Tisagenlecleucel

2026年3月6-7日，同写意将于上海举办“体内CAR-T”会议交流，聚焦递送技术突破。 全球BCMA CAR-T的棋盘上，一枚重子轰然落下。 日前，吉利德这家以抗病毒药物起家的MNC宣布，将以每股115美元现金外加每股5美元或有价值权（CVR）收购Arcellx，总交易价值约78亿美元。消息一出，Arcellx股价盘前暴涨近80%，连带着传奇的股价都跟着涨了10%。 这笔收购不仅是吉利德自2020年210亿美元收购Immunomedics以来的最大手笔，更是近年来对CAR-T公司的最高溢价并购之一，其规模与意义堪比当年收购Kite Pharma的经典战役。 Arcellx的核心资产是一款靶向BCMA的CAR-T疗法anito-cel，用于治疗多发性骨髓瘤，其BLA申请已被美国FDA接受审评，并预计于2026年12月23日作出决定。 迄今为止，全球已有四款BCMA CAR-T细胞治疗产品，获批用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）：BMS/Bluebird的Abecma、强生/传奇生物的西达基奥仑赛（Carvykti）、国内驯鹿生物的伊基奥仑赛（福可苏®）、科济生物的泽沃基奥仑赛。 此前市场普遍认为，在Carvykti等产品已获批多年、竞争格局趋于稳固的背景下，该领域很难再有大规模交易的发生。而78亿美元的超预期收购，恰恰印证了一个事实：BCMA CAR-T的临床价值与想象空间远未触顶。 随着anito-cel年底获批在即，吉利德的强势入局，这场围绕BCMA CAR-T的“诸神之战”，从暗流涌动正式走向短兵相接。 TONACEA 01 吉利德继续豪赌 吉利德对CAR-T疗法的执着，始于2017年那笔119亿美元对Kite的收购。 这笔交易让其获得了全球唯二获批上市的CAR-T疗法Yescarta（靶向CD19），更是让其一跃成为全球细胞与基因治疗的领头羊。 而后，2020年7月，FDA又加速批准另一款CD19 CAR-T细胞疗法Tecartus（brexucabtagene autoleucel，曾用名KTE-X19）上市，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者——吉利德由此成为首个拥有多款获批CAR-T产品的公司。 曾几何时，Yescarta作为吉利德肿瘤板块的当家花旦，力压诺华、百时美施贵宝等竞争对手。2022年，Yescarta首次跨过10亿美元门槛，销售额达到11.6亿美元，2023年销售额继续走高，同比增长24%达15亿美元，2024年接近16亿美元。 另一款CD19 CAR-T疗法Tecartus，在2023年、2024年也分别为吉利德贡献了3.7亿美元、4.03亿美元的销售额。 可以说，吉利德在CAR-T赛道，曾一度风光无两。不过，随着多款CD19 CAR-T获批，市场竞争日益激烈，吉利德的CAR-T产品开始显露疲态。 2025年，Yescarta全年销售额14.95亿美元，同比下降5%，值得注意的是，这是Yescarta上市销售以来，首次出现年销售下滑。同样，Tecartus的2025年全年销售额下降15%，至3.44亿美元。 CD19战场的先发优势正被蚕食，吉利德将目光投向另一个充满潜力的靶点——BCMA，以及冉冉升起的新星Arcellx。 2022年12月，吉利德通过Kite与Arcellx达成合作，以2.25亿美元首付款、最高39亿美元里程碑付款的代价，获得共同开发BCMA CAR-T产品anito-cel的资格。彼时，anito-cel刚进入临床II期，但其早期显示的100% ORR数据令人惊艳。 11个月后，吉利德再度加码，支付8500万美元现金和2亿美元股权投资，锁定了anito-celddBCMA结合域背后的核心技术。Arcellx通过设计一类新的D-Domain驱动的自体CAR-T细胞来克服传统的细胞治疗方案的一些限制。 连续三年的持续投入，足见吉利德对这款药物的期待，而最新的全资收购，更是将这份期待推向顶峰——78亿美元的对价，让这笔交易成为2026年肿瘤领域的首笔大型收购案。 对此，有行业人士一针见血地指出：“吉利德是有豪赌基因的。