To find the recommended dose of the combination of avutometinib, defactinib, and everolimus in patients with endometrial cancer that is recurrent and has abnormal RAS activity. The safety and effects of this combination will also be studied.

开始日期2026-06-03

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

NCT07126158

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Phase II Study of Stereotactic Body Radiotherapy Plus FAK and RAF/MEK Inhibition in Advanced Pancreatic Adenocarcinoma

Advanced pancreatic cancer patients receiving treatment of adaptive stereotactic body radiotherapy (SBRT) with concurrent and adjuvant defactinib plus avutometinib will have increased progression-free survival (PFS) compared to historical PFS rates for patients receiving adaptive SBRT alone.

开始日期2026-04-30

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

[+2]

NCT06104488

/ Recruiting临床1期IIT

\Multi-Center Phase I Study of Avutometinib (VS-6766), a RAF/MEK Clamp in Combination With Defactinib, a FAK Inhibitor, in Pediatric Patients With Refractory or Recurrent Solid Tumors Harboring Activating MAPK Pathway or NF2 Alterations

The purpose of this study is to find out whether avutometinib is a safe treatment for advanced or recurrent solid tumor cancers in children and young adults. Researchers will look for the highest dose of avutometinib that is safe and cause few or mild side effects.

开始日期2023-10-20

申办/合作机构

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

100 项与 Avutometinib 相关的临床结果

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100 项与 Avutometinib 相关的转化医学

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100 项与 Avutometinib 相关的专利（医药）

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项与 Avutometinib 相关的文献（医药）

2026-02-01·Gynecologic Oncology Reports

Long lasting response to the combination of Avutometinib and Defactinib after progression on Binimetinib in a patient with recurrent low grade serous ovarian carcinoma − A case report

Article

作者: Palmieri, Luca ; Greenman, Michelle ; Santin, Alessandro D ; Ettorre, Victoria M ; Ottum, Sarah

Background:

Treatment of recurrent chemotherapy, aromatase (AI) and MEK Inhibitor (MEKi) resistant low grade serous ovarian cancer (LGSOC) remains a challenge. Novel treatment options for KRAS mutated MEKi resistant LGSOC are warranted.

Case:

A 73-year-old with recurrent, metastatic, platinum-resistant LGSOC harboring a KRAS mutation experienced a prolonged response to the combination of Avutometinib and Defactinib after failing multiple lines of chemotherapy, aromatase inhibitor (AI), and targeted therapy with the MEK inhibitor Binimetinib (MEK-162). Following Avutometinib and Defactinib treatment, she experienced a confirmed and long-lasting (4 years) partial response as well as a return of CA-125 to baseline. The oral drug combination was well tolerated with no dose-limiting toxicity or need for dose reduction over the 4 year period.

Conclusion:

The Avutometinib and Defactinib combination may represent a new standard treatment option for platinum-resistant and AI-resistant/recurrent LGSOC who have failed other MEKi.

2026-02-01·PHARMACOLOGICAL RESEARCH

Properties of FDA-approved small molecule protein kinase inhibitors: A 2026 update

Review

作者: Roskoski, Robert

Because of the dysregulation of protein kinase activity in many neoplastic and inflammatory diseases, protein kinases are among the most significant drug targets in the 21st century. Of the 94 FDA-approved protein kinase inhibitors, ten were approved in 2025. Of these drugs, six target dual specificity protein kinases (MEK1/2), fourteen inhibit protein-serine/threonine kinases, twenty-six block nonreceptor protein-tyrosine kinases, and 48 target receptor protein-tyrosine kinases. Most of these drugs (≈ 80) are prescribed for the management of neoplasms and others are used for the treatment of inflammatory and miscellaneous diseases. Of the 94 FDA-approved agents, about two dozen are used in the treatment of multiple diseases. The following ten drugs received FDA approval in 2025 - avutometinib (inhibiting MEK1/2 in serous ovarian carcinomas), defactinib (blocking FAK in low grade serous ovarian carcinomas), delgocitinib (antagonizing the JAK family in hand eczema), mirdametinib (inhibiting MEK1/2 in type I neurofibromatosis), remibrutinib (blocking BTK in chronic spontaneous urticaria), rilzabrutinib (antagonizing BTK in chronic immune thrombocytopenia), sunvozertinib (blocking mutant exon 21 insertion EGFR NSCLC), taletrectinib (inhibiting mutant ROS1 in NSCLC), vimseltinib (blocking CSF1R in tenosynovial giant cell tumors), and zongertinib (antagonizing mutant HER2 in NSCLC). Ninety of the approved protein kinase blockers are orally bioavailable. This article summarizes the physicochemical properties of all 94 FDA-approved small molecule protein kinase inhibitors including the molecular weight, number of hydrogen bond donors/acceptors, ligand efficiency, lipophilic efficiency, polar surface area, and solubility. A total of 45 of the 94 FDA-approved drugs have a least one Lipinski rule of five violation.

2026-01-01·GYNECOLOGIC ONCOLOGY

Co-targeting the PI3K-Akt pathway improves response to MEK inhibition in low-grade serous ovarian cancer cell lines

Article

作者: Goodheart, Michael J ; Dupuy, Adam J ; Peplinski, Rebekah M ; Schillo, Jacob L ; Lyons, Yasmin A ; Ulmer, Keely K ; Hannan, Elizabeth C ; Nobre, Silvana Pedra ; Riordan, Jesse D

OBJECTIVE:

Low-grade serous ovarian cancer (LGSOC) frequently harbors genetic alterations that activate the MAPK pathway, providing an oncogenic target for therapeutic intervention. Recent clinical trials utilizing inhibitors of MEK (a key mediator of MAPK signaling), particularly trametinib or avutometinib/defactinib combination, have shown efficacy in patients with recurrent LGSOC. Unfortunately, however, nearly all patients eventually develop therapeutic resistance and progressive disease, which confers a dismal prognosis. Here, we aim to characterize biological responses of LGSOC to MEK inhibition at the molecular level.

METHODS:

We performed a kinome-focused CRISPR knockout screen in LGSOC cell lines to identify synthetic lethal interactions between trametinib treatment and loss of specific protein kinases. Candidates were evaluated using western blotting and cell viability assays.

RESULTS:

CRISPR kinome screens identified several protein kinases, particularly within the PI3K-Akt pathway, whose loss correlated with outgrowth of trametinib-resistant LGSOC cell populations, indicative of synthetic lethal interaction. Western blotting confirmed upregulation of Akt signaling upon MEK inhibition in a panel of LGSOC cell lines, and preventing this upregulation by co-inhibiting AKT with capivasertib produced synergistic antiproliferative effects in vitro.

CONCLUSION:

LGSOC responds to MEK inhibition by upregulating PI3K-Akt signaling, thereby promoting cell survival and proliferation. Our research identified significant upregulation of the PI3K-Akt pathway in response to MEK inhibition. While targeted inhibition of AKT had minimal impact alone, combination with MEK inhibitors produced strong synergistic suppression of proliferation in LGSOC cells. This combination strategy could potentially be used to prevent or reverse the emergence of MEK inhibitor resistance in LGSOC patients.

