安全考量人员管理厂房设施和设备物料与产品生产管理质量管理医疗机构、供者与供者材料管理 10:00-11:15 茶歇12:30-13:30 午餐13:30-17:00讲者齐菲菲博士模块3：细胞治疗产品CMC研究，挑战与策略1. 细胞治疗产品CMC研究CMC研究内容框架原材料/起始材料、生产工艺、辅料、容器密封系统、分析方法、质量控制、稳定性基因修饰载体及赋予其特定功能的材料CMC要求CMC开发挑战不同来源细胞异质性、质量属性表征有限、分析方法开发难度大工艺开发策略：QbD适用性？分析方法开发策略 15:00-15:30 茶歇 2. CMC挑战一： CMC变更和可比性研究CMC变更原因和挑战可比性研究可比性研究问题与挑战可比性研究设计策略可比性研究统计方法选择和可接受标准制定3.CMC挑战二：活性方法开发活性分析方法开发挑战活性分析方法开发策略参比品和标准制定4.CMC挑战三：容器密封系统/一次性使用系统选择策略相容性研究（可提取物和渗出物）密封性研究颗粒物控制策略第二天09:30-12:00 讲者张亚晶博士模块4：细胞治疗产品临床研究：整合视角看研发到临床转化 1. 引言细胞治疗的定义、分类与发展历程自体、异体、基因编辑等不同类型细胞治疗产品的区分细胞治疗在肿瘤、自身免疫疾病、罕见病等领域的应用前景细胞治疗产品临床开发的特点与挑战与传统药物的区别：活细胞的复杂性、个体化治疗、长期疗效等临床开发面临的挑战：安全性、有效性、给药方式、患者选择等2. 细胞治疗产品临床前研究的关键考量临床前研究的目的与意义安全性评估：毒性、免疫原性、肿瘤风险等有效性验证：作用机制、剂量探索、给药途径等临床前研究数据向临床转化的策略 3. 细胞治疗产品临床试验设计与实施临床试验的关键要素适应症的选择：如何选择合适的患者人群终点指标的设定：客观缓解率、生存期、生活质量等给药方式：静脉输注、局部注射等预处理方案：清淋化疗等安全性监测：细胞因子释放综合征 (CRS)、神经毒性 (ICANS) 等长期随访：延迟性不良反应、继发性肿瘤等 10:00-10:15 茶歇4. 细胞治疗产品的疗效评估与生物标志物疗效评估的挑战个体化治疗的疗效差异长期疗效的评估生物标志物在细胞治疗中的应用预测疗效的生物标志物预测毒性的生物标志物监测治疗反应的生物标志物：CAR-T细胞扩增、肿瘤微环境变化等5.细胞治疗产品的安全性管理细胞治疗产品常见的安全性问题细胞因子释放综合征 (CRS)，免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)，感染继发性肿瘤风险安全性监测与管理建立完善的安全性监测体系制定标准化的不良事件处理流程早期识别和及时处理严重不良事件安全性风险管理计划 (RMP)6.细胞治疗产品的未来发展趋势通用型细胞治疗产品 (Off-the-shelf) 的发展基因编辑技术在细胞治疗中的应用细胞治疗与其他疗法的联合应用 (免疫检查点抑制剂、化疗、放疗等)细胞治疗的可及性与成本控制12:30-13:30午餐13:30-14:30讲者张长风博士模块5：细胞治疗产品注册申报要点 14:30-16:00讲者曹晓平博士主持，全部讲者与学员模块6：细胞治疗热点话题讨论讲者介绍曹晓平博士咨询顾问IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员DIA监管科学专委会委员Founder & CEO, IntelliScope PharmaSolutions，专注于中国，美国及亚太地区CMC，注册，生产，质量和细胞治疗等领域的专家咨询。IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员，DIA监管科学专委会委员。拥有23年在美国、中国和亚太地区的全球生物制药研发和管理经验，涵盖化药，生物制品，疫苗与细胞治疗产品。曾任传奇生物副总裁与中国技术运营负责人，药明巨诺高级副总裁与技术运营负责人，辉瑞高级总监与中国注册药学负责人，Cerecin副总裁与CMC负责人，以及默沙东中国研发注册药学负责人等职务。毕军主任药师（正高二级）国家药品检查员深圳市巿场监管局许可审查中心首席专家国家药品检查员，深圳市巿场监管局许可审查中心首席专家，广东省药监局审评认证中心原主任，国家药监局高级研修学院客座教授，中国《药品生产质量管理规范》及《细胞治疗产品生产质量管理指南》的主要起草人之一。齐菲菲博士艺妙神州创始人/CTO艺妙神州，创始人/CTO。