年轻时的吉利德，靠着‘莽撞’又大胆的收购，成为改写人类抗病毒史的颠覆者。成年后，119亿美元收购Kite、210亿美元收购Immunomedics，说明吉利德豪赌又不差钱。” TONACEA 02 BCMA CAR-T的星辰大海 从吉利德自身看，买下Arcellx是为了补齐管线中BCMA CAR-T的短板；而从行业视角审视，78亿美元的溢价收购再次确认了BCMA CAR-T广阔的市场空间与核心战略价值。 BCMA（B-cell Maturation Antigen）属于肿瘤坏死因子受体家族成员，主要表达于晚期B细胞、短寿命增殖浆母细胞和长寿命浆细胞表面，而在初始B细胞、CD34阳性造血干细胞和其他正常组织细胞中不表达，凭借其在晚期B细胞表面的特异性表达，BCMA成为了成熟B细胞以及浆细胞主导多种疾，包括多发性骨髓瘤、自身性免疫疾病等良好的诊断标志物和治疗靶点。 而CAR-T细胞疗法正是当前靶向BCMA最为活跃的研发方向之一，已展现出显著的临床疗效。相较于CD19 CAR-T，BCMA CAR-T在患者治疗中疗效优势更为突出，可使更多患者获益，并具备实现临床治愈的潜力。 与CD19 CAR-T主要面向淋巴瘤/白血病不同，虽然淋巴瘤发病率高于多发性骨髓瘤，但相当一部分淋巴瘤患者可通过前线治疗获得治愈，真正落入CAR-T治疗范畴的患者比例相对有限。 而多发性骨髓瘤（MM）作为第二常见的血液系统恶性肿瘤，全球每年新发病例超过18万。尽管治疗手段不断进步——从蛋白酶体抑制剂到免疫调节剂，从CD38单抗到BCMA靶向疗法——但MM目前仍无法治愈，绝大多数患者最终都会面临复发。 这意味着，理论上几乎所有多发性骨髓瘤患者，最终都可能成为BCMA CAR-T的潜在适用人群。 已上市CART产品的销售额与增长速度对比，也充分印证了BCMA CAR-T的商业潜力。 全球最先上市的两款CAR-T，诺华Kymriah和吉利德Yescarta，均为CD19 CAR-T，自2017年上市至2025年已销售8年，销售峰值约为15.7亿美元，且明显增长乏力，2025年已出现负增长。 相比之下，BCMA赛道的增长轨迹则呈现出一种近乎“星际跃迁”的爆发感。强生与传奇生物合作的Carvykti，在获批后的第三个完整销售年度（2025年）销售额便突破了18.87亿美元，其增速之快、爆发力之强，直接让所有CD19产品相形见绌。 这种“代差级”的增速差异，正是吉利德不惜78亿美金重金买下Arcellx获取其核心资产anito-cel的动因之一。 如果说在肿瘤领域的成功是BCMA CAR-T的“常规发挥”，那么它在自身免疫性疾病（AID）领域的突破，则完全是一场颠覆性的自免疾病治疗生态重塑。 长期以来，像系统性红斑狼疮（SLE）、进展型多发性硬化症（PMS）、重症肌无力（MG）和肌炎（IMNM）等这类自免疾病，一直被视为一种需要终身“服刑”的慢性病。现有的治疗手段，无论是激素还是单克隆抗体，本质上都是在“维稳”，BCMA CAR-T为自免疾病提供全新治疗路径。 去年10月，国际顶级期刊Cell发表的临床研究数据为此提供了有力注脚：驯鹿生物的伊基奥仑赛（福可苏®）在治疗进展型多发性硬化症（PMS）中表现出显著疗效和良好的安全性。 这种“降维打击”意味着什么？这意味着BCMA CAR-T的受众群体有望从数十万血液瘤患者，扩容到数千万甚至上亿的自免疾病患者。这一市场的体量，已经不能用传统的“重磅炸弹”来衡量。 由此，显而易见的是，BCMA CAR-T的星辰大海，才刚刚掀开一角。 TONACEA 03 短兵相接的战场 然而，蓝海虽广，却非谁都能乘风破浪。当市场空间被重新定义，是先发者凭借积累的优势继续领跑，还是后来者携更锋利的“武器”弯道超车？ anito-cel扎实的临床表现，正是吉利德不惜重金押注anito-cel的底气所在——它赌的不仅是一张入场券，而是一张可能改写竞争格局的“王牌”。 Arcellx去年披露的iMMagine-1随访数据显示，截至5月1日，在117名患者中位数随访12.6个月时，ORR为97%，CR/sCR率为68%，6个月PFS和OS分别为91.9%和96.6%，12个月PFS和OS率分别为78.8%和95.2%，尚未达到中位PFS和中位OS。 