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项与 Avutometinib 相关的新闻（医药）

2026-02-18

·无癌家园

重磅！2025年FDA 46项抗癌新突破，覆盖肺癌、乳腺癌、血癌等12大癌种，这些救命方案须知道！

关注无癌家园我们战癌到底 2025年，是全球抗癌战线上一个值得铭记的里程碑年份。美国食品药品监督管理局（FDA）全年累计批准了46项癌症药物、新适应症及创新疗法。这不仅仅是数字的突破，更代表着治疗理念的跃迁——从“一刀切”的化疗，到“精准制导”的靶向与免疫，再到如今“多点开花”的ADC、双抗、细胞疗法和前沿剂型并存的时代。无癌家园本次盘点将为您系统梳理这46项改变游戏规则的进展，涵盖肺癌、乳腺癌、血液肿瘤、消化道肿瘤等超12大癌种。每一项批准背后，都是生存期延长、生活质量提高的真实希望。图源摄图网（已授权）肺癌：罕见靶点“破冰”，后线治疗“武器库”极大丰富肺癌的治疗已进入“细分再细分”的精准时代。2025年的突破主要集中在为那些携带既往难以成药靶点的患者，提供了高效的后线选择。 01 ROS1融合：新星登场，高效入脑药物：Taletrectinib (他雷替尼，Ibtrozi) 简介：新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。关键研究表明，其对ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，尤其是初治患者，客观缓解率（ORR）高达90.6%，且对脑转移病灶有显著活性。即使对克唑替尼耐药的患者，客观缓解率仍达51.5%，疗效卓越。批准日期：2025年6月11日。 02 HER2 TKD突变：双雄并立，终结“无药可用” （1）药物：Zongertinib (宗格替尼，Hernexeos) 简介：批准用于治疗不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有 HER2 (ERBB2) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗曾接受过铂类化疗但之前未接受过 HER2 靶向酪氨酸激酶抑制剂或ADC治疗的患者，客观缓解率为75%，其中58%的缓解持续时间 (DOR) ≥ 6 个月。此药治疗先前接受过铂类化疗和 HER2 靶向 ADC 治疗的患者，客观缓解率为44%，其中 27% 的 DOR ≥ 6 个月。批准日期：2025年8月8日（2）Sevabertinib (Hyrnuo) 简介：批准用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有HER2 ( ERBB2 ) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且既往接受过全身治疗，但未接受过针对HER2突变的治疗，ORR 为 71%，54% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且曾接受过包括 HER2 靶向ADC药物在内的全身治疗，ORR为 38%，中位缓解持续时间 (DOR) 为 7.0 个月60% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。批准日期：2025年11月19日（加速批准） 03 EGFR exon20插入突变：攻坚克难，填补空白药物：Sunvozertinib (舒沃替尼，Zegfrovy) 简介：一款专门设计用于克服EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的强效TKI，分别获批治疗EGFR exon20ins的非小细胞肺癌/经含铂化疗进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。该突变对一、二代EGFR-TKI不敏感，治疗选择有限。Sunvozertinib在经治患者中取得了46%的客观缓解率，中位无进展生存期（PFS）为11.1个月，填补了该难治亚型的治疗空白。批准日期：2025年7月2日（加速批准）、2025年9月26日 04 c-Met高表达：ADC开辟新路径药物：Telisotuzumab Vedotin (ABV-399，Emrelis) 简介：一款靶向c-Met蛋白的抗体药物偶联物（ADC）。适用于c-Met蛋白高表达（≥50%的肿瘤细胞强染色）的晚期非鳞NSCLC患者。其获批意味着除了MET 14跳跃突变外，c-Met蛋白高表达也成为ADC疗法的有效靶点。这款c-Met ADC在c-Met高表达患者中，取得了35%的客观缓解率，中位缓解持续时间达7.2个月，显示出明确的抗肿瘤活性和生存获益。批准日期：2025年5月14日（加速批准） 05 TROP2靶向：ADC药物跨界治疗EGFR突变肺癌药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway) 简介：这款TROP2靶向的ADC药物，其适应症从乳腺癌扩展至经治的EGFR突变NSCLC。这为EGFR-TKI和铂类化疗失败后的患者提供了一个全新的、作用机制不同的治疗方案。该药在经治的EGFR突变患者中，客观缓解率（ORR）达45%，中位缓解持续时间（DoR）为6.5个月。批准日期：2025年6月23日（加速批准） 06 针对EGFR突变：便捷与效力的双重升级药物：Amivantamab皮下制剂（Amivantamab与透明质酸酶-lpuj (Rybrevant Faspro)）简介：这款抗EGFR/c-Met双特异性抗体的皮下注射版本，将给药时间从静脉输注的5小时缩短至4.8分钟。关键研究显示，其疗效与静脉制剂相当，但给药相关反应发生率从66%大幅降至13%，极大地提升了治疗便利性与安全性。批准日期：2025年12月17日 07 小细胞肺癌（SCLC）：免疫联合与双抗疗法取得突破（1）药物：塔拉妥单抗（Tarlatamab-dlle，Imdelltra）简介：一种靶向DLL3（小细胞肺癌高表达蛋白）的双特异性T细胞衔接器（BiTE）。其正式批准用于铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），标志着SCLC迎来了首款基于双特异机制的免疫疗法，疗效持久。这款靶向DLL3的双特异性T细胞衔接器，在经治的广泛期SCLC患者中，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，中位总生存期（OS）达到13.6个月，为这一顽固癌种带来了持久希望。批准日期：2025年11月19日（由加速批准转为正式批准）（2）药物：Lurbinectedin (Zepzelca) 联合 Atezolizumab 简介：批准用于ES-SCLC患者在一线诱导治疗（阿替利珠单抗+化疗）后病情未进展的维持治疗。这为控制这种侵袭性强、易复发的癌症提供了新的“长治久安”策略。Lurbinectedin 联合阿特珠单抗一线治疗ES-SCLC患者的中位OS为13.2个月，中位PFS为5.4个月。批准日期：2025年10月2日如何尝试抗癌新药>> 目前全球针对热门靶点NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等众多新药研发正在如火如荼地进行当中！想要参加的患者可提交病理报告、治疗经历、出院小结等资料至无癌家园医学部（400-626-9916）初步评估病情。乳腺癌：ADC药物统治战场，重新划分亚型疆界 2025年是乳腺癌治疗格局被深刻重塑的一年，ADC药物是绝对主角，其影响甚至动摇了传统的HER2分型标准。 01 HR+/HER2-乳腺癌：后线治疗迎来高效ADC 药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway) 简介：这款TROP2靶向的ADC药物。获批用于既往接受过内分泌治疗和化疗的不可切除或转移性、HR+/HER2-乳腺癌成年患者。关键III期研究TROPION-Breast01显示，相比化疗，Dato-DXd中位PFS为6.9个月（vs 4.9个月），显著延长，ORR为36%（vs 23%），中位DoR为6.7个月（vs 5.7个月）。批准日期：2025年1月17日 02 HER2低表达/超低表达：治疗范式革命药物：德曲妥珠单抗（DS-8201，Fam-Trastuzumab Deruxtecan ，T-DXd, Enhertu) 简介：这款HER2靶向ADC。其适应症历史性地扩展至HER2低表达（IHC 1+或2+/ISH-）和超低表达（IHC 0但膜染色）的HR+晚期乳腺癌患者。DESTINY-Breast06研究证实，在这类既往被归为“HER2阴性”、治疗选择有限的患者中，T-DXd相比化疗显著延长PFS（13.2个月 vs 8.1个月）。这几乎重新定义了乳腺癌的靶向治疗人群。批准日期：2025年1月27日 03 HER2阳性乳腺癌：一线治疗迎来“去化疗”潜在选择药物：T-DXd (Enhertu) 联合帕妥珠单抗简介：获批用于一线治疗HER2阳性（IHC 3+或ISH+）晚期乳腺癌。DESTINY-Breast09研究提示，这种ADC联合靶向的方案，可能在未来挑战传统“曲帕双靶+化疗”的一线标准地位（中位PFS：40.7个月 vs 26.9个月），为患者提供更强效且可能免除化疗的一线选择。批准日期：2025年12月15日 04 克服内分泌耐药：ESR1突变患者有了新武器药物：Imlunestrant (Inluriyo) 简介：一种新型口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。专门获批用于治疗携带至少接受过一线内分泌治疗后病情进展的ESR1突变的ER+/HER2-晚期/转移性乳腺癌患者。在ESR1突变人群中，Imlunestant组的中位PFS为5.5个月，研究者选择的内分泌治疗组为3.8个月，有显著统计学意义。Imlunestant组的ORR为14.3%，研究者选择组的ORR为7.7%。批准日期：2025年9月25日 05 生物类似药可及性提升药物：Poherdy (帕妥珠单抗-dpzb) 简介：帕妥珠单抗的首个可互换生物类似药。其上市将降低抗HER2治疗的成本，提高药物可及性。批准日期：2025年11月13日血液肿瘤：从恶性到惰性，从后线到前线，疗法全面升级血液肿瘤是创新疗法最活跃的领域，CAR-T、双抗、ADC、新型靶向药在各类淋巴瘤、白血病、骨髓瘤中持续突破。 01 淋巴瘤套细胞淋巴瘤（MCL）：阿卡替尼 (Calquence) 联合 BR方案获批用于不适合移植的初治患者，为老年患者提供了高效、耐受性好的无化疗（Chemo-free）靶向方案。