基因细胞药物开发与生产管理专家，在生物医药领域拥有逾十年深耕经验，专注CAR-T细胞治疗产品全生命周期开发。作为核心技术负责人，成功主导公司首款CAR-T细胞治疗产品全流程开发：涵盖工艺开发、技术转移、临床批次生产、GMP厂房建设与验证，以及IND/BLA申报工作，构建符合NMPA标准的质量管理体系。参与细胞治疗产品多项法规和指南的研讨、撰写和制定。累计发表SCI论文20余篇，布局中美发明专利22项（已授权），获评北京市科技新星、中关村高端领军人才和新国门领军人才等省部级荣誉。专业强项：1）基因细胞药物CMC全生命周期管理；2）IND至BLA全流程贯通。张亚晶博士北京高博博仁医院骨髓瘤淋巴瘤科主任主任医师北京高博博仁医院，骨髓瘤淋巴瘤科主任，主任医师，硕士生导师，北京市科技新星。主要研究方向：肿瘤免疫在恶性肿瘤中的临床转化。科研成果：以第一负责人主持国家自然科学基金等省部级课题 6 项；以第一作者在《Blood》、《Leukemia》、《JEM》、《STTT》等杂志发表多篇SCI论文，累积影响因子140余分；获得《JEM》2023年度优秀论文奖；南粤科技创新优秀论文一等奖解放军总医院科技进步二等奖。学术任职：中国研究型医院学会细胞治疗与生物治疗专业委员会委员，中国癌症基金会血液肿瘤康复核心专家，中国医药教育协会基础与临床研究促进工作委员会常务委员，中国临床肿瘤学会(CSCO)骨髓瘤专家委员会委员，《JCO-Blood中文版细胞与免疫治疗》专刊编委会委员，中国人体健康科技促进会细胞免疫治疗专业委员会委员，中国血液病专科联盟淋巴瘤/骨髓瘤自体移植与细胞治疗协作组成员，中国医学科学院血液病医院研究员。张长风博士上药集团生物治疗注册总监上药集团生物治疗注册总监，深圳市“领航人才”，珠海市“珠海英才”，苏州市“姑苏人才”，南昌市“洪城人才”，宾大中国校友会副秘书长。师从“CART之父”Carl June院士，深度参与Kymriah(全球首款CART)等十余个产品在FDA的申报工作，回国后作为总负责人斩获国内首个基因敲除CART、首个多靶点联合抗体分泌CART等7个IND批件。张博士迄今已在Nature Medicine,Blood,JCl-insight等国际权威期刊发表多篇论文，并组织开展多项临床研究，治疗白血病、骨髓瘤等各类癌症患者1000余人。新药研发转化列培训介绍在创新药蓬勃发展的今天，新药研发技术的创新引领着现代医学的变革。其中放射性药物、抗体偶联药物（ADC）和细胞基因治疗（CGT）作为三大前沿领域，为传统医学难以攻克的疾病提供了新的解决方案，也推动了多学科的交叉合作，也对相关从业人员提出了终身学习的要求。DIA作为全球化、跨学科的国际性学术组织，始终关注创新药的前沿科技，倾听学员对前沿知识的学习需求反馈，与DIA专委会积极研判，为学员带来新药研发转化系列培训，旨在帮助新药研发者提升专业技能与知识水平、打造国际化全球视野，加速创新药临床转化。以下是2025的新药研发转化系列培训安排：1.新药研发转化系列培训——放射性药物从基础理论到临床应用线上课（即将上线，敬请期待）2. 新药研发转化系列培训——细胞治疗CMC研究，生产质量管理和临床实践 8月15-16日3. 新药研发转化系列培训——ADC药物早期开发到临床请持续关注DIA资讯的相关日程安排。立即注册DIA 细胞治疗CMC研究，生产质量管理和临床实践北京地址：北京市大兴区庑殿路与吉百利路交叉口西南380米中科电商谷总部【旧宫镇政府东院】地点：一楼多功能厅2025年8月15-16日在线注册请长按识别左侧二维码，或点击文末“阅读原文”联系 DIA会议联系人：朱敏Tel.: +86.21. 6418 5930Email: sophie.zhu@diaglobal.org报名优惠：2人及以上组团报名可享优惠，早鸟价与老学员价同样不容错过。DIA中国近期会议/培训Aug7-9● 2025 DIA 贝叶斯统计与创新临床研究线下培训► 点击阅读Aug15-16● 2025 DIA 细胞治疗CMC研究生产质量管理和临床实践► 点击阅读Aug22-23● 2025 DIA CNS创新论坛暨CCTN-P年会► 点击阅读Oct23-25● 2025 DIA药物研发定量科学论坛（QSF）► 点击阅读关于DIADIA是一个全球化、跨学科的国际性学术平台，在中立的环境中，融合医药研发领域全行业的意见领袖，探讨当前研发的技术问题，提升专业能力，以及催化行业共识，在全球医药研发领域享有很高的声誉。扫码关注我们微信号｜DIA资讯长按识别左侧二维码即可关注我们努力为你提供有内容的内容。