安全性方面，Arcellx表示自2024年12月上次数据展示以来，没有发生额外的治疗相关死亡或≥3级细胞因子释放综合征（CRS）及免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）事件。 这款主打安全性亮点的BCMA CAR-T疗法，被吉利德视为BIC产品，加之Kite成熟的大规模生产能力和完善的CAR-T商业化网络，吉利德坚信anito-cel有能力角逐近千亿的CAR-T市场。 就MM市场的CAR-T疗法而言，BMS的Abecma等竞品在疗效上差距显著，传奇生物与强生的Carvykti将成为anito-cel最主要的竞争对手。事实上，这两款CAR-T疗法也频繁被业界拿来比较，并在开发者之间引发了激烈的竞争。 Arcellx在最新公司介绍中，已将anito-cel与Carvykti的疗效与安全性进行了详细对比： ● 疗效：两者初始ORR几乎持平（96% vs 97%），但疗效差距在后续随访中逐渐显现。例如，持续6个月以上的微小残留病（MRD）阴性率，anito-cel显著更高（83% vs 68%）；12个月OS率方面，anito-cel也领先约5个百分点。 ● 安全性（神经毒性）：CAR-T疗法普遍面临ICANS风险。Carvykti的ICANS发生率较高（17%），还伴有约17%的迟发性神经毒性不良反应。而anito-cel的ICANS发生率显著更低（8%），且未观察到迟发性神经毒性，这一优势对患者的生存质量至关重要。 基于此，分析认为，凭借更好的安全性数据，anito-cel有望在后线治疗中与Carvykti正面竞争，挽回吉利德在CAR-T市场的部分失地，并为向前线治疗推进奠定基础，形成上下夹击之势。 同时，它也能与吉利德现有的CD19 CAR-T产品形成“淋巴瘤+骨髓瘤”的双支柱格局，改善细胞治疗业务的整体销售表现。 TONACEA 04 中国企业的差异化突围 面对全球巨头在BCMA CAR-T赛道上的激烈角逐，中国企业并未缺席，并且正以独特的方式在全球市场上崭露头角。 在2025年国际骨髓瘤学会（IMS）年会期间，驯鹿生物公布了全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品福可苏®治疗R/R MM的FUMANBA-1研究36个月长期随访数据。 结果显示，在107例可评估患者中，ORR为96.3%，其中CR/sCR率高达83.2%；在CAR-T初治患者中，ORR和CR/sCR率分别为98.9%和88.4%。109例接受治疗的患者中位PFS为30.5个月，CAR-T初治患者中位PFS延长至35.9个月，中位OS尚未达到。95.3%（102/107）的可评估患者达到MRD阴性，包括所有已实现CR或sCR的患者，MRD阴性的中位持续时间为36.5个月。 安全性方面，仅1例患者出现三级以上CRS；2例患者报告ICANS（1-2级）；未观察到迟发性神经毒性或继发性恶性肿瘤。 FUMANBA-1研究的3年随访数据印证了福可苏®的长期疗效和可靠安全性，为其向前线治疗布局提供了坚实信心。目前，前线III期注册临床试验已于2024年启动，有望为未来商业化打开更为广阔的市场空间。 此外，福可苏®在治疗进展型多发性硬化症的数据，也再次验证了其良好的安全性——只有安全性足够过硬的产品，才有拓展至自身免疫性疾病领域的底气。 除了有效性和安全性的硬核比拼，以及在自免适应症的拓展，在CAR-T产品的商业化层面，可及性同样是关键考量。在这方面，以驯鹿生物为代表的中国企业选择了差异化的市场路径——重点布局新兴市场。 其策略是：从中国出发，以中国临床数据和中国工厂跨境供药的方式，先覆盖市场规模可观但巨头尚未充分渗透的新兴市场。 去年以来，福可苏®已接连在中国澳门、香港获批上市，在新加坡、沙特等地的上市申请已获受理，在日本的临床试验也已获批，并与韩国GC Cell公司达成授权合作，获得韩国孤儿药资格认定。 这种策略的商业逻辑在于： 1.规避发达市场的价格壁垒：像日本、欧洲等市场，虽然发达，但对药价控制极为严格（如Carvykti虽在日本获批，但因价格谈判问题未能供药），中国企业可以用中国工厂供货，凭借有竞争力的成本结构和数据表现，切入这些对价格敏感的市场。 