（2025-01-16）大B细胞淋巴瘤（LBCL）：维布妥昔单抗 (Adcetris) 联合来那度胺和利妥昔单抗获批用于多线治疗后不适合移植或CAR-T的复发难治患者，提供了新的挽救治疗方案。（2025-02-12）滤泡性淋巴瘤（FL）： Tafasitamab (Monjuvi) 联合来那度胺获批用于复发难治患者。（2025-06-18）； Epcoritamab (Epkinly) 一种皮下注射的CD3/CD20双抗，获批联合来那度胺用于复发难治FL，同时其单药治疗适应症也获得完全批准。（2025-11-18）边缘区淋巴瘤（MZL）：CAR-T疗法 Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 获批，为难治性患者提供了获得深度缓解和长期生存的可能。（2025-12-04）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）：Pirtobrutinib (Jaypirca) 获得正式批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼）治疗后进展的患者，解决了BTK抑制剂耐药后的治疗难题。（2025-12-03） 02 多发性骨髓瘤（MM）与淀粉样变性高危冒烟型骨髓瘤（SMM）：达雷妥尤单抗 (Darzalex Faspro) 获批用于治疗高危SMM，这是FDA首次批准疗法干预骨髓瘤前期疾病，目标是延迟或阻止其向活动性骨髓瘤进展，具有“治未病”的里程碑意义。（2025-11-06）新诊断轻链（AL）淀粉样变性：达雷妥尤单抗联合VCd方案的加速批准转为常规批准，确立了其在治疗这一罕见且严重疾病中的基石地位。（2025-11-19）复发难治MM： Linvoseltamab (Lynozyfic)：一种BCMA/CD3双抗，加速批准用于多线治疗（包括PI、IMiD、抗CD38抗体）失败的患者。（2025-07-02） Belantamab Mafodotin (Blenrep) 联合硼替佐米和地塞米松：这款BCMA靶向ADC以联合方案重新获批，为至少接受过两线治疗的患者提供新选择。（2025-10-23） 03 急性髓系白血病（AML） NPM1突变AML：2025年迎来了Menin抑制剂的时代。 Revumenib (Revuforj) 和 Ziftomenib (Komzifti) 先后获批，用于治疗携带易感NPM1突变的复发难治AML成人患者。它们通过阻断Menin-KMT2A相互作用来抑制白血病细胞，为这一常见且预后较差的AML亚型提供了首个精准靶向疗法。（2025-10-24；2025-11-13）移植预处理方案：曲奥舒凡 (Grafapex) 联合氟达拉滨获批作为AML或骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。（2025-02-06）消化道肿瘤：免疫治疗贯穿始终，围手术期治疗成新焦点 01 结直肠癌（CRC） MSI-H/dMMR型CRC：纳武利尤单抗 (Opdivo) 联合伊匹木单抗 (Yervoy) 获批一线治疗，同时纳武利尤单抗单药后线治疗获完全批准，巩固了免疫疗法在这类患者中的核心地位。（2025-04-08） KRAS G12C突变型CRC：索托拉西布 (Lumakras) 联合帕尼单抗 (Vectibix) 获批用于经治患者，为这一特定突变群体提供了有效的靶向联合策略。（2025-01-16） 02 胃癌/胃食管结合部腺癌（GC/GEJC） HER2阳性晚期GC/GEJC：帕博利珠单抗 (Keytruda) 正式加入“曲妥珠单抗+化疗”一线方案，用于PD-L1 CPS≥1的患者。（2025-03-19）可切除GC/GEJC：度伐利尤单抗 (Imfinzi) 联合 FLOT化疗获批用于围手术期（新辅助+辅助）治疗，标志着免疫疗法在该领域根治性治疗中的重大前移。（2025-11-25） 03 肝胆肿瘤肝细胞癌（HCC）：纳武利尤单抗联合伊匹木单抗获批一线治疗不可切除HCC，为患者提供了不依赖化疗的强效双免疫选择。（2025-04-11） 04 神经内分泌肿瘤（NET）胰腺及胰腺外NET：卡博替尼 (Cabometyx) 获批用于经治的晚期、分化良好的NET成人和儿童（≥12岁）患者，扩大了多靶点TKI在此类罕见肿瘤中的应用。（2025-03-26） 05 肛管鳞状细胞癌（SCAC） Retifanlimab (Zynyz)：一种PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗，以及单药用于铂类化疗失败后的治疗，填补了该领域免疫治疗的长期空白。（2025-05-15） 06 鼻咽癌（NPC） Penpulimab (Akeso)：一款PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗复发性或转移性非角化性鼻咽癌。（2025-04-23）前列腺癌：治疗线数前移，精准分层明确 01 转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）达罗他胺 (Nubeqa) 单药获批，为mCSPC患者提供了新的有效治疗选择。（2025-06-03）尼拉帕利联合阿比特龙 (Akeega) 获批用于BRCA2突变的mCSPC，将PARP抑制剂联合疗法推向前线。（2025-12-12） 02 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） Pluvicto（放射性核素疗法）适应症前移，可用于ARPI治疗失败后、暂不适合化疗的PSMA阳性患者。（2025-03-28）卢卡帕利 (Rubraca) 正式获批用于BRCA突变的mCRPC。（2025-12-17）膀胱癌：保膀胱成为现实，灌注疗法迭代 01 肌层浸润性膀胱癌（MIBC）度伐利尤单抗 (Imfinzi) 获批用于以顺铂为基础的新辅助化疗后的辅助治疗，以及围手术期全程管理。（2025-03-28）帕博利珠单抗联合恩福妥单抗 (Padcev， Nectin-4 ADC) 获批作为不适合顺铂患者的新辅助方案。该组合在临床试验中显示出极高的病理完全缓解（pCR）率，使得更多患者有望保留膀胱。（2025-11-21） 02 非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）吉西他滨膀胱灌注系统 (Inlexzo) 获批用于卡介苗（BCG）无反应的高危患者。（2025-09-09）丝裂霉素膀胱内溶液 (Zusduri) 获批用于复发性低级别中危NMIBC。（2025-06-12）其他癌种与泛癌种进展：罕见病不再被忽视，治疗便捷性飞跃 01 头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）帕博利珠单抗获批用于可切除的局部晚期、PD-L1阳性患者的新辅助和辅助治疗，标志着免疫治疗在该癌种围手术期应用的突破。（2025-06-12） 02 皮肤鳞状细胞癌（CSCC） Cemiplimab (Libtayo) 获批用于手术和放疗后高复发风险患者的辅助治疗，以降低复发几率。（2025-10-08） 03 卵巢癌 Avutometinib 联合 Defactinib 加速批准用于治疗接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC），为这种罕见亚型提供了首个靶向疗法。（2025-05-08） 04 罕见肿瘤与遗传综合征腱鞘巨细胞瘤（TGCT）：Vimseltinib (Romvimza) 获批，为手术困难的有症状患者提供口服靶向治疗。（2025-02-14） 1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤： Mirdametinib (Gomekli) 获批用于2岁及以上患者。（2025-02-11）司美替尼 (Koselugo) 适应症扩展至1岁及以上儿童及成人患者。（2025-09-10；2025-11-19）嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）：Belzutifan (Welireg) 成为首个治疗晚期PPGL的口服药物（靶向HIF-2α）。（2025-05-14）弥漫性中线胶质瘤（携带H3 K27M突变）：Dordaviprone (Modeyso) 加速批准用于成人和儿童患者，为这种致命的儿童脑瘤带来新希望。（2025-08-06） 05 治疗方式的革命：皮下注射时代的来临帕博利珠单抗皮下注射剂 (Keytruda Qlex)和阿米万他单抗皮下注射剂 (Rybrevant Faspro) 获批。将数小时的静脉输液缩短为几分钟的皮下注射，极大提升了治疗便捷性和患者体验。（2025-09-19；2025-12-17）从“广谱”到“超精准”，抗癌战争进入全新维度 2025年FDA的46项批准，清晰地勾勒出癌症治疗的未来图景： ADC药物引领风潮：在乳腺癌、肺癌、尿路上皮癌等领域成为改变标准治疗的“王牌”。免疫治疗深化与前置：从晚期巩固到围手术期根治，从单药到联合，基石地位不可撼动。 “不可成药”靶点被攻克：针对KRAS G12C、HER2 TKD、NPM1等靶点的药物相继问世，“精准医疗”走向“超精准医疗”。治疗关口惊人前移：从治疗晚期到治愈早期，甚至干预癌前病变（如高危SMM），目标是彻底治愈。患者为中心的理念凸显：皮下注射、口服剂型、更佳安全性的药物，让患者在获得生存延长的同时，生活品质也同步提升。无癌家园整理（源自FDA官网）最后无癌家园小编提醒：当肿瘤患者确诊后，千万不要慌，寻找权威的肿瘤专家或医疗机构，详细了解自己的病情，对症治疗，不能偏信民间偏方，更不能相信保健品可以治疗癌症，正规的肿瘤医院，权威的肿瘤专家才是癌症患者最正确的选择！如果您对目前的治疗有疑问，或者想要咨询更合适的治疗方案，请联系无癌家园医学部（400-626-9916）申请国际会诊。本文为无癌家园原创，转载需授权！参考文献 1.https://www.nature.com/articles/d41573-026-00001-z2.https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025 无癌家园提醒患者国内细胞免疫治疗技术，包括CAR-T细胞（除上市的CAR-T外）、树突细胞疫苗、NK细胞、TILs细胞（除上市的TILs外）、TCR-T细胞（除上市的TCR-T外）、癌症疫苗等技术均处于临床试验阶段，未获准在医院正式使用。国内患者可以参加正规临床试验，在医生的监管下使用，无癌家园网不推荐患者冒然尝试任何医疗机构和研发机构的收费治疗。热门推荐精彩科普视频欢迎关注环宇达康视频号~ 扫码关注无癌家园我帮你抗癌，你关注我到康复~ 分享、收藏、点赞、在看安排一下？

