Growth retardation

如今出国就医早已不是什么新鲜事儿了，在癌症治疗方面，日本以其先进的医疗技术、优质的医疗服务、严谨的医疗管理制度、高效的医疗服务体系，在国际上占据着重要的地位。同时也吸引了越来越多病情复杂或治疗选择有限的患者，赴日寻求新药、新技术的帮助，以博得一线生机！下面全球肿瘤医生网小编简单盘点一下日本抗癌领域的优势，以供癌友们参考！ 一、国内癌症患者赴日就医的六大原因 ▲图源“摄图网” （一）日本多种癌症的长期生存率较高 日本多种癌症的整体生存率，明显高于全球平均水平，以胃癌为例，据相关报道日本胃癌的治愈率高达80%，是我国治愈率的4倍，这也是很多患者选择赴日就医的主要原因之一。 据“日本国立癌症中心”的一项针对34万人的调查研究发现，日本2010年确诊癌症患者的10年生存率竟高达53.3%！其中，前列腺癌的存活率最高，高达84.3%，其次是乳腺癌（女性）为83.1%，子宫癌为79.3%（详见下图）。 ▼日本各类癌症5年/10年的生存率 ▲图源“nippon”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 （二）有机会获得更多抗癌新药/新技术的帮助 日本凭借其先进的医疗技术、优秀的医疗成果，拥有很多前沿的抗癌新药、免疫疗法、抗癌新技术等，部分新药新技术率先在日本进入临床试验或获批上市，这为在我国治疗选择有限的癌症患者提供了新的希望与选择。 （三）治疗创伤性更小，生活质量更高 日本抗癌治疗的另一大优势是在保证癌症治疗效果的同时，采取更加温和或微创的治疗手段，以保证患者的生活质量、减少患者的痛苦、提高患者的治疗耐受性。 以进展期胃癌为例，其他国家通常建议全胃切除术，但日本可在保胃的情况下进行切除，为胃癌患者提供了最大的营养保障，同时在手术后联合其他辅助治疗，其5年生存率仍可达45.1%。 （四）有机会获得更高质量的医疗服务 1、日本的医疗制度较为完善，通常采取预约制，就医效率较高，尊重患者的时间需求。 2、日本医院在提供高质量医疗服务方面具有较高的声誉，医护人员专业且细致。 （五）费用相对低廉，性价比较高 虽然赴日就医的成功略高于国内，但相较于欧美等国动辄百万以上的就医成本来说，日本的费用仍然相对低廉，性价比较高。 （六）其他优势 1、 距离较近 ：日本和我国的时区间隔少，患者无需倒时差。 2、 语言沟通无障碍 ：日本很多医院普遍提供中文等多语种服务，方便外国患者就诊。 二、赴日就医必须知道的五大前沿抗癌疗法 ▲图源“摄图网” （一）树突细胞疫苗 树突状细胞(DC)是一群异质性的细胞,能激活初始型T细胞的专职抗原递呈细胞，它也是目前全球抗癌研发的热点。值得振奋的是，日本研究人员采用国际上热门的ＷＴ1抗原肽专利技术，研发的一款“WT1-DC”，在肿瘤治疗中“大放异彩”，适用于大部分肿瘤（包括血液肿瘤、部分实体瘤）。 知名医学杂志《Cureus》报道了一个“应用WT1-DC治疗复发及多发性肺癌全身转移，全身肿瘤明显减少”的案例。这位69岁的男性被确诊为右肺中叶IV期鳞状细胞癌，治疗前伴多发性肝转移、多发性骨转移、双侧肾上腺转移，在入组接受WT1树突状细胞疫苗（WT1-DC）+化疗药（卡铂AUC6+紫杉醇）联合治疗后，全身转移灶明显改善，除右肺2个小转移灶、肝脏1个小转移灶外，未见其他异常表现（详见下图）。 ▼该患者治疗前、治疗第479天全身PET-CT对比 ▲图源“Cureus”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 （二）NK细胞疗法 NK细胞（即自然杀伤细胞）是来源于淋巴细胞的先天免疫细胞，具有抗癌和抗病毒的双重功效，是公认的人体抗癌、抗感染的第一道防线！ 为提高体内NK细胞的数量及活性，日本研发出了一种亿万倍增法，通过从人体血液中抽取50ml进行免疫细胞的提取培养，而使NK细胞的数量增加到原来的1000倍，数量可达到10亿~50亿个。之后再将扩增好的NK细胞回输到患者体内，这些NK细胞会随着血液循环，发现并及时清除患者体内的癌细胞、老化细胞等，最终达到提升免疫力、防癌抗癌、延长生存时间的目的。 （三）γδT细胞疗法 γδT细胞是T淋巴细胞的一个特殊亚群，同时也是攻击癌细胞主要力量之一，可用于治疗肺癌、多发性骨髓瘤、胰腺癌、肝癌等多款癌种，是当之无愧的“抗癌新星”！ 