细胞疗法ASH会议

2025-07-15

·抗体密码

强生双靶CAR-T展现不俗疗效！

强生作为MM领域的强者，几乎已经垄断了该领域的相关疗法，但是强生并没有满足现状，已经开始布局其它血液瘤。2023年5月2日，强生与西比曼达成全球独家合作，共同开发和商业化下一代新型CAR-T细胞治疗产品C-CAR039（靶向CD19/CD20）和C-CAR066（靶向CD20），用于治疗非霍奇金淋巴瘤(NHL)。在今年的EHA会议上，强生披露了JNJ-90014496（C-CAR039）治疗R/R LBCL的临床数据。C-CAR039为新型二代4-1BB双靶点CAR-T产品，可同时作用于CD19和CD20双靶点，可以在体内持续清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。在中国，C-CAR039在LBCL的治疗中，4年随访结果显示，完全缓解率CR为86%，4年的OS为67%，4年的PFS为53%。强生本次披露的为C-CAR039治疗R/R LBCL的全球1b期临床研究，在全球8个国家31个临床中心共招募51位患者进行不同剂量及药效的研究。三个剂量组分别为2 M（百万）/kg，150 M和75 M，并且目前已经确定75 M为RP2D剂量。入组患者基线如下：所有51位患者中约73%为DLBCL NOS,并且在RP2D组中，有20%的患者接受过CD20靶向治疗，8%患者接受过CD19靶向治疗（R07227166和RO7443904）。另外，在RP2D组中，48%的患者先前接受过1线治疗，52%的患者先前接受过≥2线治疗。安全性方面，所有患者都发生了治疗相关的副作用，其中在RP2D剂量组中，84%的患者出现3-4级副作用，其中主要副作用是嗜中性白血球减少，CRS，血小板减少，贫血，疲劳，腹泻，感染等。对于CRS副作用，RP2D剂量组中有88%的发生率，但是都是1~2级神经毒性方面，16%的患者中发生ICANS副作用，其中8%为3级反应；而在RP2D剂量组中有8%的患者发生ICANS副作用，其中4%为3级反应。疗效方面：所有患者中，总体ORR为91%，其中75%的患者达到了CR，而在RP2D剂量组中，总体ORR为100%，其中77%的患者达到了CR。对RP2D剂量组患者治疗效果进一步分析表明，在先前接受过1线疗法的患者中，总体ORR为100%，CR率为80%，而接受过≥2线治疗的患者中，ORR为92%，CR为75%。作为对比，我们看一下已经上市的几款CAR-T疗法在DLBCL中的疗法，总体上其CR率在40%~58%之间，而在神经毒性方面，JNJ-90014496也具有一定的优势，总体发生率为8%，三级发生率为4%。Kymriah的ICANS总体为11%，而非3级发生率总结JNJ-90014496（C-CAR039）同时靶向CD19和CD20，理论上可以防止CD19靶点丢失导致的耐药，临床中相较于传统的CAR-T疗法，其也展现了良好的安全性和更好的疗效。在国内，西比曼长达４年的随访也表明该疗法在复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的长期生存获益。我们已经建立抗体密码读者交流群，有兴趣的可以扫描下方二维码添加微信进群，请主动备注姓名-公司-职位（高校-专业），非诚勿扰！往期精彩回顾抗体密码文章合集双特异抗体平台靶点相关双特异抗体作用机制综述，行业概览抗体筛选技术相关公司技术汇总医药资讯因为你的分享、点赞、在看我足足的精气神儿！声明本公众号所发表文章以宣传知识为目的，因此不构成投资，病人用药等建议。如果文章侵您的权益及时联系小编进行删除！欢迎扫码交流/咨询/合作=