抗体药物偶联物临床结果免疫疗法上市批准临床2期

2026-02-11

·Enamine

2025年上半年FDA新药批准全景：靶点多元化与治疗形态的革新

点击蓝字关注我们根据FDA官方发布的2025年上半年新药批准清单，16款新药获批。1款小干扰RNA（siRNA）疗法，2款ADC，4款抗体药物，9款小分子，这批药物在靶点选择和药物形态（Modality）上呈现出显著的多元化与创新性，精准医疗的理念已渗透到肿瘤、感染、代谢、神经、眼科等多个疾病领域。具体如下。 1 小干扰RNA（siRNA） Qfitlia（通用名：fitusiran）是赛诺菲公司开发的一款小干扰RNA（siRNA）疗法，于2025年3月28日获得美国FDA批准，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A型（因子VIII缺乏）或B型（因子IX缺乏）患者的出血发作频率，无论患者是否产生凝血因子抑制剂。 2 抗体及抗体偶联药物（ADC） ‌‌Datroway（德达博妥单抗）是由‌阿斯利康与‌第一三共联合研发的靶向‌TROP2的抗体偶联药物（‌ADC），主要应用于激素受体阳性/HER2阴性晚期‌乳腺癌治疗，2025年1月获美国FDA批准上市。 Telisotuzumab（特立妥珠单抗）是一种抗体偶联药物（ADC），其研发代号为ABBV-400，由美国AbbVie公司开发。它由人源化免疫球蛋白G1 kappa（IgG1κ）单克隆抗体与小分子微管破坏剂单甲基澳瑞他汀E（MMAE）通过蛋白酶可切割的缬氨酸-瓜氨酸（vc）连接体偶联而成，旨在靶向过度表达c-Met的肿瘤细胞。 Penpulimab(派安普利单抗; AK-105)是一种IgG1抗PD-1单克隆抗体，具有抗肿瘤活性。 Nipocalimab(M281)是一种全人源化、重组和非糖基化的 IgG1 单克隆抗体。Nipocalimab 能高亲和力结合 FcRn 的 IgG 位点，抑制 IgG 经胎盘转运。Nipocalimab 可用于胎儿和新生儿溶血病、重症肌无力和多种 IgG 介导的自身抗体疾病的研究。 Garadacimab（加达西单抗）是一种用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的完全人源IgG4/λ重组单克隆抗体，通过抑制活化因子XII（FXIIa）来发挥作用。 Clesrovimab (MK1654) 是一种全人源抗 RSV 融合 (RSV F) 糖蛋白单克隆抗体。Clesrovimab 具有研究呼吸道合胞病毒感染的潜力。 3 小分子 1 Grafapex（通用名：曲奥舒凡，treosulfan）一种烷化剂类药物，由美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年1月22日批准上市，用于特定血液系统疾病的治疗。 2 Journavx（通用名Suzetrigine）由福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）研发的全球首款非阿片类口服镇痛药，于2025年1月30日获FDA批准用于治疗成人中至重度急性疼痛，通过靶向NaV1.8离子通道实现无成瘾性镇痛，终结阿片类药物长达20年的垄断地位。 3 GOMEKLI（通用名：mirdametinib）一种由SpringWorks Therapeutics公司研发的口服小分子MEK抑制剂，于2025年2月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的成人和儿童患者。 4 ‌‌Romvimza(vimseltinib) 由美国FDA于2025年2月14日批准上市的口服‌CSF1R抑制剂，专门用于治疗手术高风险的有症状‌腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者，其临床缓解率达40%且耐受性良好。 5 Blujepa（通用名：吉泊达星，gepotidacin）葛兰素史克公司（GSK）研发的一种新型口服抗生素，于2025年获得美国FDA和英国药品和健康产品管理局（MHRA）的批准，用于治疗特定人群的单纯性尿路感染（uUTI）。 6 ‌Vanrafia 诺华研发的首个ETA受体拮抗剂，2025年4月获‌FDA加速批准用于降低‌高危IgA肾病患者的蛋白尿水平。 7 AVMAPKI(avutometinib胶囊) 联合FAKZYNJA(defactinib片剂) 生物制药公司Verastem Oncology宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准AVMAPKI(avutometinib胶囊)联合FAKZYNJA(defactinib片剂)，用于治疗既往接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)成年患者。 8 Tryptyr 一种用于治疗干眼症的新药，其通用名为 acoltremon 滴眼液，于 2025 年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药物通过激活眼睛角膜上的 TRPM8 离子通道，刺激感觉神经，从而促进自然泪液的分泌，帮助改善干眼症状。 9 IBTROZI（taletrectinib，他雷替尼）一种高选择性、新一代口服ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2025年6月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性（ROS1+）非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。 4 趋势总结与特点分析肿瘤治疗“精准深化”与“联合前移”：激酶抑制剂 (IBTROZI, Vimseltinib) 针对更明确的驱动基因；ADC药物 (Datroway, EMRELIS) 向TROP2、c-Met等新兴靶点拓展；而AVMAPKI/FAKZYNJA的双药组合包装，直接将基于机制的联合治疗方案推向一线，提高了治疗效率和便利性。抗感染领域迎来“双重突破”：BLUJEPA作为数十年来首个全新作用机制的口服抗生素，应对耐药菌威胁；ENFLONSIA则为RSV高危人群提供了长效被动免疫，二者分别从治疗和预防层面填补了重大空白。慢病管理与罕见病治疗的“机制创新”：药物设计直指疾病核心通路，如通过siRNA (QFITLIA) 精准敲低肝脏靶蛋白治疗血友病；通过抑制FXIIa (ANDEMBRY) 预防血管性水肿，避免了传统治疗的副作用。给药途径与剂型的“多元化”：除了常见的口服和静脉注射，本季度出现了用于干眼症的局部眼科溶液 (TRYPTYR)、用于RSV预防的肌肉注射抗体 (ENFLONSIA) 以及皮下注射的抗体 (ANDEMBRY)，满足了不同疾病的临床需求。中国创新药“国际化成果显现”：其中PENPULIMAB (派安普利单抗) 作为由中国药企研发的PD-1抑制剂获得FDA批准，标志着中国本土创新药在全球主流市场取得了实质性进展。综上所述，2025年上半年FDA批准的16款新药，清晰地勾勒出全球药物研发的演进方向：在小分子药物持续优化的同时，生物大分子（尤其是ADC和多功能抗体）和核酸疗法正成为驱动治疗革新的核心引擎。审批成果不仅关注危及生命的重大疾病，也兼顾了干眼症等影响广泛人群的慢性病，体现了对全人类健康需求的全面回应。这些药物的成功上市，是基础科学、转化医学和监管科学高效协同的结晶，将为全球患者带来更精准、有效和多样的治疗选择。砌块商城丨https://store.enamine-genez.com 产品网站丨www.enamine-genez.com 公司官网丨www.geneztrade.cn 联系我们上海简赞国际贸易有限公司地址：上海市闵行区春东路508号E幢110室邮编：201108 电话：+86-400-835-6687 邮箱：rachel.k@enamine-genez.com 孔经理 infos@enamine-genez.com 简赞团队