近期日本大学医院进行了相关的临床研究，成果作为论文已发表在国际期刊，它是一种值得期待的治疗方法。阅读原文了解详情：100%患者肿瘤细胞消退1年！γ-δT细胞为血癌、胰腺癌等带来一线生机，无复发生存可超3年 （四）质子治疗 质子治疗本质上也属于放射治疗的一种，但它使用的是质子（即带正电的亚原子粒子）来杀死癌细胞，其速度是光速约三分之二，既能精准地直接击杀癌细胞，又能最大限度的减少对周围正常组织和器官的伤害。 质子治疗最大优势是能在治疗癌症的同时，降低放射治疗的副作用，提高患者的生活质量，尤其适用于儿童和年轻患者。与传统放疗（标准X射线治疗）相比，质子治疗有助于降低儿童因放疗而出现的智商降低、生长迟缓、继发性肿瘤等问题。阅读原文了解详情：质子治疗精准暴破儿童肿瘤，放疗伤害降至最低，疗效和生存质量双保险！ （五）硼中子治疗 硼中子俘获疗法（BNCT）是一种将硼药物和中子束相结合的肿瘤选择性粒子放射疗疗法，是一种高精度和高效率的抗癌疗法。最快约30分钟左右，就能达到杀伤癌细胞的目的，因此也号称“照射30分钟，杀伤肿瘤的新型抗癌疗法”。 2020年日本厚生劳动省批准了世界上第一台硼中子设备的申请，日本也成为了全球第一个批准硼中子俘获疗法（BNCT）的国家。目前BNCT疗法获批用于无法切除的晚期或复发性头颈部肿瘤的治疗，此外该疗法还可用于治疗乳腺癌、黑色素瘤等多款实体瘤。 三、小编温馨提示 癌症作为一种高度突变且复杂的疾病，理想的抗癌治疗是依托于权威医院及权威专家的正规诊断，在常规手术、放化疗后，结合自身情况（如病变类型、分期、个体情况、经济状况）等，辅助新型抗癌手段（如电场、过继性免疫细胞、癌症疫苗等），以巩固治疗效果、预防癌症复发/转移、延长生存期、提高生活质量，小编也希望癌友们都能在合理诊治的情况下，得到更大的生存获益。 除上面介绍的几类新型抗癌疗法外，日本还有许多其他抗癌新药或新技术，如溶瘤病毒、融合细胞疗法等，为癌症患者尤其是在国内被宣告“无药可用、无法可医”的癌症患者带来了新的希望与选择！但鉴于篇幅限制无法一一为患者介绍，对目前治疗方案不满意，或想了解赴日就医更多内容的患者，可将治疗经历、病理报告等资料，提交至 全球肿瘤医生网医学部 ，了解国际更多抗癌资讯。 四、参考资料 [1]Nagai H,et al.WT1 Dendritic Cell Vaccine Therapy Improves Immune Profile and Prolongs Progression-Free Survival in End-Stage Lung Cancer[J].Cureus,2023,15(10). https://www.cureus.com/articles/193305-wt1-dendritic-cell-vaccine-therapy-improves-immune-profile-and-prolongs-progression-free-survival-in-end-stage-lung-cancer#!/ [2]https://www.nippon.com/en/japan-data/h01626/#:~:text=Meanwhile%2C%20the%205%2Dyear%20survival,while%20pancreatic%20cancer%20was%2012.7%25. 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

▎药明康德内容团队编辑 Stealth BioTherapeutics今天宣布，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以10比6的票数支持该公司在研疗法elamipretide用于治疗巴思综合征（Barth syndrome）患者。该疗法的新药申请（NDA）已获得优先审评资格，FDA预计在2025年1月29日以前公布审评结果。如果获得批准，elamipretide将成为巴思综合征的首款获批疗法。 CRDAC讨论了elamipretide用于治疗巴思综合征的益处和风险，包括TAZPOWER试验第2部分基线对照扩展研究的结果、SPIBA-001临床3期试验自然史对照研究的结果，以及其他支持性生物标志物和临床前数据。