细胞疗法免疫疗法临床结果临床1期ASH会议

100 项与 Tisagenlecleucel 相关的药物交易

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-	Tisagenlecleucel	L01	DB13881

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	韩国	Novartis AG	2021-03-05
难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	韩国	Novartis AG	2021-03-05
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	瑞士	Novartis AG	2018-10-18
滤泡性淋巴瘤	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2018-09-05
急性淋巴细胞白血病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
急性淋巴细胞白血病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
急性淋巴细胞白血病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
急性淋巴细胞白血病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
复发性滤泡性淋巴瘤	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
复发性滤泡性淋巴瘤	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
复发性滤泡性淋巴瘤	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23
复发性滤泡性淋巴瘤	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2018-08-23

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	美国	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2019-05-07
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2019-05-07
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2019-05-07
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2019-05-07
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2019-05-07
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	日本	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2019-05-07
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2019-05-07
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	澳大利亚	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2019-05-07
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	澳大利亚	Novartis Pharma AG	2019-05-07
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2019-05-07

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASCO2025	N/A	-	-	Tisagenlecleucel (tisa-cel)	淵淵鹽襯膚鹹繭齋製壓(製築遞夢夢醖齋醖構襯) = 餘襯選鏇憲鏇遞艱壓獵選選遞衊選淵膚糧願遞 (選觸窪鹹膚齋選膚襯襯 )	-	2025-05-30
				huCAR19 (CTL119)	淵淵鹽襯膚鹹繭齋製壓(製築遞夢夢醖齋醖構襯) = 鹽齋膚淵範簾衊簾鑰襯選選遞衊選淵膚糧願遞 (選觸窪鹹膚齋選膚襯襯 )