上市批准siRNA抗体药物偶联物

2026-02-08

·无癌家园

肿瘤完全消失，临床治愈，带瘤生存！4名晚期癌症患者创造长期生存奇迹，他们如何做到的！

关注无癌家园我们战癌到底癌症，这个烦恼了人类几千年的麻烦，时至今日都没得到很好的解决，癌症这个词仿佛也成了死亡与恐惧的代名词。在人类与癌症搏斗的无声战役中，历经无数探索走到现在虽初有成绩，但远未达终点。然而，值得庆幸的是，仍然有些患者已经被临床治愈、保持无癌甚至带瘤生存多年！无癌家园小编曾经看过一句鼓舞人心的话，所谓幸存者，不是存活了多久，而是不被癌症打垮、吞噬。近日，美国癌症研究协会（AACR）发布了2025年最新癌症进展报告，报告中总结了在过去1年里癌症治疗最值得关注的新药新技术，其中不乏官网上公布的癌症幸存者的治疗故事。无癌家园小编为了给各位癌友们加油打气，熟悉目前前沿重磅的新药新技术，特意整理出来，以供各位参考。图源摄图网（已授权） 63%肿瘤消退！31岁设计师绝境逢生，新型TCR-T细胞疗法创下生命奇迹三年前，31岁的奎因·约翰森还觉得人生尽在掌握。作为多伦多一名事业有成的工业设计师，他和相爱近十年的伴侣凯特，享受着都市生活的一切美好——探索新餐厅，规划着充满希望的未来。然而，2021年初一阵挥之不去的疲惫感，像一记闷棍，敲碎了他平静的生活。他走进多伦多西部医院，本以为只是劳累过度，却接到了犹如晴天霹雳的诊断：他因严重失血而生命垂危，血红蛋白水平低至危险值。更可怕的是，扫描结果显示他的胃部有一个正在出血的肿瘤。最终，活检确诊为滑膜肉瘤——一种专盯年轻人的、罕见且凶险的癌症。几周之内，奎因的世界天翻地覆。输血、放疗、紧急化疗……“有人把癌症硬塞进你的生活，这感觉真是毁灭性的，”奎因回忆道。更雪上加霜的是，那时正值新冠疫情末期，严格的探视制度让他只能在孤独中面对恐惧：“我在医院里，很难见到家人，那感觉更加孤独。” 从2021年3月开始，他踏上了炼狱般的标准治疗之路：6个周期的化疗，每个周期是4天住院输液和2周痛苦恢复的循环。副作用吞噬了他的一切。“我当时才31岁，凯特也31岁——我们本该好好生活的。”命运再次作弄，第四轮化疗刺穿了他的胃壁，导致他不得不禁食两个月，全靠静脉注射维持生命，在隔离病房里与感染和绝望作斗争。尽管化疗重创了他的身心，但它确实起效了——肿瘤显著缩小，使得医生得以成功切除了他部分胃部。此后两年，奎因享受着来之不易的“无癌”生活，以为噩梦已经结束。然而，2024年6月的一次常规扫描，带来了复发转移的坏消息。这意味着，常规手段已无法治愈他。就在希望似乎再次熄灭时，一扇新的门打开了——他的医生提到了一个名为 afamitresgene autoleucel（简称afami-cel）的临床试验。这是一种尖端的TCR-T细胞免疫疗法，能像“活体药物”一样，改造患者自身的免疫细胞，让其精准追杀癌细胞。幸运的是，奎因体内存在的两种罕见蛋白质生物标志物（HLA-A02和MAGE-A4），让他成为了这场“顶级定制疗法”的天选之人。在与时间赛跑中，他成功搭上了试验的末班车。 2024年9月，奎因接受了为期一周的“预备化疗”后，住院5天，输注了那份为他量身定制的“细胞大军”。与化疗的痛苦截然不同，这次治疗他几乎没有任何严重副作用。“住院的4天很悠闲，这很棒。能感到‘无聊’，真是太棒了，”他幽默地说。奇迹，在随后的CT扫描中一次次被证实：肿瘤持续缩小，最新扫描显示缩小了惊人的63%！如今，奎因的医生用“稳定”来形容他的病情。“我们的谈话内容变了，”奎因的语气中充满了希望，“我们不再讨论如何应对下一个危机，而是如何继续我的生活。”他已经重返全职工作，和凯特重新开始规划未来。他的主治医生指出，afami-cel是一次真正的范式转变，是首次将基因工程T细胞成功用于实体瘤治疗。“当我们观察到疗效时，这种疗效可能是深远的、有意义的，而且持续时间很长。”奎因，就是这一切最生动的证明。官宣！全球首款TCR-T细胞疗法获FDA批准上市！ 2024年8月2日，国际医学领域传来一则振奋人心的消息！专门采用针对MAGE-A4癌症抗原的TCR-T技术Afami-cel（以前称为ADP-A2M4）正式获得美国FDA批准上市，同时也有了自己响当当的大名——TECELRA®，这是全球首款针对于实体肿瘤的TCR-T疗法，用于治疗晚期滑膜肉瘤。然而，目前美国这款一次性细胞治疗的标价为727,000 美元（约520万人民币）堪称“天价”，成为暨120万一针的CAR-T,370万一针的TIL之后，目前最昂贵的癌症免疫疗法！截图源自businesswire官网 Afami-cel获批用于治疗已接受过化疗且患有某些HLA类型的晚期 MAGE-A4+ 滑膜肉瘤成人患者，也是首款TCR-T疗法，具有重要的里程碑意义。值得一提的是，这也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。 TCR-T的成功应用要追溯到2006年，Rosenberg小组在《Science》上发表的一篇文章中显示，经基因修饰的TCR-T细胞在黑色素瘤的治疗中显示了较好的应用前景——参与试验的17名患者中，有2人出现了抗肿瘤响应，这次研究首次证明TCR-T对实体瘤显示出巨大的潜力。 TCR-T技术主要机制是向普通T细胞中引入新的基因，使得改造过的T细胞能够表达有效识别肿瘤细胞的TCR（T cell receptor，T细胞抗原受体），从而引导T细胞杀死肿瘤细胞。作为近年来的研究热点，TCR-T疗法目前在国内外正处于如火如荼的临床验证阶段，尤其是在实体瘤方面取得的成绩可谓是大放异彩。国内大部分企业已经进入研究者发起的临床研究（IIT）或早期临床阶段，目前最快已经推进到2期临床阶段。在适应症方面，针对肝癌、宫颈癌、软组织肉瘤的产品较多。对于实体瘤领域，TCR-T疗法挑战与机遇并存。相关文章：520万一针的TCR-T细胞疗法能攻克癌症吗？国研多款临床试验瞄准肝癌、宫颈癌等！