2.把握新兴市场的联动效应：在沙特获批后，产品或可自动进入泛中东及北非地区；在新加坡获批后，可辐射部分东南亚国家；此外，巴西等南美国家也同样是潜力巨大的市场。 3.维护全球价格体系：在美国等核心市场药价承压的背景下（如特朗普政府曾试图推动相关政策），保持全球价格的一致性至关重要。在新兴市场以合理价格供药，既能提高产品可及性，又避免了对核心市场价格体系的冲击。 整体来看，当吉利德和强生将在美国等核心市场展开激烈厮杀时，驯鹿生物选择了一条看似迂回却极具战略纵深的路——以福可苏®过硬的安全性和长期疗效数据为基石，从新兴市场出发，逐步向日本、欧洲等发达市场渗透。 这背后不仅是商业策略的差异，更是中国创新药企对“全球化”的重新定义：真正意义上的中国产品出海，不再只是寻求被MNC收购或授权，而是以自主创新的姿态，在全球价格体系和支付方逻辑中找到属于自己的生态位，并以中国供应链为原点，构建覆盖全球的跨境供药网络。 这场BCMA CAR-T的“诸神之战”，胜负远未分晓。但有一点已经清晰：未来的全球竞争，将是疗效、安全性、生产成本和商业化智慧的全方位较量。 而中国CAR-T企业，正凭借完整的产业链配套、高效的临床开发能力和对新兴市场的深刻理解，在全球细胞治疗的版图上刻下自己的坐标。 参考资料： 1.瞪羚社，78亿美元，吉利德急了 2.小种子healthcare，BD&L | 自体CART能买$8bn? Gilead掏兜不眨眼 3.氨基观察，2026肿瘤并购第一案：一场豪赌 4.研发客，初治患者ORR 98.9%，CR 88.4%：驯鹿生物IMS公布BCMA CAR-T 三年随访数据 5.驯鹿生物，2025驯鹿生物大事记丨全球启航 长卷已展 6.同写意，驯鹿生物自免领域研究成果上了《Cell》杂志 | 会员动态

《瞰势》——在高处，见未来。 当医学的探索进入细胞与基因的微观世界，人类对疾病的攻克正迎来一场根本性的范式转移。细胞与基因治疗（CGT）不再仅仅是对症下药，而是致力于对生命蓝图的精准修正与功能重塑，为癌症、遗传病等长期难治的疾病带来了“一次性治愈”的革命性曙光。 作为成都前沿科技创新与产业发展的长期资本伙伴，成都科创投集团始终将目光锚定于那些具备底层突破力量、有望重塑产业生态的前沿领域。我们深信，在生物经济的浪潮中，只有深入技术内核、洞察产业链条，才能真正识别价值、构建生态，并担当起推动关键环节成势的助推者角色。 《瞰势》专栏，正是我们系统输出产业观察与前瞻研判的窗口。我们聚焦硬科技赛道，致力于以扎实的调研和清晰的分析，为关注成都乃至中国产业未来的您，提供兼具深度与实操性的趋势参考。 本期，我们将视角投向生命科学领域这座正在喷发的“创新火山”——细胞和基因治疗。报告将深入剖析其如何从实验室走向临床，解读中国从跟跑到并跑的竞争格局，厘清从病毒载体到培养基的上游产业链国产替代逻辑，并展望通用型细胞治疗、体内基因编辑等下一代技术的投资机遇。敬请关注。 成都科创投集团年度研究报告（三） 细胞和基因治疗百亿风口 一次性治愈时代 国产替代与下一代细胞药机遇 引言 细胞与基因治疗（CGT）具有靶向疾病根源、一次治疗长期有效等特点，正逐步突破传统治疗手段的局限，在末线恶性肿瘤、罕见病、慢性病、神经退行性疾病等难治性疾病具有显著优势。吉利德CAR-T产品Yescarta、传奇生物CAR-T产品Carvykti、百时美CAR-T产品Breyanzi、诺华AAV基因疗法Zolgensma等明星产品2024年销售额均超10亿元，充分展现出CGT领域的巨大市场潜力。 本文主要的研究观点有： CGT管线中细胞治疗占2/3左右，中国已从跟跑跃至并跑，CAR-T正进入高速放量期，基因疗法商业化进展相对靠后。 实体瘤缺乏肿瘤特异性靶点与异质性导致疗效与毒性双重挑战，创新靶点开发、双靶点CAR设计、体内递送与多组学AI设计成为攻关主线。 病毒载体、GMP质粒、无血清培养基等上游耗材占成本约60 %，国产性能逼近进口且降价幅度大，替代窗口已打开。 支付端创新（按疗效付费、惠民保等）与工艺标准化（全封闭自动化、一次性系统等）是降本放量的核心抓手。 