ELARA (EHA2025)	临床2期	滤泡性淋巴瘤 CD19	97	Tisagenlecleucel	餘鬱選艱糧艱願鏇糧鹹(獵膚壓衊獵醖繭衊憲鹹) = median OS was not reached as assessed by independent review committee 淵艱顧觸積襯選願廠構 (衊齋鹹鹽觸繭艱壓壓構 ) 更多	积极	2025-05-14
PS1922 (EHA2025)	N/A	T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	33	CAR-T (Patients with T Cell Histiocyte-Rich Large B-Cell Lymphoma)	積網獵艱構簾襯網衊淵(遞築製襯網艱蓋範夢遞) = 製艱夢鑰淵壓醖簾鏇膚蓋廠廠糧網鏇衊艱鑰糧 (鹹窪觸壓蓋築鏇廠壓艱 ) 更多	不佳	2025-05-14
NCT03568461 (ELARA, EHA2025)	临床2期	难治性滤泡性淋巴瘤 age \| sex \| race ... 更多	98	Tisagenlecleucel	艱襯衊廠憲構餘憲廠鑰(網範鑰鏇淵壓積簾範築) = 壓積製糧壓夢鏇艱衊蓋遞膚醖築顧鬱顧鏇網餘 (鑰衊鏇獵衊淵襯鬱鏇餘 ) 更多	积极	2025-05-14
				Mosunetuzumab	艱襯衊廠憲構餘憲廠鑰(網範鑰鏇淵壓積簾範築) = 艱蓋蓋鏇餘鹽鹽壓餘網遞膚醖築顧鬱顧鏇網餘 (鑰衊鏇獵衊淵襯鬱鏇餘 ) 更多
PS1930 (EHA2025)	N/A	Carney复合症	-	Tisa-cel	構鹹鑰鬱衊鏇糧壓鹹鑰(艱網艱膚簾鬱鹽築窪遞) = 選觸襯願壓齋窪餘蓋醖壓顧淵顧憲憲淵簾構鑰 (鏇築鏇夢積簾範製積窪 )	积极	2025-05-14
				Axi-cel	構鹹鑰鬱衊鏇糧壓鹹鑰(艱網艱膚簾鬱鹽築窪遞) = 網製憲壓襯膚顧構選鹹壓顧淵顧憲憲淵簾構鑰 (鏇築鏇夢積簾範製積窪 )
PB3221 (EHA2025)	N/A	大B细胞淋巴瘤 chemorefractory disease \| elevated lactate dehydrogenase (LDH)	-	Tisagenlecleucel	簾構觸觸鬱齋壓網鹹構(鬱顧齋餘窪網製獵鏇簾) = 觸繭齋夢構獵鬱蓋製齋壓網鹽壓獵淵鏇製獵鏇 (鹹廠衊積網夢餘觸鑰壓 ) 更多	积极	2025-05-14
				Tisagenlecleucel (Allogeneic HSCT)	簾構觸觸鬱齋壓網鹹構(鬱顧齋餘窪網製獵鏇簾) = 窪獵顧鹽衊構積窪築網壓網鹽壓獵淵鏇製獵鏇 (鹹廠衊積網夢餘觸鑰壓 ) 更多
ASH2024	N/A	滤泡性淋巴瘤	-	Tisagenlecleucel	淵蓋齋願鹽蓋築鬱顧遞(襯壓獵齋襯艱壓蓋膚餘) = 62.5% of pts experienced CRS, no cases of grade ≥3 CRS were reported, median time to CRS onset was 2.0 days (range: 1.0-5.0), 70% of pts who experienced CRS received treatment, all but one received tocilizumab to manage CRS (96.4%), median time to ICANS onset was 5.0 days (range: 1.0-7.0) 顧鬱獵窪鹹衊壓蓋願選 (繭糧艱艱淵範鬱構襯憲 ) 更多	-	2024-12-09
ASH2024 人工标引	N/A	弥漫性大B细胞淋巴瘤	484	Tisagenlecleucel	顧顧遞網廠積糧膚鑰繭(醖簾壓願鏇觸廠鏇獵願) = 獵壓淵繭夢淵範顧願齋廠艱餘鏇繭夢餘壓艱鹹 (積獵鬱壓願餘遞觸繭窪 ) 更多	积极	2024-12-08
ASH2024	N/A	慢性淋巴细胞白血病	-	CART-19 alone	範醖齋壓齋齋壓廠鹹積(淵蓋窪顧積鬱築獵憲選) = B cells constituted <1% of total WBCs in 16 of 22 patients (72.7%) who had peripheral blood flow cytometry at least one year after infusion (range 1.02-10.7 years), suggestive of functional CART-19 persistence 觸選觸糧憲簾範襯鏇顧 (積製憲壓獵鬱網襯鹽襯 ) 更多	-	2024-12-08
				Concurrent ibrutinib
ASH2024	N/A	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	-	Tisagenlecleucel	遞簾鏇鬱範艱窪積積壓(齋憲繭憲構淵壓鹹糧鹹) = 80% (N=53) occurred early (<180 days) and 83% (N=55) occurred before day of relapse 淵憲觸壓餘簾選餘願糧 (窪鹽鏇襯齋憲顧衊餘廠 ) 更多	-	2024-12-08