目前无癌家园有多项TCR-T疗法的临床试验正在进行招募，想要参加的患者可以拨打无癌家园医学部（400-626-9916）了解详细入排标准。急招以下癌种： 1.至少一线治疗失败的食管鳞癌（含胃-食管交界部鳞癌）、滑膜肉瘤、卵巢癌、鳞状非小细胞肺癌 2.靶向KRAS G12V突变的结直肠癌、胰腺癌、肺腺癌等实体瘤；此外，若想咨询其他细胞疗法（CAR-T、NK、CAR-NK、CTL、TILs等疗法）的患者，同样可将病理报告及治疗经历、出院小结等资料提交至无癌家园医学部，详细评估病情。完成40个疗程，肿瘤全部消失！36岁妈妈揭秘抗癌新武器ADC药物米歇尔·安德森-本杰明，一位纽约的医疗保健管理员和两个孩子的母亲，一直是家人和朋友的坚实依靠。她是那种习惯掌控局面、为他人奔走呼号的强者。然而，2020年9月，一纸诊断书将她从“支柱”变成了“患者”：36岁的她，患上了I期三阴性乳腺癌（TNBC）——一种极具侵袭性、尤其“青睐”年轻黑人女性的癌症。一切的序幕，始于新冠疫情封锁期间。在家远程工作和教育孩子的米歇尔，发现自己右侧乳房莫名渗血。尽管初时医生怀疑是良性问题，但执着的她选择了深入检查。接下来的一周，节奏快得令人窒息：五次活检、一次核磁共振、一次外科咨询。面对可能到来的风暴，这位坚强的母亲说：“我希望我不会听到‘你得了癌症’，但我也做好了准备。” 当坏消息最终降临时，她只是短暂的心情悲伤。随后便调整状态，对医生说：“我们开始行动吧。”并开始研究罹患癌症的亚型、治疗方案和临床试验。“我需要用自己熟悉的方式去战斗。我不想让任何人来编造我的故事。” 她的抗癌之路布满了荆棘。初始的单侧乳房切除术后，她的身体两次排斥植入物，迫使她在化疗前就经历了九次手术。随后是艰苦的多轮AC-T化疗[包括阿霉素（阿霉素）、环磷酰胺和紫杉醇（紫杉醇）]，直到2021年5月，她终于“敲响钟声”，宣告阶段性胜利。然而，命运的残酷在2022年10月再次显现。初次确诊两年后，癌症毫无征兆地卷土重来，且直接从I期跳至IV期转移性三阴性乳腺癌。“感觉就像爬了一级台阶，突然发现自己悬在了顶梁上。” 更绝望的是，常规的大门一扇扇对她关闭：她因缺乏特定的PD-L1生物标志物而无法接受免疫治疗，也因HER2阴性而无法使用靶向药。就在此时，一扇新的窗户打开了——一项名为德达博妥单抗（Datroway）的抗体-药物偶联物（ADC）III期临床试验正在招募患者。米歇尔毫不犹豫地抓住了这根救命稻草。这次选择，成为了她人生的转折点。如今，她已经完成了40个疗程的临床试验治疗，据信是该试验中疗程最多、疗效最好的患者之一。最新的扫描结果显示，她的体内已没有癌症迹象。胜利的果实伴随着代价。治疗带来了严重的眼干、关节痛和口干等副作用。但米歇尔用钢铁般的自律予以回击：清淡饮食、服用维生素、练习瑜伽、举重训练、定期按摩。“除非我的杯子已经满了，否则我不会倾注于他人，”她坚定地说，“我计划成为这个圈子里最健康、最性感的40多岁女性。” ADC药物：精准抗癌的“生物导弹” 抗体偶联药物（ADC）是近年来肿瘤治疗领域的重大突破，被誉为“生物导弹”。这类药物由单克隆抗体、连接子和细胞毒性药物三部分组成，结合了靶向治疗和化疗的双重优势。 ADC药物通过抗体精准识别肿瘤细胞表面的特定抗原，将细胞毒性药物直接递送至肿瘤细胞内部。这种设计既提高了抗肿瘤效果，又显著降低了对正常细胞的毒副作用，实现了更精准的靶向治疗。在HER2阳性乳腺癌领域，ADC药物已展现出革命性的治疗效果。Enhertu（T-DXd）作为第一代HER2-ADC，改变了晚期乳腺癌的治疗格局。而今，新一代HER2-ADC药物JSKN003的研发，将这一领域推向新的高度。客观缓解率近55%！18.4个月持续缓解！JSKN003成乳腺癌新选择 JSKN003为靶向HER3与TROP2的双特异性抗体偶联药物（ADC）。此药通过二苯并环辛炔四肽连接子，与人源化双特异性抗体聚糖上的拓扑异构酶I抑制剂(TOP1i)相偶联。其能够精准地识别并结合HER2高表达的癌细胞，高效地将细胞毒性药物精准递送至肿瘤细胞内部，从而发挥强大的抗肿瘤作用。值得一提的是，JSKN003较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。 JSKN003在澳大利亚Ⅰ期临床研究和中国Ⅰ/Ⅱ期临床研究中治疗HER2阳性晚期乳腺癌的疗效与安全性。数据显示：共纳入88例HER2阳性乳腺癌患者，在75例疗效可评估患者中，确认的客观缓解率（ORR）为54.7%，疾病控制率（DCR）和临床获益率（CBR）分别为94.7%和66.7%。按治疗线数分析，既往接受一线治疗组15例患者ORR为66.7%，既往接受二线治疗组19例患者ORR为63.2%。此外，还纳入了8例既往接受过T-DXd治疗的患者，其中7例具有可评估的疗效，1例达到部分缓解，4例疾病稳定，4例出现肿瘤缩小。 88例患者总人群的中位缓解持续时间（DoR）为18.4个月。截至数据截止日期，PFS尚未成熟，3个月和6个月PFS率分别为88.4%和75.4%。详情请戳：抗癌新药井喷！EGFR、KRAS、NTRK等靶点迎来突破进展，这些肿瘤患者有药用了！目前无癌家园有多款ADC新药正在招募中！适用于疾病进展的晚期和/或乳腺癌、转移性卵巢癌、宫颈癌、胰腺癌、前列腺癌。想要评估病情是否符合上述招募条件可将病理报告、治疗经历及出院小结等提交至无癌家园医学部400-626-9916进行初步评估！肿瘤完全消失！晚期卵巢癌教师亲历医学奇迹，两款靶向药缔造生命传奇 2019年，46岁的玛丽·凯瑟琳·莱利的生活画卷，充满了阳光与活力。作为伊利诺伊州的一名五年级特殊教育老师，是两个可爱孩子的母亲，她热爱徒步旅行、骑自行车、瑜伽和艺术创作，身体状况也一直很好。但当她开始出现持续性腹胀和尿频时，这一切发生了改变。起初，她以为只是小问题。但2019年6月的妇科检查，超声波和OVA1检测结果异常，随后的CT扫描证实了她的卵巢上有一个肿块，很有可能是卵巢癌。