关注通用型 CAR-T（iPSC 或 HLA 敲除）、体内 CAR-T 与 AI多组学融合平台与潜力适应症（实体瘤、血友病、糖尿病等）快速推进管线；产业链上游方面关注具备NMPA/FDA备案的国产耗材、病毒载体CDMO。 行业分析 （一）定义与分类 风险细胞和基因治疗，革命性疗法双重奏 细胞和基因治疗（cell and gene therapy，CGT）是以改造细胞或遗传物质为疾病治疗手段的革命性创新疗法，主要分为细胞治疗和基因治疗两类。其中细胞治疗可以分为免疫细胞、干细胞治疗等，除了直接治疗以外，还通常结合基因编辑手段进行细胞的功能的修饰和改造，例如CAR-T、CAR-NK等。基因治疗主要分为基因替代和基因编辑，前者主要是借助病毒或者非病毒的载体将遗传物质递送到体内补充功能基因，如AAV载体递送；后者是利用基因编辑工具直接纠正患者体内错误基因，如CRISPR/Cas9、碱基编辑工具等。总体而言，目前在细胞治疗领域的管线更多，占CGT行业约2/3。 图表 1  CGT技术的分类 资料来源：弗若斯特沙利文，头豹研究院 图表 2  CGT管线占比 资料来源：丁香园insight数据库，截止日期2026年1月13日，投研中心整理 （二）技术优势 “活药物”成分，一次性治疗带来长期疗效 CGT疗法由于革命性地采用了靶向细胞或者基因的治疗手段，与传统治疗药物和治疗技术有着本质的区别，主要集中在以下维度。 图表 3  传统药物和CGT的对比 资料来源：投研中心整理 （三）应用需求 靶向疾病根源，重点突破难治性疾病 基于CGT一次性给药、根源性治愈的优点，该疗法在难治性疾病领域具有重要的应用价值。例如白血病、肝癌等恶性肿瘤，血友病、遗传性视网膜黄斑病变等遗传病/罕见病，糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病、自身免疫等慢性病。 图表 4  CGT的适应症 资料来源：沙利文，投研中心整理 恶性肿瘤 恶性肿瘤因癌细胞增殖迅速、异质性高、易突变等特性，长期以来缺乏高效、持久的治疗手段。近年来，CAR-T细胞疗法在多种血液瘤中取得突破性进展，尤其是多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病等领域，其关键在于血液肿瘤靶点特异性强（如CD19、BCMA）且相对均匀，同时肿瘤细胞悬浮于血液或骨髓微环境中，易于被工程化细胞捕捉。 实体瘤占所有恶性肿瘤病例的90%以上，由于其特有的肿瘤微环境抑制、抗原异质性、靶点特异性不足及浸润难题等挑战，实体瘤在治疗上远较血液瘤困难。但是，随着前沿基础研究的不断突破，如新型肿瘤抗原的挖掘、对肿瘤抑制机制的解析和多种免疫细胞疗法的开发，CGT疗法的适应症近年来也正在向实体瘤拓展，全球临床试验中实体瘤占比从2020年15%升至2025年30%。 罕见病/遗传病 罕见病的发病机制复杂，约80%的罕见病具有遗传基础，因患者基数小、药物研发成本高等因素，罕见病患者长期以来面临“无药可治”或“有药难及”的困境。CGT领域的基因疗法通过直接靶向致病基因进行根源性治疗，可以实现一次给药、长期修复的效果，已经成为破解罕见病治疗僵局的关键突破口。目前全球已有14款用于罕见病治疗的CGT疗法获批，主要的适应症有血友病、地中海贫血症、杜氏肌营养不良症（DMD）、脊髓性肌萎缩症（SMA）等，主要的原理是通过向患者体内递送具有正常功能的基因恢复突变基因的功能（基因替代疗法）或者直接纠正突变基因，实现长期治疗效果（基因编辑疗法）。其中基于AAV病毒载体递送的基因替代疗法由于靶向性好且不整合到基因组中，在临床应用最为广泛。 慢性病 慢性病主要是由代谢系统失常所导致，因病程绵长、病理网络交织，向来依赖“长期给药、终身管理”的维持模式，难以解决疾病根因；CGT疗法则把“慢性管理”改写为对功能异常细胞“靶向修复”。例如通过干细胞疗法补充糖尿病患者中的胰岛细胞，恢复胰岛素分泌的功能；或者补充神经干细胞进行帕金森治疗；或者通过靶向去除异常激活的B细胞进行系统性红斑狼疮等自身免疫疾病的治疗，相关研究正处于临床进展的关键阶段。 行业发展现状 发展历程 细胞与基因治疗自20世纪90年代起步，经历了从临床探索到早期产业化的关键演进。1990年美国完成首例ADA-SCID基因治疗试验，首次实现对人体的基因层面干预；1999年受试者死亡事件使全球研究短暂受挫。