CRDAC的投票虽然不具约束力，但美国FDA在就elamipretide治疗巴思综合征做出潜在批准决定时会考虑该投票结果。 巴思综合征是一种危及生命、极为罕见的遗传性线粒体疾病，其特征是患者的心脏异常，导致其运动不耐受、肌肉无力、虚弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。患者的的预期寿命通常较短，85%患者的死亡发生在5岁之前。巴思综合征主要发生在男性身上，据估计，全球每1百万名男性中有1人患有该病。目前尚无美国FDA或欧洲药品管理局（EMA）批准针对巴思综合征患者的疗法。 Elamipretide是一种肽化合物，可轻易穿透细胞膜，靶向线粒体内膜，并可逆性地与心磷脂（cardiolipin）结合。在临床前或临床研究中观察到该疗法可增加线粒体呼吸作用、改善电子递送链功能和ATP生成，并减少致病性活性氧（ROS）的形成。这种elamipretide-心磷脂结合已被证明可以使线粒体内膜结构正常化，从而改善线粒体功能。除了正在接受用以治疗巴思综合征的审评外，该疗法还处于治疗原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的后期开发阶段。Elamipretide已获得美国FDA授予孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定，以及EMA的孤儿药资格，用于治疗巴思综合征。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料： [1] Stealth BioTherapeutics Announces Positive Vote from FDA Advisory Committee Meeting Supporting Potential Approval of Elamipretide for the Treatment of Barth Syndrome. Retrieved October 11, 2024 from https://stealthbt.com/stealth-biotherapeutics-announces-positive-vote-from-fda-advisory-committee-meeting-supporting-potential-approval-of-elamipretide-for-the-treatment-of-barth-syndrome/ [2] Programs & Pipeline. Retrieved October 11, 2024 from https://stealthbt.com/programs-pipeline/#pipeline 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

01 哮喘/COPD市场潜力巨大 数百亿销售规模的市场，活力澎湃的赛道 哮喘/COPD是我国生活常见的呼吸系统疾病，哮喘患者超5300万人。成人患病率4.2%，儿童患病率3.07%，儿童患者约760万人[1]。据统计，约30%的城市儿童哮喘未能得到及时诊断，有20%以上的儿童哮喘未达到良好控制[2]，临床存在着巨大未被满足的需求。 指南数据显示，我国20岁及以上成年人的慢阻肺患病率为8.6%，40岁及以上则高达13.7%，估算我国慢阻肺患者人数近1亿人[3]。 根据药融云医院市场全终端数据显示，虽然受疫情、集采等外部因素影响，哮喘/COPD用药市场虽有波动，但总体持续增长，在200亿元以上的市场规模下复合增长率11.7%，多个重磅产品集采后2023年同比增长仍然高达24%，由此看出，哮喘/COPD领域巨大的市场规模和长期用药的临床需求，带来了澎湃市场活力的用药领域。 02 吸入糖皮质激素（ICS）一枝独秀 黄金领域中的黄金品类，聚焦成长力的ICS 哮喘/COPD临床用药市场中， TOP1 品类为吸入用糖皮质激素（ICS），23年销售额52亿元，占比高达21%；其中销售保持一枝独秀的是吸入用布地奈德混悬液，但其已在2021年进入国家集采，销售价格下降明显。而氟替卡松2018年进入中国市场，产品销售增长迅速，已成为该领域的一匹黑马。 