“听到诊断结果，简直是毁灭性的，”玛丽回忆道，不祥的预感成真了。幸运的是，在亲友的推荐下，她迅速联系上了其主治医生萨克，并且明确诊断为卵巢癌III期，癌细胞已侵犯淋巴结。手术前，恐惧笼罩着她。但萨克医生的冷静给了她力量。术后，她得知自己是低级别浆液性卵巢癌——它虽不如高级别类型凶猛，却极易复发，且当时缺乏成熟有效的疗法。原本希望逃过化疗，但病理结果让她从2019年8月到11月，接受了6轮化疗。这位坚强的教师，把讲台变成了她的另一个战场。她将自己的治疗时间与学校日程完美对接，仅在化疗日才请假。化疗后，她依靠雌激素阻断药阿那曲唑维持了三年稳定。然而，2023年，淋巴结的异常增大宣告了癌症的复发。这一次，萨克医生为她指明了新的方向：一项针对avutometinib和defactinib两种靶向药的临床试验。尽管深知需要投入大量时间进行频繁检查，玛丽毫不犹豫：“如果有机会帮助我，我会去尝试。” 奇迹，在一年内发生了。她体内的癌细胞被完全清除，达到了“完全康复”。虽然皮疹、视力变化等副作用持续存在，但玛丽豁达地说：“是的，副作用确实很烦人。但我现在没有癌症，这很值得。” 她在这项为期两年的试验中，与医疗团队并肩作战，共同推进了这种曾无药可医的癌症的治疗进程。2025年5月，这对“黄金搭档”成功获得了FDA批准，而玛丽，也从试验参与者转为正式用药者。如今，玛丽定期复查，依然无癌。她的孩子们在这场漫长的抗争中长大，女儿更是受她影响投身医学。他们为母亲参与改写医学史的试验而自豪。好消息是，目前无癌家园有多款化疗药、靶向药、细胞疗法治疗卵巢癌的临床试验项目正在临床招募中，有意者可咨询无癌家园医学部（400-626-9916），详细评估病情。从肺部“雇佣”免疫杀手：TIL细胞疗法如何为晚期癌患撕开一道光 2024年2月，律师理查德·施吕特收到了一个改变他人生的诊断结果：头颈部鳞状细胞癌。这位注重健康、坚持锻炼的三个孩子的父亲，生活瞬间崩塌。当理查德注意到嘴里有金属味，扁桃体上出现白色脓疱时，他意识到情况不对劲。起初，医生对他的预后非常乐观，治愈率高达90%~95%。他接受了7周的化疗和质子治疗，满怀希望。然而，七月的一次扫描带来了致命打击：癌细胞已扩散至肺部和胸腔。目标从“治愈”变成了“姑息”，这结果真令人崩溃！为了求生，他们辗转全美顶尖医院，最终在美国国立卫生研究院（NIH）找到了希望——一项名为 TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）的尖端免疫疗法。这种疗法如同为他量身定制的“细胞大军”，能从他的肿瘤中提取免疫细胞，扩增后回输体内精准杀癌。然而，希望近在咫尺时，一场意想不到的风暴袭来。NIH因预算削减裁员，导致本已准备好的治疗被延误。好在经过抗争，最终，在2025年7月24日，理查德开始了预备性化疗，并于8月1日成功接受了TIL输注，如今他正在积极地接受治疗，病情稳定。免疫治疗新纪元，TILs疗法横空出世肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗是一种过继细胞疗法（ACT），涉及从手术切除的癌症组织中分离出自体T细胞，在体外扩增和活化后重新输注到患者体内。 2011年，免疫治疗先驱Rosenberg团队在《Clinical Cancer Research》上发表了一项里程碑式研究：TILs治疗黑色素瘤患者的客观缓解率（ORR）达到56%，完全缓解率高达24%。这为TILs疗法的发展奠定了基础。 2024年2月16日，全球首款TIL疗法Lifileucel获得FDA加速批准，用于治疗PD-1抗体或BRAF抑制剂治疗失败的不可切除/晚期黑色素瘤。这吹响了细胞疗法攻克实体瘤的号角，也为肺癌等其他实体瘤的治疗带来新希望。如何寻求TIL细胞治疗>> 目前无癌家园有TILs免疫细胞临床试验正在招募中，招募黑色素瘤、宫颈癌非小细胞肺癌、子宫内膜癌、乳腺癌，卵巢癌等实体瘤。有意向的患者若想参加可整理出完整的病理报告、治疗经历、出院小结等再致电无癌家园医学部（400-626-9916），详细评估病情。参加临床试验，选择更多治疗方案由于我国临床试验起步晚，很多人对临床试验中的试药抱有偏见和不理解。其实在欧美国家很多患者会主动咨询医生是否有适合自己的临床试验。在抗肿瘤新药不断更新的今天，很多患者通过参加临床试验获得了免费试用最新药物的机会，通过疗效更好的新药，获得了更长的生存获益和更多的治疗机会，对明确了获益机会的患者而言，临床实验可能是最佳的治疗选择。为了让更多的癌症患者免费用到新型抗癌药物，无癌家园为广大病友提供免费入组临床试验的渠道，可以为癌症患者精准匹配最适合的临床试验，详情请咨询400-626-9916。无癌家园提醒癌友们国内细胞免疫治疗技术，包括CAR-T细胞（除上市的CAR-T外）、树突细胞疫苗、NK细胞、TILs细胞（除上市的TILs外）、TCR-T细胞（除上市的TCR-T外）、癌症疫苗等技术均处于临床试验阶段，未获准在医院正式使用。国内患者可以参加正规临床试验，在医生的监管下使用，无癌家园网不推荐患者冒然尝试任何医疗机构和研发机构的收费治疗。无癌家园抗癌资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家热门细胞疗法细胞疗法相关文章 Review past ▶▶▶ 1.8周肿瘤病灶完全消失！我国首例TILs疗法癌症治愈出现！国研多款疗法厚积薄发！ 2.肿瘤病灶接近完全缓解！NK细胞疗法联合化疗、靶向治疗晚期胰腺癌疗效惊艳！ 3.横扫33种癌症！最长生存期延长35个月！肿瘤免疫新贵γδT细胞主攻肺癌、肝癌等癌！ 4.肿瘤完全缓解！TILs细胞疗法竟能调动全身免疫军团对抗“红颜杀手”宫颈癌！ 5.370万天价TILs细胞疗法来袭！用自身免疫细胞杀灭实体瘤！手术前、标准治疗失败后更需关注！分享、收藏、点赞、在看安排一下？