随后产业化初现：2003年中国批准全球首个基因治疗药物“今又生”，2012年欧盟批准Glybera，标志基因疗法在中欧两地取得监管突破。2012年全球第一例CAR-T“治愈”并长期随访的B 细胞急性淋巴细胞白血病患者Emily Whitehead至今已持续无瘤生存13年。 进入2017年后，CGT技术加速成熟并步入商业化阶段。FDA批准Kymriah并与Yescarta、Luxturna相继上市，奠定CAR-T与基因治疗的临床地位。2019年以来产品进入集中放量期：Zolgensma推动SMA基因治疗落地，2022年Zynteglo改善β-地中海贫血治疗方式，2023年Casgevy获批成为首个CRISPR基因编辑疗法，标志CGT迈入基因编辑时代。 监管体系也在同步完善。欧盟2007年颁布《高级治疗药物法规》确立专属审评通道，日本2014年实施《再生医疗安全法》允许有条件提前上市，美国则通过《21世纪治愈法案》（2016）设立再生医学先进疗法（RMAT）加速审批机制，显著缩短新疗法上市周期。 截至 2026年1月，全球细胞与基因治疗（CGT）产业进入高速扩张期，已累计约102款疗法获批上市，另有约31款处于申报阶段，超过186款进入Ⅲ期临床。自2017年 Kymriah 开启商业化元年以来，全球逐步形成 CAR-T、TCR-T、AAV 基因治疗与基因编辑多技术并行的发展格局，成为全球创新药中增长动能最强的细分赛道之一。 全球及中国管线发展情况 全球格局： CAR-T稳健增长，基因编辑开启新阶段 在细胞治疗方面，全球CAR-T市场持续稳健增长，诺华、吉利德和BMS仍占据主导地位。2024年吉利德Yescarta与BMS的Breyanzi销售额分别达到15.7亿美元和7.47亿美元；传奇生物Carvykti和BMS的Breyanzi分别实现销售增速约92%、105%，成为CGT疗法的代表性增长亮点。最新数据显示，Carvykti 2025年前三季度销售额达13.32亿美元，Breyanzi前三季度累计销售额为9.66亿美元。 图表 5  全球CAR-T代表产品 资料来源：投研中心整理 基因疗法领域同样进入快速扩张期。Zolgensma、Elevidys和Vyjuvek位居全球销售前列，营收分别达到12.1、8.2和2.9亿美元；Zynteglo、Skysona、Roctavian等AAV及自体造血干细胞基因疗法陆续落地，覆盖多类罕见病。2023年底Casgevy获美英批准，成为首个CRISPR基因编辑疗法，确立“基因修饰+造血干细胞移植”的新治疗范式。 图表 6  2024年销售额排名前十的基因疗法 资料来源：投研中心整理 中国进展： 从跟跑到并跑阶段 中国CGT产业起步晚于欧美，但在政策、资本和临床资源驱动下加速追赶。截至2026年1月13日，中国已正式获批约12款CGT产品，包括8款CAR-T细胞药物、2款溶瘤病毒疗法、1款基因治疗药物、1款干细胞治疗。CAR-T领域复星凯特、药明巨诺与传奇生物居于领先地位，主要靶点集中在CD19与BCMA。其中，复星凯特CAR-T产品阿基仑赛自2021年上市以来已累计惠及900位中国淋巴瘤患者，截至目前，已纳入超过110款城市“惠民保”项目，以及超过80款商业健康保险项目。 图表 7  国内已上市产品 资料来源：投研中心整理 产业链分析 （一） 产业链概述 图表 8  CGT产业链 资料来源：和元生物招股书，投研中心整理 CGT行业产业链分工明确，上游中游机遇提振。上游为试剂与耗材、仪器与设备供应商，中游为CGT药物研发和CXO服务商，下游为CGT治疗的实施主体，即医院和专业医疗机构。 影响CGT生产成本最大的两项因素是产能利用率和病毒载体成本。提升生产规模和降低病毒载体的成本是降低产业生产成本有效的方式，同时可通过国产替代、技术升级等方式进一步降低单位成本。根据《Internationaljournal of cancer》研究，生产单人份CAR-T细胞成本约为8万美元。其中成本最多的是培养及转导 CAR-T所用的质粒、病毒载体等耗材,占比约 60%，其余约 40%为厂房设备等固定成本。 