03 ICS已被临床广泛应用和认可 权威指南一致推荐，ICS为哮喘基础抗炎用药 《全球哮喘防治创议（GINA）》、《支气管哮喘防治指南（2020版）》、《儿童支气管哮喘诊断与防治指南（2016年）》等等国内外哮喘指南皆推荐ICS作为哮喘的经典抗炎药物。ICS局部抗炎作用强，药物直接作用于呼吸道，所需剂量较小，全身性不良反应较少。还可以有效控制气道炎症、降低气道高反应性、减轻哮喘症状、改善肺功能、提高生活质量、减少哮喘发作的频率和减轻发作时的严重程度，降低病死率。 04 后布地奈德时代荟萃竞争力的产品 氟替卡松：蓬勃发展的大空间代理品种 臣邦医药的臣可舒®丙酸氟替卡松雾化吸入用混悬液是国内最新通过国家一致性评价的ICS，不仅具有ICS优良的抗炎作用特点，更具独特的竞争优势。 臣可舒®是与布地奈德同剂型同品类的ICS 2023年吸入用布地奈德混悬液全国医院终端销售超40亿元，年销售超10亿支。虽已进入集采，但其销售额和销量均呈暴增趋势，且临床仍未被满足，各个厂家都有不同程度供应紧张现象。 臣可舒®抗炎活性拔群 糖皮质激素具有广泛的抗炎作用，已知它对炎症发生相关的化学介质和细胞因子的生成具有抑制作用。目前已确认呼吸道炎症是导致支气管哮喘的主要原因，糖皮质激素之所以能有效治疗哮喘，是因为糖皮质激素有显著的抗炎作用。[4] 臣可舒®丙酸氟替卡松是糖皮质激素受体的特异激动剂，因此在呼吸道局部给药时，能发挥较强的抗炎作用。所以抗炎作用的大小直接关系哮喘的控制情况，相比于布地奈德雾化吸入用混悬液具有更强的抗炎作用，可以更好地控制哮喘的急性发作和缓解期的有效控制。[5] 臣可舒®全身不良反应轻微 臣可舒®丙酸氟替卡松雾化吸入用混悬液肝脏口服吸收生物利用度低，肝脏首过代谢率高，进入全身血液循环的量非常小，可以有效避免糖皮质激素诸如骨质疏松、生长迟缓、心血管疾病、消化系统疾病等全身性的不良反应。[6] 尤其各种临床研究显示氟替卡松因其更强的抗炎活性，可以以半数剂量发挥出与布地奈德相同甚至更好的哮喘控制或肺功能改善。这尤其对于雾化用混悬剂的主要适用人群——幼儿和儿童来说，更加有意义，可以很好解决患者家属对于患儿生长发育迟缓和身高的忧虑。[7] 臣可舒®是操作代理氟替卡松的不二选择 臣可舒®丙酸氟替卡松雾化吸入用混悬液是上海臣邦医药集团下属企业、上海市高新技术企业——上海新黄河制药有限公司的重磅吸入产品。公司高度重视产品生命周期管理，拥有丰富的市场推广团队，全力配合全国和地区专家的建立和维护，深度支持产品的进院工作和产品上量工作。 公司秉持“为优良药品可惠及更多患者而致力”的企业使命，志在成为中国干粉吸入制剂的领导者。公司后续肺部给药产品在陆续研发中，已有二联、三联吸入闭合制剂产品上市规划，可以在目前医药市场环境下，与臣邦医药通力合作，在未来、在肺部给药领域共襄盛举。 [1] 第三次中国城市儿童哮喘流行病学调查[J].中华儿科杂志,2013年 [2] 支气管哮喘防治指南（2020年) [3] 中国慢性阻塞性肺疾病基层诊疗与管理指南（2024年） [4] 吸入丙酸氟替卡松对支气管哮喘患者肾上腺功能影响的 meta 分析 国际呼吸杂志,2009年 [5] 丙酸氟替卡松雾化吸入对支气管哮喘患儿炎症介质及肺功能的影响 医疗装备,2019年 [6] Comparison of the systemic effects of fluticasone propionate and budesonide given by dry powder inhaler in healthy and asthmatic subjects Thorax 2001年[7] A comparison of the relative growth velocities with budesonide and fluticasone propionate in children with asthma Respiratory Medicine 2006年 臣可舒®招商热线 刘：15797671458   【商 品 名】臣可舒® 【通 用 名】丙酸氟替卡松雾化吸入用混悬液 【医    保】医保乙类 【规    格】2ml：0.5mg 【适 应 症】4~16岁儿童及青少年轻度至中度哮喘急性发作的治疗。 【批准文号】国药准字H20243929 【生产企业】上海新黄河制药有限公司 END 声明：此篇文章受众仅为医药、医疗等健康产业专业伙伴，仅供医学药学专业人士使用，不针对普通消费大众。