100 项与 Avutometinib 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性卵巢癌	临床3期	美国	Verastem, Inc.	2024-07-02
复发性卵巢癌	临床3期	澳大利亚	Verastem, Inc.	2024-07-02
复发性卵巢癌	临床3期	比利时	Verastem, Inc.	2024-07-02
复发性卵巢癌	临床3期	加拿大	Verastem, Inc.	2024-07-02
复发性卵巢癌	临床3期	丹麦	Verastem, Inc.	2024-07-02
复发性卵巢癌	临床3期	法国	Verastem, Inc.	2024-07-02
复发性卵巢癌	临床3期	德国	Verastem, Inc.	2024-07-02
复发性卵巢癌	临床3期	爱尔兰	Verastem, Inc.	2024-07-02
复发性卵巢癌	临床3期	意大利	Verastem, Inc.	2024-07-02
复发性卵巢癌	临床3期	荷兰	Verastem, Inc.	2024-07-02

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05669482 (RAMP 205, ASCO2025)	临床1/2期	转移性胰腺导管腺癌一线 activating KRAS mutations	54	Avutometinib/Defactinib + Gemcitabine/nab-paclitaxel	願醖壓觸鏇壓鬱窪鑰繭(醖窪鏇鬱餘醖襯齋選鹽) = 41% 觸鏇簾網選製繭襯獵襯 (鑰遞糧獵夢構鏇網顧鬱 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT05669482 (RAMP205, Biospace) 人工标引	临床1/2期	转移性胰腺导管腺癌一线	60	avutometinib + defactinib + gemcitabine + Nab-paclitaxe (dose level 1 cohort)	窪網餘廠淵觸顧蓋選壓(齋蓋鹹構鏇淵醖夢鑰淵) = 鏇襯鏇繭觸淵鹽築範簾憲鏇窪鬱願製鬱襯壓鏇 (膚醖鏇繭醖鏇淵襯顧艱 ) 更多	积极	2025-05-23
				avutometinib + defactinib + gemcitabine + Nab-paclitaxe	選獵構壓艱蓋觸範鬱獵(網糧鑰願艱簾鏇鏇獵製) = 醖繭艱糧廠構鹹繭簾醖獵構憲餘構鏇繭鏇淵淵 (願獵窪夢鬱鹹觸構鏇壓 )
phase 1 trial (AACR2025)	临床1期	转移性乳腺癌 CDK4/6 inhibitor (CDK4/6i)	16	Avutometinib 3.2 mg PO BIW	壓築窪獵積艱鏇繭選夢(齋窪夢繭衊蓋範夢繭艱) = 製鏇願選艱糧願醖鏇願鑰繭壓製淵壓衊鬱壓鬱 (蓋鹹蓋觸鹽夢壓蓋廠範 ) 更多	积极	2025-04-28
NCT05074810 (RAMP 203, BusinessWire) 人工标引	临床1/2期	KRAS G12C突变非小细胞肺癌 KRAS G12C	3	Defactinib，Avutometinib, sotorasib	築觸觸觸築顧醖觸膚壓(積遞獵醖獵鬱鑰範艱襯) = None 餘遞簾衊繭獵鑰鏇觸網 (鹹築製襯鏇艱遞壓廠鹹 ) 更多	积极	2024-12-18
NCT04625270 (RAMP 201 \| ENGOTov60/GOG3052, Company_Website \| FDA) 人工标引	临床2期	卵巢浆液性肿瘤	109	Avutometinib/Defactinib	鑰積範簾餘窪齋壓衊壓(獵鏇遞鑰醖艱醖廠鹽窪) = 製襯衊鬱築製壓範餘觸積壓築齋齋築鑰鏇窪鹽 (鏇願夢簾鹹糧範艱壓簾, 23 ~ 41) 更多	积极	2024-10-17
				Avutometinib/ Defactinib (KRAS mutant)	鑰積範簾餘窪齋壓衊壓(獵鏇遞鑰醖艱醖廠鹽窪) = 艱夢窪網鑰顧窪淵膚淵積壓築齋齋築鑰鏇窪鹽 (鏇願夢簾鹹糧範艱壓簾, 31 ~ 58) 更多
NCT05669482 (RAMP 205, ASCO2024) 人工标引	临床1/2期	转移性胰腺导管腺癌一线	18	AvutometinibAvutometinib/defactinib + gemcitabine/nab-paclitaxel	網壓鹹簾願衊鬱衊窪憲(糧夢膚鏇獵窪鹽願網艱) = 淵廠積憲選構廠醖廠範醖鏇齋繭夢廠廠憲築築 (願範築網範遞鹽壓窪顧 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT05074810 (RAMP 203, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	KRAS G12C突变非小细胞肺癌 KRAS G12C	-	Avutometinib+sotorasib	醖鹽蓋襯襯積簾網製網(餘構築顧膚糧遞築觸淵) = Avutometinib 4.0 mg PO BIW 21/28 days + sotorasib 960 mg PO QD 28/28 days 衊鹽繭艱範鬱築齋簾製 (醖蓋壓鏇鑰網鹽糧鹹構 )	积极	2023-10-14
NCT04625270 (ENGOT-Ov60/GOG-3052/RAMP 201, ESGO2023)	临床2期	卵巢浆液性肿瘤 KRAS mutant \| KRAS wild-type	151	Avutometinib	鹹憲襯鑰鬱獵艱襯遞簾(衊淵糧淵遞範遞鏇觸廠) = 襯衊鬱窪膚範築鬱繭膚網蓋襯窪糧網窪鹹獵醖 (網餘醖齋鬱獵選襯製醖 ) 更多	积极	2023-09-27
				Avutometinib + Defactinib	鹹憲襯鑰鬱獵艱襯遞簾(衊淵糧淵遞範遞鏇觸廠) = 顧壓艱糧鑰鬱窪繭製糧網蓋襯窪糧網窪鹹獵醖 (網餘醖齋鬱獵選襯製醖 ) 更多
NCT04625270 (RAMP 201, ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床2期	卵巢癌	121	avutometinib 4 mg	鹹築範鬱繭襯製鬱襯製(醖壓壓夢鏇積艱淵顧壓) = 網鑰構鬱廠夢遞製糧築衊願廠製範製簾鏇衊襯 (鏇構遞齋膚廠顧夢齋蓋 ) 更多	积极	2023-05-31
				avutometinib 3.2 mg+defactinib 200 mg	鹹築範鬱繭襯製鬱襯製(醖壓壓夢鏇積艱淵顧壓) = 鹽製鏇鬱鑰膚選蓋築築衊願廠製範製簾鏇衊襯 (鏇構遞齋膚廠顧夢齋蓋 ) 更多
NCT04620330 (RAMP 202, ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床2期	KRAS突变非小细胞肺癌 KRAS G12V Mutantion	35	Avutometinib	夢顧壓鏇顧鏇蓋壓觸網(艱齋蓋構選網齋齋選襯) = 鏇憲簾簾鬱鹹蓋網廠鏇築積廠餘遞願蓋願範艱 (窪築餘鹹網願糧廠夢選 )	不佳	2023-05-26
				Defactinib+Avutometinib	夢顧壓鏇顧鏇蓋壓觸網(艱齋蓋構選網齋齋選襯) = 遞觸遞醖鏇簾網淵鏇糧築積廠餘遞願蓋願範艱 (窪築餘鹹網願糧廠夢選 )