图表 9  CRT-T生产成本占比情况 资料来源：《Internationaljournal of cancer》、投研中心整理 国内CGT产业起步较晚，部分中高端装备与耗材仍然以进口为主，制造所需的许多关键组件，如病毒载体、质粒、细胞培养基等大多依赖进口，国产厂商正积极布局，逐步打开进口替代空间。 图表 10  产业链环节中 部分关键设备、试剂及国内外厂商 上下滑动查看  资料来源：公开资料，投研中心整理 （二） 各类CGT产品开发的工艺流程和技术难点 基因治疗 基因治疗根据治疗方式的不同分为基因替代疗法和基因编辑疗法。目前所有上市的基因治疗产品均以病毒形式进行基因递送，其核心工艺可以分为质粒DNA生产、病毒载体生产、纯化与质控三大板块。 图表 11  质粒DNA生产步骤 资料来源： Lake pharma 官网，光大证券研究所、投研中心整理 图表 12  质粒与病毒工艺关键点 资料来源：投研中心整理 CAR-T 疗法 图表 13  CAR-T细胞疗法生产工艺流程概览 资料来源：智银全球生物医药资料项目库，投研中心整理 CAR-T生产过程通常包括PBMC分离与T细胞分选、T细胞激活、细胞修饰与转染、细胞扩增以及细胞收获和制剂分装五大环节。 图表 14  CAR-T工艺流程技术重点 资料来源：投研中心整理 图表 15  国内部分正在申请上市的CGT产品 资料来源：投研中心整理 干细胞治疗 截至2025年第二季度，CDE共审核了765项CGT IND申请，其中干细胞治疗是数量仅次于CAR-T的第二大领域。涉及的适应症广泛覆盖血液系统、心血管系统、神经系统、呼吸系统及自身免疫性疾病等多个领域。 间充质干细胞 从技术路线看，间充质干细胞（MSC） 是当前最主流的研发方向，占全球研发管线的30%，技术较为成熟，主要从骨髓、脐带和脂肪组织中获取。骨髓来源被视为金标准，但细胞得率低；而通过脂肪组织微创获取并结合密度梯度离心法，成为经济高效的替代方案。为达到临床剂量，人源间充质干细胞（hMSCs）需进行体外大规模扩增，是关键生产环节。 图表 16  国内部分间充质干细胞在研管线 资料来源：投研中心整理 诱导多能干细胞（iPSC） iPSC是将多个转录因子导入到成熟体细胞中，并使其重编程为具有类似胚胎干细胞特征的细胞，iPSC可以解决细胞来源有限、异质性高等问题。近年来，我国科学家自主研发的化学诱导重编程技术（CiPSC），可以不利用转录因子，而只需要化学小分子，即可将体细胞诱导为多能干细胞，打破了国外技术垄断，正处于临床转化的过程中。 图表 17  国内部分多能干细胞在研管线 资料来源：投研中心整理 与基因技术相结合的干细胞疗法 基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）与细胞治疗的结合，是干细胞领域的又一重要发展趋势。通过基因编辑技术，可以对干细胞进行精确的改造，以增强其治疗效果、靶向特定组织或克服免疫排斥反应。例如，可以对间充质干细胞进行基因修饰，使其过表达特定的治疗性因子（如神经营养因子、抗炎因子），从而提高其在特定疾病治疗中的疗效。 行业特点 （一） 受创新药审批制度、医保支付制度等国家政策影响较大 CGT作为“活药物”，其生产复杂性、长期安全风险和个体化特性，超出了传统化学药的审评经验。监管部门需建立全新的技术评价标准、生产质量管理规范以及长期随访体系，审评尺度与审批时间直接决定了产品的研发周期与上市门槛。此外，由于CGT定价普遍远高于传统药物，目前尚未纳入国家医保目录，导致早期市场可及性有限、准入门槛高。 （二） 高技术壁垒与高资本投入并存，行业集中度持续提升 CGT产业兼具技术密集与资本密集双特征，涵盖基因编辑、病毒载体构建、细胞修饰及质控运输等高门槛环节。研发周期普遍超过8年，单个项目投入达数亿美元；制造环节要求GMP级洁净环境与全流程追溯，生产成本占总开发成本约30–40%。技术壁垒和资金门槛叠加，推动行业向头部企业集中，形成“高壁垒、高风险、高集中度”格局。 （三） 成本与支付体系是商业化落地的核心挑战 “一次性治愈”的CGT疗法定价高昂，美国CAR-T疗法约37–47万美元/例，中国售价约80–120万元人民币，可及性受限使支付体系成为产业发展的关键变量。美欧已试点“分期付款 + 按疗效付费”模式，中国地方层面通过“惠民保 + 补充保险 + 慈善援助”等方式逐步降低患者负担，部分地区报销比例提升至50%以上。支付机制的创新正在成为推动CGT从实验室走向大规模临床应用的决定性因素。 （四） 技术与工艺标准化是产业化突破的关键环节 CGT制造过程复杂、批次差异大、成本高企，关键原材料如病毒载体、质粒DNA等长期依赖进口，供应紧张限制扩产。全球与国内企业正加快布局一体化制备平台（如Lonza Cocoon、Miltenyi Prodigy、东富龙等），有望将人工成本降低约30%、批间差减少约40%。工艺标准化与国产化替代将成为提升产能、降低成本、扩大可及性的核心突破口。 投资策略 聚焦核心耗材及工艺装备环节国产替代空间较大的细分领域、培育预期可放量的上游及药物研发成长期及成熟企业 国产替代加速降本效应的上游核心材料及设备供应商：原材料端的国产替代已具备现实驱动，建议关注国产替代速度较快的无血清培养基、细胞因子、纯化填料、分选磁珠、冷冻离心机等，具备覆盖CGT主流程节点较完整多品类产品线、产能布局已初步形成、已完成关键工艺节点验证或取得NMPA/FDA注册备案资质的耗材或设备企业。 突破工艺、生产瓶颈的CDMO企业：CGT具有复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和生产放大、严苛的监管要求，CDMO企业将获率先放量机会。建议关注国内具备大规模产能CMP产线、病毒载体平台、FDA/NMPA多中心认证的CGT CDMO 企业。 布局潜力适应症临床管线进展较快的药物研发企业：建议关注具有新型靶点及创新结构设计的企业，如差异化肿瘤抗原和双靶点CAR等；在实体瘤方向建议优先布局在肺癌、胃癌、结直肠癌等发病率高、临床资源集中的癌种领域；在罕见病治疗领域，建议优先布局患者基数相对较大、疾病认知较为清晰的罕见病领域，如血友病、地中海贫血、镰刀型贫血等；在慢病领域，建议关注市场潜力较大的帕金森、糖尿病、心脑血管等适应症管线。 关注下一代细胞治疗技术、多组学AI融合技术早期项目 前瞻布局下一代细胞治疗技术，锁定技术迭代红利：CAR-T核心在于突破自体疗法的个体化限制，实现现货供应、成本优化，提升药物可及性。建议关注一是体外通用型平台：基于基因编辑敲除HLA以降低排异，或结合iPSC分化为免疫细胞，实现规模化、稳定生产的通用型细胞药物。二是体内细胞治疗技术：In vivo CAT-T通过体内递送系统直接编辑免疫细胞，彻底摆脱体外制备流程，从源头上重构治疗路径，降低生产成本。 关注多组学、可视化工具和AI的全面融合，有望为CGT提供变革性解决方案：多组学、可视化、AI深度学习与预测联合应用，助推CGT从靶点筛选、CAR结构设计优化到疗效评估、以及毒性事件预测等方面更高效精准。 风险提示 （一）药品开发风险 研发或注册申报进展不及预期风险 CGT药物开发技术难度大，研发周期长，存在临床试验失败、有效性不显著以及安全性等风险、临床试验推进不及预期风险。药品上市批准时间不及预期风险，以及上市申请未能获批的风险，进而影响CGT药物上市进展以及行业放量发展。 （二）技术风险 关键工艺与成本下降路径不及预期风险 CGT产业链在病毒、细胞工艺等仍存在较高技术门槛，生产规模化、批次稳定性和质量体系提出持续要求。目前降本的核心逻辑是在确保疗效与安全性的前提下，通过自动化制备平台提升工艺标准化程度，并依赖工艺环节的国产化降本。若上述技术路径在工艺突破、规模化验证、GMP 稳定性或降本幅度方面未达预期，可能导致 CGT 产品仍保持高成本结构，从而影响商业化速度与市场渗透率。 （三）市场风险 支付体系与核心适应症放量不及预期风险 尽管 CAR-T 与基因治疗在血液瘤与罕见病等领域已展现显著疗效，但治疗价格高、回输流程复杂、患者筛选严格，使其实际渗透率高度依赖商业保险、地方医保政策及按疗效付费等支付创新。如果支付体系推进不及预期，或核心适应症的临床应用规模扩张速度不达预期，将使 CGT 产品需求释放受到显著限制，并影响相关产业链的增长节奏。 参考资料 上下滑动查看 [1]  Ay, C., and Reinisch, A. 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